Differenze di genere nelle malattie gastro reumatologiche, Autore a NCF - Notiziario Chimico Farmaceutico • Pagina 81 di 140

Differenze di genere nelle malattie gastro reumatologiche

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M.B.

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29 Giugno 2016

Le differenze di genere nelle malattie gastro reumatologiche sono particolarmente evidenti nel numero di persone colpite. L’80% dei pazienti con malattie autoimmuni (come molte malattie gastro reumatologiche), infatti, è rappresentato da donne.

Le donne, inoltre, sono penalizzate nelle cure: le conoscenze sulla diversa risposta ai trattamenti non vengono traslate nella pratica clinica.

Lo evidenzia la Società Italiana di Gastro Reumatologia in un comunicato stampa relativo al suo terzo congresso, dove è stato affrontato un focus speciale sulle differenze tra uomo e donna e sulle strategie per affrontarle e superarle.

Le donne vivono più a lungo ma con un maggior numero di malattie croniche. La strada della longevità è costellata da una maggiore suscettibilità e sensibilità sistema immunitario femminile che rende le donne vittime dell’80% dei casi di malattie autoimmuni. Tra queste sono annoverate anche molte delle malattie gastro-reumatologiche, di cui parlano gli esperti della Società Italiana di Gastro Reumatologia (SIGR).

Numerosi studi epidemiologici, clinici e sperimentali hanno evidenziato significative differenze tra donne e uomini nella risposta immunitaria. Infatti, in generale, le donne sono in grado di attivare risposte immunitarie sia umorali (mediate da anticorpi) che cellulari (mediate dai linfociti) più forti rispetto agli uomini e di conseguenza rispondono più efficacemente ai microrganismi patogeni. «Si tratta tuttavia di una vera e propria arma a doppio taglio perché la maggiore attivazione della risposta immunitaria rende le donne più suscettibili a malattie mediate dal sistema immunitario quali le malattie autoimmuni – sottolinea Vincenzo Bruzzese, presidente della SIGR. – Fattori correlati al sesso (per es. cromosoma X, estrogeni e androgeni) e al genere (per es. esposizione ad antigeni diversi per motivi occupazionali quali acari e muffe per le donne e pesticidi per gli uomini) contribuiscono alle differenze nella risposta immunitaria tra donne e uomini».

«Le maggiori disparità di genere si osservano in alcune malattie come la sindrome di Sjogren, il lupus eritematoso sistemico (LES), le malattie autoimmuni della tiroide e la sclerodermia che presentano una frequenza 7-10 volte più elevata nelle donne rispetto agli uomini. Meno significativa, anche se sempre a svantaggio delle donne, è la prevalenza di malattie quali l’artrite reumatoide (AR), la sclerosi multipla e la miastenia grave, che sono 2-3 volte più frequenti nelle donne rispetto agli uomini – spiega Marina Pierdominici, dottoressa del Dipartimento di Biologia Cellulare e Neuroscienze dell’Istituto Superiore di Sanità. – Per quanto riguarda le malattie infiammatorie croniche intestinali (IBD), le differenze di genere dipendono dalle aree geografiche considerate. Ad esempio, nella popolazione asiatica c’è una frequenza maggiore nei maschi rispetto alle femmine. In Europa e nel Nord America il rapporto tra femmine e maschi varia da 1:1 a 2.5:1».

«Tuttavia – continua Marina Pierdominici – le differenze tra uomini e donne per quanto riguarda le suddette malattie non sono solo rappresentate dalla diversa frequenza, ma significative differenze sono state descritte anche per quanto riguarda la gravità dei sintomi, il decorso della malattia, la risposta alla terapia e la sopravvivenza. Per esempio studi epidemiologici suggeriscono che nel Lupus (LES) alcune manifestazioni come quelle renali risultano essere più severe negli uomini che nelle donne, nell’Artrite Reumatoide gli uomini rispondono in maniera più efficace al trattamento farmacologico, e nelle malattie infiammatorie intestinali (IBD) gli uomini hanno un maggiore rischio di sviluppare il carcinoma del colon-retto e una conseguente più alta mortalità per questa malattia, mentre le donne presentano una più elevata mortalità per complicanze polmonari».

Studi sulle differenze di genere nelle malattie gastro reumatologiche

Il numero di pubblicazioni sull’argomento è aumentato significativamente negli ultimi anni per arrivare ad oggi a 256 pubblicazioni su “differenze di genere e reumatologia” e 303 pubblicazioni su “differenze di genere e gastroenterologia”. Questa resta comunque una produzione ancora limitata rispetto ad altre discipline mediche come la cardiologia (1445 pubblicazioni su “differenze di genere e cardiologia”).

Gli studi dimostrano che, in generale, uomini e donne rispondono in modo diverso ai trattamenti. Le differenze però, anche se conosciute, spesso non sono traslate nella pratica clinica. Ne consegue una minore appropriatezza della cura nelle donne rispetto all’uomo.

Le donne, mediamente, sono più basse e più magre rispetto agli uomini, hanno più tessuto adiposo, minore massa muscolare e minor contenuto di acqua totale. Queste differenze di dimensione e composizione corporea hanno importanti conseguenze sui parametri della farmacocinetica dei medicamenti e quindi dovrebbero essere considerate nella determinazione del dosaggio dei farmaci. Questo, invece, è ﬁssato considerando un uomo caucasico di 70 Kg di peso.

La maggiore incidenza degli effetti avversi nelle donne potrebbe essere causata da diversi fattori quali l’età, il sovradosaggio, la carenza di studi clinici.

