L’aspettativa di vita per i pazienti con fibrosi cistica si allunga sempre più.

La Lega Italiana Fibrosi Cistica lancia un appello: è il momento di impegnarsi a fondo per migliorare anche la qualità della vita di questi pazienti.

La gestione della fibrosi cistica dalla L. 548/93 ha consentito un considerevole allungamento dell'aspettativa di vita che pone nuove esigenze
La gestione della fibrosi cistica dalla L. 548/93 ha consentito un considerevole allungamento dell’aspettativa di vita che pone nuove esigenze

Grazie alla Legge 548/93 e alle nuove terapie è cambiato radicalmente il quadro della fibrosi cistica: i pazienti over 30 hanno superato gli under 18.

Dall’analisi dei report storici del Registro Italiano Fibrosi Cistica (RIFC) emerge che:

  • tra il 2014 e il 2016 l’aspettativa di vita per i malati di fibrosi cistica è cresciuta del 5,38% passando da 35,3 a 37,2 anni;
  • tra il 1988 e il 1991, nel periodo immediatamente precedente l’entrata in vigore della Legge 548/93 sulle Disposizioni per la Prevenzione e la Cura della Fibrosi Cistica, l’età mediana di sopravvivenza si attestava invece sui 14,7 anni (+152% al 2016);
  • nel 2016, la popolazione adulta (>18 anni) rappresenta il 56,7% del totale dei soggetti affetti da fibrosi cistica.

I dati del Registro Italiano Fibrosi Cistica (RIFC) per l’anno 2016, basati sui 28 centri italiani (mancano le informazioni riguardanti i pazienti seguiti presso i centri FC in Sardegna), riportano un totale di 362 pazienti cui è stata diagnostica la fibrosi cistica, con un età mediana di 21 anni.

I dati hanno particolare rilievo se paragonati con quelli del resto d’Europa: dei 44.719 pazienti registrati in 31 Paesi europei, infatti, il 48% è ancora costituito da bambini. Questo dimostra che l’Italia ha fatto grandi passi avanti rispetto alla media europea grazie alla Legge 548/93 e all’implementazione delle nuove terapie.

Pure Gianna Puppo Fornaro, presidente dalla Lega Italiana Fibrosi Cistica (LIFC), sottolinea che la fibrosi cistica non può più essere considerata una malattia soltanto pediatrica e che l’aspettativa di vita è aumentata anche grazie all’applicazione della Legge n. 548 del 1993.

La Legge 23 dicembre 1993, n. 548 – Disposizioni per la prevenzione e la cura della fibrosi cistica

I principali elementi introdotti dalla L. 548/93 sono:

  • istituzione di un Centro specializzato per la cura della fibrosi cistica in ogni Regione,
  • gratuità dei farmaci prescritti dai Centri,
  • stanziamento di fondi per la ricerca,
  • implementazione dello screening neonatale.

Grazie alla legge 548/93 è presente almeno un Centro per ogni Regione su tutto il territorio nazionale. In particolare Milano, Napoli e Orbassano (TO) hanno una sezione dedicata agli adulti oltre al centro pediatrico. Gli altri centri sono misti ovvero delle strutture che seguono sia i pazienti pediatrici sia quelli adulti.

Anche a livello europeo, sono state diffuse delle nuove linee guida che sottolineano l’importanza di centri specifici per gli adulti coordinati da pneumologi.

I costi della fibrosi cistica in Italia

La fibrosi cistica è una patologia complessa con un notevole impatto economico.

In Italia, i costi medi annui del trattamento per fibrosi cistica ammontano a:

  • 14.000 – 21.000 euro in un adulto (>18),
  • 11.000 – 13.000 euro per un bambino tra 5 e 18 anni,
  • circa 4000 euro per un bambino in età tra 0 e 5 anni

Il costo del trattamento cresce di circa 2,5 volte all’aumentare della severità della malattia da lieve a severa. Questo aumento dei costi è determinato principalmente dalle ospedalizzazioni (+488%).