In questo contesto, l’Organizzazione Mondiale della Sanità, in un documento che illustra le politiche sanitarie europee in questo decennio, indica il genere come elemento portante per la promozione della salute finalizzata a sviluppare approcci terapeutici diversificati per le donne e per gli uomini.

Studi sulla diversa risposta ai farmaci biologici

Uno studio effettuato in pazienti con AR in fase precoce di malattia e in trattamento con anti-TNF ha evidenziato che gli uomini rispetto alle donne presentano una risposta migliore e più rapida (Jawaheer D et al. Sex differences in response to anti-tumor necrosis factor therapy in early and established rheumatoid arthritis – results from the DANBIO registry, J. Rheumatol. 2012).

Un altro studio effettuato su pazienti affetti da AR o IBD e in terapia con anti-TNF ha evidenziato eguale risposta alla terapia in termini di attività di malattia, ma una sintomatologia soggettiva peggiore nelle donne rispetto agli uomini (N. Lesuis, et al., Gender and the treatment of immune-mediated chronic inflammatory diseases: rheumatoid arthritis, inflammatory bowel disease and psoriasis: an observational study, BMC Med. 2012). In aggiunta, per quanto riguarda i pazienti con IBD, un maggior numero di uomini era in trattamento con anti-TNF. Diverse ipotesi sono state fatte per giustificare questa disparità di genere (N. Lesuis, et al., Gender and the treatment of immune-mediated chronic inflammatory diseases: rheumatoid arthritis, inflammatory bowel disease and psoriasis: an observational study, BMC Med. 2012).

I consigli della SIGR sulla gestione delle differenze di genere nelle malattie gastro reumatologiche

Come gestire presa incarico e trattamenti nei due sessi? È necessario orientare gli interventi sanitari, costruire percorsi specifici, organizzare processi formativi e indirizzare la ricerca in questa direzione. In particolare:

promuovere un’attività scientifica e di ricerca con un’ottica di genere,
sviluppare attività di prevenzione e individuare fattori di rischio genere-specifici,
promuovere l’equità di accesso alle cure secondo l’approccio di genere
porre un’attenzione particolare alla differenza della domanda di salute che caratterizza uomini e donne,
includere le donne nei trials clinici (oggi molto poche o addirittura assenti)
sviluppare linee Guida nelle varie discipline che inseriscano nei percorsi gestionali delle patologie il determinante “genere”,
includere gli aspetti di genere nella raccolta e nell’elaborazione dei flussi informativi e nella formulazione dei budget sanitari.

Un punto importante da sottolineare riguarda gli stili di vita e l’alimentazione, spesso significativamente molto differenti. Un esempio: le donne seguono spesso con maggiore attenzione ciò che mangiano e come mangiano rispetto agli uomini. Questo aspetto nutrizionale è un fattore che medici pazienti e comunicatori devono tenere in conto per la sua rilevanza nelle malattie gastro reumatologiche.

Chiesi acquisisce l’asset cardio di The Medicines Company

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M.B.

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28 Giugno 2016

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Chiesi acquisisce l’asset cardio di The Medicines Company

Chiesi Farmaceutici S.p.A ha annunciato la finalizzazione dell’acquisizione, dalla statunitense The Medicines Company, dei diritti di commercializzazione a livello mondiale di tre farmaci ad uso ospedaliero, già approvati per il mercato americano – l’antiaggregante Kengreal^® (cangrelor), l’antipertensivo Cleviprex^® (clevidipina) e l’anticoagulante per iniezione Argatroban^TM (50 mg per 50 ml) – che vanno così ad arricchire il portfolio Chiesi in area cardiovascolare.

Chiesi acquisisce l’asset cardio di The Medicines Company e i diritti di commercializzazione di clevidipina, cangrelor e Argatroban — Chiesi acquisisce l’asset cardio di The Medicines Company e i diritti di commercializzazione a livello mondiale di clevidipina, cangrelor e Argatroban. Continua così l’espansione internazionale del Gruppo di Parma.

Come stabilito dall’accordo, Chiesi verserà a The Medicines Company un acconto immediato di circa 262 milioni di dollari, cui faranno seguito ulteriori pagamenti fino a 480 milioni di dollari in base al fatturato generato dai prodotti e il pagamento obbligatorio delle royalty.

«La presenza del Gruppo a livello mondiale si fa sempre più pronunciata, non solo grazie al fatturato derivante dall’export, che nel 2015 ha superato l’80%, ma soprattutto grazie a una visione che vede nell’internazionalizzazione un asset strategico importante per la crescita del business nelle aree chiave per Chiesi – dichiara Ugo Di Francesco, CEO di Chiesi Farmaceutici S.p.A.. – In tal senso, la presenza di Chiesi in U.S.A. gioca ruolo forza quando si parla di strategie di investimento a livello globale: il mercato statunitense offre infatti grandi opportunità di crescita potenziali, ma per coglierle è necessario identificarle e valutarle attentamente. Il nostro team sta lavorando attivamente in questo senso e in previsione di un’ulteriore crescita futura del Gruppo negli Stati Uniti».

Aggiunge Di Francesco:
«Grazie alla finalizzazione di questo accordo, Chiesi potrà arricchire il proprio portfolio prodotti ad uso ospedaliero sul mercato statunitense, in linea con le propria strategia di espansione e di crescita del Gruppo a livello mondiale. Si tratta di una scelta di business che al contempo ci permetterà di contribuire ulteriormente al miglioramento della qualità della vita dei pazienti di tutto il mondo».

Ken McBean, presidente e CEO della filiale americana di Chiesi conclude:
«L’acquisizione di questi tre prodotti in area cardiovascolare rafforza ulteriormente la nostra posizione di leadership nell’area dei farmaci ospedalieri e dello Special Care. Inoltre, siamo lieti che gli operatori sanitari potranno beneficiare di queste opzioni terapeutiche, volte a migliorare il percorso clinico e la qualità di vita dei pazienti con patologie cardiovascolari, che ad oggi rappresentano una delle principali cause di mortalità nei Paesi industrializzati».

Contrastare la carenza di vitamina D

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M.B.

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27 Giugno 2016

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La vitamina D sintetizzata nella pelle a seguito dell’esposizione alla luce solare è fondamentale non soltanto per l’integrità ossea, ma anche per la salute del cuore e di altri organi.

La sua carenza è fattore di rischio per malattie infiammatorie, autoimmuni, cardiache e oncologiche. Interessa il 60% degli italiani per i quali può rendersi necessaria la supplementazione. Lo sottolinea la SIGR, società di Gastro Reumatologia, al suo terzo congresso annuale.

«Questa vitamina ha una grande importanza nel prevenire e migliorare malattie infettive come la tubercolosi, malattie cardiovascolari, autoimmuni e alcuni tumori come quelli intestinali – spiega Vincenzo Bruzzese, presidente della SIGR. – Già agli inizi del secolo scorso nei sanatori i pazienti affetti da TBC venivano invitati ad esporsi al sole perché era stata notata una correlazione con un netto miglioramento della patologia, il che fece ipotizzare che il bacillo fosse sensibile proprio alla luce della nostra stella più luminosa. Oggi sappiamo che quel miglioramento è dovuto proprio all’incremento nella produzione di vitamina D che sviluppa un peptide, denominato catelicidina in grado di distruggere il bacillo tubercolare».

Vitamina D e malattie cardiovascolari

Un recente studio italiano (Medicine, 2015) ha dimostrato che pazienti con livelli normali di vitamina D vanno incontro a un minor numero di incidenti cardiovascolari: l’80% dei pazienti colpiti da infarto presentano un deficit, totale o parziale, di vitamina D, scoprendo inoltre che chi ha i valori più bassi sviluppa una peggiore progressione della malattia nel tempo, un aumentato rischio di mortalità e maggiori complicanze cliniche intra-ospedaliere a un anno dal ricovero. La prevenzione dell’aterosclerosi attribuita alla Vit D è verosimilmente imputabile al miglior controllo svolto da questa vitamina sul metabolismo glicidico e sulla pressione arteriosa.

Vitamina D e malattie reumatiche autoimmuni

Nel campo delle malattie reumatiche autoimmuni, la Vit D, può essere di aiuto alla terapia convenzionale in quanto può modulare e ridurre la produzione di autoanticorpi e delle citochine infiammatorie.

«Alcune osservazioni dimostrano che nelle malattie reumatiche, come l’artrite reumatoide, si hanno picchi di incidenza e recidive proprio nei mesi invernali quando la concentrazione ematica di vitamina D è minore – sottolinea Palma Scolieri, dirigente medico e specialista in reumatologia, presso l’UOC di Medicina Interna dell’ospedale Nuovo Regina Margherita di Roma – Anche nei paesi socialmente evoluti è provato che ci sia un deficit endemico di vitamina D che interessa tra il 50 e il 60% della popolazione generale. La quantità nel sangue dipende da molteplici fattori: dal tempo trascorso al sole (ne produciamo anche quando il cielo è coperto), ma anche dall’albumina presente nel sangue, dal colore della pelle (quella scura ne sintetizza meno), dalla stagione e dalla latitudine alla quale si vive».

Vitamina D e tumori

La vitamina D può prevenire l’insorgenza di alcuni tumori e/o migliorarne il decorso, inducendo la morte cellulare delle cellule tumorali attraverso l’apoptosi.

I consigli della SIGR per fare il pieno di vitamina D in sicurezza approfittando della bella stagione

La carenza endemica di vitamina D potrebbe diventare un problema di salute pubblica, in parte dovuto ad una pressione e a politiche che hanno fatto del sole un “nemico dal quale difendersi” con l’utilizzo di prodotti per la protezione solare ad alto fattore. Questi prodotti, però, inibiscono la sintesi di vitamina D e sono consigliabili e indispensabili soltanto per esporsi al sole durante il periodo estivo nelle ore centrali della giornata o in presenza di alcune patologie come il melanoma e il LES.

I consigli della SIGR:

esporsi al sole almeno 30 minuti al giorno nelle prime ore del mattino o nelle 2 ore prima del tramonto
in queste ore, proteggersi con fattore basso
prevedere un’esposizione di almeno 30 minuti ogni giorno, non soltanto durante le vacanze
i fototipi scuri possono usare un fattore di protezione minimo e aumentarlo nelle ore centrali della giornata
valutare la necessità di supplementazione.

Sanofi Pasteur MSD riceve il Premio Le Fonti Mercato dei vaccini

Fatti&Persone

M.B.

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27 Giugno 2016

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Sanofi Pasteur MSD riceve il Premio Le Fonti Mercato dei vaccini

Sanofi Pasteur MSD riceve il Premio Le Fonti ed è impresa dell’anno per la categoria “Mercato dei vaccini”.