I risparmi resi possibili dalle terapie innovative per la fibrosi cistica

Ai progressi scientifici hanno fatto seguito terapie innovative in grado di migliorare la qualità di vita del paziente e di generare risparmi per il singolo e per la collettività. L’uso dei nuovi farmaci infatti può nel lungo periodo ridurre i costi del sistema sanitario e le perdite di produttività del paziente. I risparmi sono di ordine sia organizzativo sia economico: quelli organizzativi consistono in meno giorni di degenza ospedaliera, riduzione fino a 3 giorni della terapia antibiotica e una riduzione del 28% delle esacerbazioni polmonari.

I risparmi economici si manifestano su due fronti: anzitutto, il paziente guadagna giorni lavorativi persi anche per malattie correlate alla fibrosi cistica; in secondo luogo, in un anno, avviene un risparmio sul costo del farmaco fino al 38% (trattasi di stima conservativa, che non tiene conto di visite mediche, frequenza della fisioterapia, giorni di lavoro persi da pazienti adulti o da genitori di pazienti pediatrici).

Complessivamente, l’analisi farmacoeconomica dell’uso di questi nuovi farmaci nel trattamento della fibrosi cistica ha evidenziato la riduzione di:

  • periodo di degenza ospedaliera;
  • utilizzo di terapia antibiotica;
  • perdita di produttività del paziente o dei caregiver.

«Il salto di qualità è stato dato dai nuovi farmaci che agiscono direttamente su mutazioni genetiche e consentono di aumentare la funzionalità della proteina alterata dalla fibrosi cistica – sottolinea Francesco Blasi, professore di Medicina Respiratoria dell’Università di Milano. – Questo ha portato a un aumento della vita media dei pazienti e a una gestione eccellente dei centri specializzati, specie se confrontati ad altre nazioni (dove talvolta questi centri neppure esistono). Ciò ha permesso di eliminare il difetto alla base di questa patologia, garantendo ai pazienti una possibilità di sopravvivenza prima neppure immaginabile. Ciò però pone nuove sfide e in particolare la necessità di affrontare la patologia in una popolazione prevalentemente adulta».

Appello della Lega Italiana Fibrosi Cistica (LIFC) per il miglioramento della qualità della vita dei pazienti con fibrosi cistica

La Lega Italiana Fibrosi Cistica (LIFC) individua la necessità di adottare strumenti di monitoraggio delle risorse pubbliche e misure che ne ottimizzino l’uso a sostegno delle strutture dedicate ai malati di fibrosi cistica. L’obiettivo è garantire ai pazienti uniformità di cura con elevati standard su tutto il territorio nazionale, in linea con la corretta applicazione della Legge 548/93.

«La necessità di garantire alle persone in età adulta la migliore qualità della vita – sottolinea Gianna Puppo Fornaro – passa anche dalla piena realizzazione professionale e dalla possibilità di curarsi presso strutture adeguate, non più pensate a misura di bambino».

«Rendere efficiente e uniforme la Sanità su tutto il territorio nazionale, garantire equità nell’accesso alle cure e collaborare alla costruzione di modelli organizzativi più efficienti, in grado di garantire una corretta presa in carico del paziente, sono linee d’intervento sulle quali da anni abbiamo aperto un confronto con le Istituzioni, tra cui il Ministero della Salute, che intendiamo portare avanti nell’interesse delle persone affette da fibrosi cistica, la malattia genetica grave più diffusa» – aggiunge Gianna Puppo Fornaro.

L’appello promosso dalla Lega Italiana Fibrosi Cistica (LIFC) è stato lanciato anche nel corso dell’evento realizzato su iniziativa della Senatrice Paola Binetti, in collaborazione con la LIFC stessa, “25 anni di tutele e diritti dalla Legge 548/93”, tenutosi il 3 aprile 2019 a Roma presso il Senato della Repubblica.

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