Sanofi Pasteur MSD riceve il Premio Le Fonti ed è Impresa dell'Anno nella categoria "Mercato dei vaccini" per l’eccellenza scientifica e l’integrità — Sanofi Pasteur MSD riceve il Premio Le Fonti ed è Impresa dell’Anno nella categoria “Mercato dei vaccini” per l’eccellenza scientifica e l’integrità

Premio Internazionale Le Fonti

Il Premio Internazionale Le Fonti^® è una manifestazione periodica, istituita con lo scopo di individuare, selezionare e premiare le eccellenze del settore professionale, finanziario ed industriale che hanno reagito in modo esemplare alla crisi finanziaria e che si sono distinte in merito, innovazione e responsabilità sociale.

Il Premio Internazionale Le Fonti fa parte della famiglia dei premi internazionali IAIR AWARDS^® e gode dell’alto patrocinio della Commissione Europea.

Giunto alla VI edizione, il Premio Internazionale Le Fonti, patrocinato dalla Provincia di Milano, dalla Regione Lombardia e dalla Commissione Europea, intende premiare le eccellenze italiane del settore industriale, professionale e finanziario.

I premi sono stati consegnati durante l’evento di premiazione svoltosi a Milano, presso presso Palazzo Mezzanotte, sede della Borsa Italia, al cospetto di una nutrita platea composta da imprenditori, alti dirigenti, partner di studi internazionali, gruppi bancari, assicurativi ed editoriali.

Nicoletta Luppi è CEO dell’anno

È la seconda menzione consecutiva per SPMSD, che Le Fonti ha già premiato nel 2015 chiamando sul palco il suo AD nonché presidente del Gruppo Vaccini di Farmindustria Nicoletta Luppi, conferendole la speciale menzione di “CEO dell’anno” alla luce degli eccellenti risultati conseguiti alla guida dell’azienda in termini di solidità finanziaria, politiche di gestione delle Persone, impegno e contributo in favore della Sanità Pubblica italiana.

«Siamo onorati di ricevere un riconoscimento così prestigioso, il secondo per noi, alla presenza delle eccellenze italiane dell’industria e del mondo professionale» afferma Nicoletta Luppi.

Premio Le Fonti per la categoria “Mercato dei vaccini”

L’azienda si è distinta anche alla VI edizione del Premio per “l’innovazione e l’esperienza di ricerca che consentono a Sanofi Pasteur MSD di sviluppare nuovi vaccini in grado di migliorare l’accettabilità e l’efficacia della vaccinazione in Europa, per l’alto livello di eccellenza scientifica, l’integrità e l’impegno che rappresentano le chiavi del suo grande successo”.

«Ispirata ai più alti standard di integrità, etica e responsabilità, SPMSD è partner da oltre 20 anni delle Istituzioni e della comunità scientifica nel fornire innovazione di valore e responsabile, affinché siano offerti i migliori strumenti di prevenzione oggi disponibili e siano soddisfatte esigenze mediche, terapeutiche e sociali in modo sostenibile. Unica in Europa interamente dedicata alla prevenzione vaccinale, SPMSD è impegnata nell’offrire alla popolazione europea la più vasta gamma di vaccini contro più di 20 malattie infettive a protezione di tutte le fasi della vita; un’azienda che unisce le eccellenze di ricerca di due grandi realtà farmaceutiche mondiali, Sanofi Pasteur, la divisione Vaccini di Sanofi, e Merck, conosciuta in Europa come MSD».

«I vaccini, il più importante presidio di Sanità Pubblica a tutela della salute della popolazione, sono quotidianamente la nostra principale azione di responsabilità sociale e il nostro impegno è costante nel garantirne la sicurezza, l’accessibilità e l’efficacia – prosegue Luppi. – Nel corso di questi anni, grazie a competenze specifiche e a un grande lavoro di squadra, abbiamo raggiunto traguardi sempre più ambiziosi, guadagnando la piena fiducia e la stima di tutti i nostri stakeholder che ben conoscono e riconoscono l’importante attività svolta a favore della prevenzione vaccinale, nell’interesse della Sanità Pubblica. È una responsabilità delle aziende investire in Ricerca e Sviluppo e noi siamo orgogliosi di farlo, ponendo a disposizione dei decisori e della classe medica vaccini innovativi ed efficaci in grado di prevenire gravi malattie, tra cui alcune forme di cancro, proteggere la salute dei più piccoli e degli adolescenti e accompagnare gli adulti verso un invecchiamento in buona salute».

«Proseguiremo il nostro impegno nella promozione del valore della prevenzione, oggi più che mai centrale per la sostenibilità dei sistemi sanitari e in linea con le politiche sanitarie dell’Organizzazione Mondiale della Sanità, dell’Unione Europea e del Ministero della Salute in Italia. I valori che ci hanno guidato finora sono stati la nostra chiave vincente e hanno fatto sì che Sanofi Pasteur MSD si sia distinta nel settore vaccini al servizio della Sanità Pubblica e della tutela della salute della popolazione italiana».

Sondaggio sui pazienti europei affetti da fibrillazione atriale

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M.B.

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26 Giugno 2016

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Sondaggio sui pazienti europei affetti da fibrillazione atriale

L’agenzia internazionale OpinionHealth, su richiesta di Daiichi Sankyo, ha condotto un sondaggio sui pazienti europei affetti da fibrillazione atriale.

Il sondaggio sui pazienti europei affetti da fibrillazione atriale evidenzia la necessità di maggiore informazione e il sottoutilizzo delle nuove terapie

Gli obiettivi della online survey sono stati:

Valutare il livello di consapevolezza della FA e dei sintomi
Comprendere l’impatto della FA e del trattamento sulla qualità della vita dei pazienti
Esplorare le diverse opzioni di trattamento e le motivazioni alla base dello switching
Ottenere informazioni sulla gestione della FA da parte dei pazienti e sul supporto che gli stessi ricevono dai professionisti sanitari.

I dati italiani della survey europea sono stati presentati in anteprima durante l’Heart Day. Questo evento è stato organizzato in occasione del lancio in Italia di edoxaban, il nuovo anticoagulante orale (NOAC – non-Vitamin K antagonist oral anticoagulant) in monosomministrazione giornaliera di Daiichi Sankyo.

Le ragioni e i risultati del sondaggio sono stati presentati da Massimo Grandi, Country Manager Daiichi Sankyo Italia:

«Per noi era fondamentale ascoltare la voce dei pazienti, capire fino in fondo le loro necessità, perché il focus sul paziente è nel DNA di Daiichi Sankyo sin dall’inizio della sua storia. E da questa survey abbiamo avuto conferma che, nonostante i nuovi anticoagulanti orali costituiscano una valida opzione al warfarin, essi sono ancora un’alternativa decisamente sottoutilizzata».

Ad aprire l’incontro è stata Trudie Lobban, fondatrice dell’Associazione internazionale di pazienti AFA, già parte attiva nella stesura del report europeo sul “Futuro dell’Anticoagulazione”, presentato all’ESC 2015, e giunta a Roma per dare voce al punto di vista dei pazienti, raccontando gli ostacoli e le necessità delle persone affette da questa patologia.

I dati italiani del sondaggio sui pazienti europei affetti da fibrillazione atriale

Necessità di maggiore informazione da parte degli specialisti e sottoutilizzo delle nuove e più sicure terapie disponibili sono due importanti aspetti che emergono dal sondaggio.

Quasi la metà dei pazienti con FA non ha mai sentito parlare della patologia prima di ricevere la diagnosi. La metà dei pazienti che ne ha sentito parlare, non ne conosce i sintomi. Circa un terzo dei pazienti non ha riscontrato i sintomi prima della diagnosi.

La fibrillazione atriale è considerata una patologia subdola proprio perché spesso asintomatica, in particolare se la frequenza cardiaca non risulta accelerata.

Il 38% dei pazienti, inoltre, non è consapevole del legame tra FA e ictus, eppure 1 ictus su 5 è causato da FA. Questa proporzione aumenta significativamente con l’età. Il rischio di sviluppare ictus è tra le 3 e le 5 volte superiore in chi soffre di questa patologia.

È stato chiesto poi ai pazienti qual è stato l’impatto della diagnosi e la relativa terapia. La metà dei pazienti italiani descrive un disagio soprattutto emotivo, oltre a ricadute rispetto all’attività fisica quotidiana (36%) al ménage familiare (23%) e al lavoro (22%).

Alla domanda su quale tipo di supporto e aiuto avrebbero voluto ricevere per gestire la loro condizione, i pazienti hanno espresso l’assoluta necessità di informazione che evidentemente non è ancora soddisfatta, e soprattutto di consigli utili per la gestione quotidiana della patologia, la metà degli intervistati infatti vorrebbe sapere come comportarsi in merito a dieta, esercizio fisico etc.

Per quanto riguarda i servizi che potrebbero supportare i pazienti nell’aderenza alla terapia (ad esempio i reminder per ricordarsi di assumere i farmaci) in Italia, la preferenza va alle nuove tecnologie e agli smartphone, con la preponderanza di sms (42%) e app (35%), rispetto alla chiamata di un infermiere (19%) o di un familiare (3%).

Chi soffre di FA spesso deve ricordarsi di assumere più farmaci, più volte al giorno, anche perché la popolazione dei pazienti è per la maggior parte anziana, e quindi di solito presenta comorbilità che richiedono l’assunzione quotidiana di diverse pillole contemporaneamente. E infatti il 16% assume fino a 4 pillole e ben il 52% dei pazienti assume da 5 a 15 compresse al giorno. Ciò causa un evidente disagio, tanto che la maggior parte degli intervistati (53%) preferirebbe assumerne meno, dimostrando la necessità di semplificare il trattamento. Per la FA esistono diverse opzioni di trattamento rispetto alla terapia standard con il warfarin, che richiede una particolare attenzione nella posologia, frequenti monitoraggi, dunque numerosi appuntamenti dal medico, e un particolare riguardo nei confronti della dieta e dei farmaci concomitanti, a causa delle numerose interazioni. Eppure il sondaggio rivela che a più della metà dei pazienti intervistati (55%) non è stata presentata alcuna opzione. E soltanto al 15% dei pazienti ai quali vengono spiegate le varie alternative, i NAO vengono presentati come opzione di trattamento.

La conferma di questi dati è che la metà degli intervistati non ha mai modificato la terapia, solo nel 16% dei casi in cui si è deciso uno switching del trattamento, il warfarin è stato sostituito con i NAO.

Le principali ragioni per desiderare di modificare il trattamento avanzate dagli intervistati sono:

la mancanza di efficacia (32%),
gli effetti collaterali (30%),
la necessità di frequenti monitoraggi con numerosi appuntamenti dal medico (18%).

Studio NEMAWASHI su convenienza dei NAO per il sistema sanitario nazionale

Della convenienza e dell’appropriatezza della terapia anticoagulante per il sistema sanitario nazionale ha infine parlato il presidente di CliCon, Luca Degli Esposti, coautore dello studio osservazionale sulla fibrillazione atriale NEMAWASHI.

Il progetto NEMAWASHI, svolto con il supporto di Daiichi Sankyo, conferma i dati della survey sul sottoutilizzo dei trattamenti con i nuovi anticoagulanti orali e mette in evidenza la convenienza che un uso appropriato di queste terapie avrebbe sul nostro sistema sanitario.

In una prima fase dello studio, grazie alla collaborazione di 5 Aziende Sanitarie Locali distribuite sul territorio nazionale, è stato misurato il grado di trasferimento delle raccomandazioni terapeutiche alla pratica clinica, rispetto alla terapia anticoagulante nei pazienti affetti da fibrillazione atriale.

In una seconda fase, in un gruppo di regioni distribuite su tutto il territorio nazionale, è stato attivato un monitoraggio periodico volto al miglioramento dell’appropriatezza prescrittiva, intesa come riduzione del gap tra raccomandazioni terapeutiche e pratica clinica, nello stesso ambito.

L’analisi preliminare dei dati ottenuti nella prima fase dello studio mostra che il 72% dei pazienti ai quali è stata raccomandata la terapia con i NAO in realtà non la riceve (inappropriatezza per difetto), mentre dei pazienti trattati con i nuovi anticoagulanti orali, solo un 5% non presenta la raccomandazione terapeutica all’uso di tali farmaci (inappropriatezza per eccesso). Per ciò che riguarda il consumo di risorse sanitarie, invece, il costo medio per anno dei pazienti raccomandati e trattati con i nuovi anticoagulanti orali è sovrapponibile a quello dei pazienti che pur avendo le caratteristiche cliniche per tale trattamento non lo ricevono.

«Infatti il maggior costo della terapia con i nuovi anticoagulanti orali risulta completamente compensato dai minori costi dovuti a ospedalizzazioni per malattia cardio-cerebrovascolare – ha spiegato Luca Degli Esposti – La riduzione dell’inappropriatezza prescrittiva, oggetto della seconda fase del progetto, risulta quindi essenziale ai fini di una riduzione di questo tipo di ospedalizzazioni e della minimizzazione del costo assistenziale del paziente affetto da fibrillazione atriale».

Edoxaban per fibrillazione atriale, ictus e TEV arriva in italia

Farmaci

M.B.

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25 Giugno 2016

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Edoxaban per fibrillazione atriale, ictus e TEV arriva in italia

Arriva in Italia edoxaban (Lixiana), il nuovo anticoagulante orale (NAO) in monosomministrazione giornaliera. Il farmaco è destinato alla fascia rimborsabile. Lo ha annunciato Daiichi Sankyo in occasione dell’evento Heart Day.

Durante l’evento sono stati presentati anche i dati italiani della survey europea sui pazienti affetti da fibrillazione atriale. Sono stati inoltre descritti diversi studi su edoxaban.
Le evidenze scientifiche di due studi che dimostrano l’efficacia e la superiore sicurezza di edoxaban come trattamento per la prevenzione dell’ictus nella fibrillazione atriale e come terapia a lungo termine per la prevenzione della tromboembolia venosa recidivante, sono state presentate rispettivamente da Andrea Di Lenarda, direttore S.C. Centro Cardiovascolare ASS1 di Trieste e presidente ANMCO, e da Walter Ageno, professore associato di Medicina Interna presso il Dipartimento di Medicina Clinica e Sperimentale dell’Università degli Studi dell’Insubria di Varese.

Edoxaban

Edoxaban è un nuovo anticoagulante orale (NOAC – non-Vitamin K antagonist oral anticoagulant) in monosomministrazione giornaliera. Inibisce in modo specifico, reversibile e diretto il fattore Xa. Questo fattore della cascata della coagulazione conduce alla formazione di coaguli di sangue.
A giugno 2015, edoxaban ha ricevuto l’autorizzazione dalla Commissione Europea per:

prevenzione dell’ictus e dell’embolia sistemica in pazienti adulti affetti da fibrillazione atriale non valvolare (FANV),
trattamento e prevenzione delle recidive di trombosi venosa profonda (TVP) ed embolia polmonare (EP).

Ad oggi è disponibile in diverse nazioni europee (Germania, Svizzera, UK) e in Corea del Sud, Stati Uniti e Giappone. Ha già ricevuto l’approvazione in Taiwan e Hong Kong e attende l’autorizzazione regolatoria in molti altri Paesi.

Quella con edoxaban è una terapia anticoagulante più sicura rispetto all’attuale standard terapeutico. La maggiore sicurezza è stata verificata anche nelle popolazioni di pazienti anziani e più fragili con condizioni di comorbilità. Questi gruppi sono stati coinvolti estensivamente e con ottimi risultati dagli studi sul farmaco. Anche nei pazienti affetti da FANV o TEV l’efficacia è comparabile. In essi si è registrata una riduzione statisticamente significativa del rischio emorragico rispetto al warfarin.

L’aderenza e la conseguente efficacia della terapia derivano da:

comodità e maneggevolezza offerte dalla monosomministrazione giornaliera,
scarse interazioni con farmaci e cibo,
flessibilità dei dosaggi.

La cinetica lineare di edoxaban, come quella degli altri NOAC, assicura un rapporto dose/risposta ed effetto anticoagulante prevedibile e quindi può essere somministrato a dosaggio fisso giornaliero, rendendo superflui i continui monitoraggi, necessari invece nella terapia a base di warfarin.
L’assenza di interazioni con cibo e bevande, nonché la possibilità di adeguare il dosaggio in base alle caratteristiche cliniche del paziente, evita poi riduzione dell’efficacia o effetti indesiderati.

Lo studio “Efficacia e sicurezza di edoxaban nei pazienti anziani con fibrillazione atriale”

Gli antagonisti della vitamina K (AVK), tra cui il warfarin, per molti anni sono stati utilizzati per ridurre il rischio di ictus nei pazienti affetti da fibrillazione atriale. Il loro utilizzo si associa ad un aumento del rischio di sanguinamenti ancora più pronunciato nella popolazione anziana. L’età, infatti, aumenta il rischio emorragico che può causare gravi complicanze e persino la morte. Ciò ha comportato, negli anni, un generale sottoutilizzo degli anticoagulanti in questa tipologia di pazienti. Questo ostacolo può essere superato grazie alla terapia con edoxaban, come dimostrano i risultati dello studio “Efficacia e sicurezza di edoxaban nei pazienti anziani con fibrillazione atriale”, pubblicati recentemente sul Journal of American Heart Association.
Questa analisi prespecificata ha valutato i risultati di efficacia e sicurezza nei pazienti suddivisi in tre fasce di età (<65 anni, tra 65 e 74 anni, >75 anni). Essa deriva dal trial ENGAGE AF-TIMI 48.

Lo studio ENGAGE AF-TIMI 48 su edoxaban vs warfarin, per la prevenzione dell’ictus e dell’embolia sistemica

Lo studio ENGAGE AF-TIMI 48 ha valutato l’efficacia e la sicurezza di edoxaban, rispetto al warfarin, per la prevenzione dell’ictus e dell’embolia sistemica su 21.105 pazienti affetti da fibrillazione atriale non valvolare. Con gli 8.474 pazienti di età uguale o superiore ai 75 anni arruolati, è lo studio su un NAO con il più alto numero di pazienti anziani. Questi pazienti erano soprattutto donne e presentavano in misura maggiore caratteristiche di fragilità, quali basso peso corporeo e ridotta clearance della creatinina (ClCr).

I risultati dello studio sono stati presentati da Andrea Di Lenarda, direttore S.C. Centro Cardiovascolare ASUITS di Trieste e presidente ANMCO (Associazione Nazionale Medici Cardiologi Ospedalieri):

«Anche nella popolazione con età superiore ai 75 anni, in cui il rischio emorragico è aumentato, edoxaban conferma un miglior profilo di sicurezza rispetto a warfarin. Questo dato è ancora più evidente se si prendono in considerazione le emorragie intracraniche. Nei pazienti affetti da fibrillazione atriale, dove l’età è associata ad un aumento del rischio emorragico, edoxaban rappresenta quindi una valida alternativa agli AVK».

Non sono state riportate interazioni tra il trattamento con edoxaban e l’età per gli obiettivi principali di efficacia e sicurezza.

Con 12.124 su 21.105 pazienti (57%), ENGAGE è anche lo studio che ha arruolato il più alto numero di pazienti con scompenso cardiaco. Edoxaban ha confermato il dato di efficacia e di aumentata sicurezza, rispetto al warfarin, indipendentemente dalla presenza o meno di scompenso cardiaco e dalla gravità di questo.

Analisi post hoc dello studio Hokusai-VTE su edoxaban vs warfarin terapia a lungo termine per la prevenzione delle recidive di tromboembolia venosa

Nel corso della conferenza sono stati presentati anche i risultati di un’analisi post hoc dello studio Hokusai-VTE, il trial che ha valutato l’efficacia di edoxaban, in monosomministrazione giornaliera, nel trattamento e nella prevenzione delle recidive di tromboembolia venosa (TEV) in 8.292 pazienti affetti da trombosi venosa profonda e/o embolia polmonare. In questa analisi, pubblicata su Lancet Haematology, edoxaban si è dimostrato altrettanto efficace e più sicuro rispetto al warfarin nel trattamento a lungo termine.
Sono stati infatti confrontati i risultati della terapia a lungo termine (dai 3 ai 12 mesi) sui 3.633 pazienti trattati con eparina ed edoxoban e sui 3.594 pazienti trattati con eparina e warfarin. Il trattamento ha avuto una durata media di 9 mesi. Dopo i primi 3 mesi, la recidiva di tromboembolia venosa è stata registrata nell’1,1% dei pazienti in terapia con edoxaban e nell’1,2% di quelli trattati con warfarin.

Tra 3 e 6 mesi, il numero dei casi è stato di 0,7% e di 0,5%, rispettivamente.

Tra 6 e 12 mesi, i casi si sono ridotti a 0,2%, tra i pazienti trattati con edoxaban, contro lo 0,8% tra quelli in terapia con warfarin.

L’analisi ha inoltre evidenziato la minore incidenza di emorragie maggiori nei pazienti trattati con edoxaban, che ha registrato una percentuale dello 0,3% rispetto allo 0,7% del gruppo trattato con warfarin (tra 3 e 12 mesi).

«Il rischio di recidive è rilevante nei pazienti con tromboembolia venosa e molti di loro hanno bisogno di continuare ad assumere anticoagulanti anche per più di tre mesi, periodo raccomandato dalle linee guida, – ha spiegato Walter Ageno, professore associato di Medicina Interna presso il Dipartimento di Medicina Clinica e Sperimentale dell’Università degli Studi dell’Insubria di Varese – e questo studio dimostra che edoxaban fornisce una valida alternativa al warfarin per i pazienti che richiedono una terapia a lungo termine per la prevenzione secondaria di tromboembolie venose. Il trattamento prolungato con edoxaban si è dimostrato, infatti, non solo efficace, ma anche più sicuro, perché associato ad una riduzione dei sanguinamenti maggiori rispetto al warfarin».

La ricerca scientifica in campo oncologico migliora le performance

M.B.

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24 Giugno 2016

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La ricerca scientifica in campo oncologico migliora le performance

L’Istituto Nazionale dei Tumori registra la crescita di tutti gli indicatori di performance della ricerca scientifica.

All’Istituto Nazionale dei Tumori si è celebrata il 23 giugno 2016 la giornata della Ricerca Scientifica.

«Nel 2015 sono stati 590 gli studi clinici portati avanti all’Istituto Nazionale dei Tumori. Fra questi, 376 sono classificabili come studi su nuovi farmaci e nuove tecnologie sanitarie, e rappresentano l’emblema della nostra missione, ossia la ricerca traslazionale. Queste ricerche, infatti, hanno consentito a più di 25mila pazienti di essere inseriti in protocolli di cura all’interno dei quali, accanto alla migliore terapia possibile, è offerta loro anche l’opportunità di accedere a farmaci e procedure innovative. Anche il numero di pubblicazioni scientifiche è cresciuto notevolmente anno su anno: nel 2015 sono state 667, con un Impact Factor complessivo di 3.876».

È il quadro delineato dal direttore scientifico dell’Istituto Nazionale dei Tumori, Giovanni Apolone, in apertura della Giornata della Ricerca 2016. Apolone ha illustrato i contenuti dello Scientific Report relativi ai dati del 2015, che mostrano una netta crescita di tutti gli indicatori di performance della ricerca scientifica.

All’Istituto Nazionale dei Tumori studi, scoperte e cure, ma non solo…

Gli studi e le scoperte, alla base di nuove cure per combattere il tumore, sono stati al centro della Giornata, che quest’anno si è arricchita di novità: oltre al consueto evento aperto al pubblico, che si è svolto in Aula Bonadonna, nell’atrio dell’Istituto ha preso vita un vero e proprio “Festival della Ricerca”, con stand espositivi e poster sui nuovi studi, illustrati al pubblico direttamente dai giovani ricercatori.

«L’Istituto Nazionale dei Tumori – ha aggiunto il presidente dell’INT, Enzo Lucchini – rappresenta un grande patrimonio umano, culturale, scientifico e tecnologico per la Lombardia, per l’Italia e anche per l’Europa. L’INT è infatti un centro oncologico internazionale, certificato come “Comprehensive Cancer Center” dall’Organization of European Cancer Institute (OECI). Oggi sono circa 365mila i nuovi tumori diagnosticati ogni anno in Italia. Grazie anche al contributo del nostro Istituto, negli ultimi vent’anni le morti per cancro sono diminuite del 18% fra gli uomini e del 10% fra le donne. Merito della prevenzione, della ricerca e delle nuove terapie».

Durante la Giornata della Ricerca, sono stati presentati alcuni progetti specifici, finanziati anche grazie al 5xmille devoluto lo scorso anno all’Istituto Nazionale dei Tumori.

Il primo è il Clinical Trials Center dell’Istituto, presentato dalla coordinatrice Valentina Sinno: questa struttura fornisce ai ricercatori un supporto nel disegno e nella gestione degli studi clinici, nel rispetto delle buone pratiche cliniche (GCP) e degli elevati standard qualitativi richiesti dalle autorità indipendenti. Un lavoro complesso e articolato che ha l’obiettivo di portare il più rapidamente possibile i risultati della ricerca e le nuove terapie al letto del malato.

Attenzione particolare è dedicata agli studi di Fase I, illustrati da Sara Cresta della Struttura Complessa di Oncologia Medica 1, per il trattamento di tumori solidi che non dispongono di valide alternative terapeutiche: in questi casi, in particolare, ci sia avvale di farmaci a bersaglio molecolare e di valutazioni traslazionali.

Con il suo Clinical Trials Center, infine, l’Istituto Nazionale dei Tumori è centro di riferimento per studi di Fase I anche in ambito pediatrico, come ha spiegato la dottoressa Michela Casanova della Struttura Complessa di Pediatria Oncologica.

Tra gli studi di particolare rilievo scientifico realizzati nel 2015, sono state presentate da Paolo Gandellini, della Struttura Complessa di Farmacologia Molecolare e da Carlo Resteghini, dottore della Struttura Complessa di Oncologia Medica, due ricerche sul ruolo del microambiente tumorale, riguardanti l’interazione tra le cellule tumorali e quelle sane che le circondano. In quest’ambito, sono state individuate interessanti applicazioni diagnostiche e terapeutiche nel tumore della prostata e nei tumori testa-collo.

Infine, Valentina Appierto, della Struttura Complessa Biomarcatori, e Matteo Dugo, ricercatore del Dipartimento di Oncologia Sperimentale, hanno presentato gli ultimi progressi della ricerca INT nel campo delle alte tecnologie e della medicina di precisione. In questo campo, in particolare, l’INT applica le nuove tecnologie di sequenziamento (NGS) sia in ambito sperimentale sia in ambito diagnostico.

Uno studio condotto da Matteo Dugo ha consentito l’identificazione di sottotipi di melanoma caratterizzati da una diversa suscettibilità all’inibizione del gene BRAF.

I risultati dello studio condotto da Valentina Appierto hanno invece dimostrato che, in pazienti con tumore mammario anche di piccole dimensioni, il monitoraggio nel sangue di mutazioni tumore-specifiche, durante il follow-up post-operatorio, può anticipare eventuali riprese di malattia.

Premi ai giovani ricercatori

La Giornata si è conclusa con la premiazione di quattro giovani ricercatori. «Il premio vuole valorizzare il lavoro di tanti giovani che contribuiscono all’avanzamento degli studi contro il cancro – ha evidenziato il direttore scientifico, Giovanni Apolone.

Il premio è stato assegnato a :

Maria Chiara Anania, per aver individuato elementi di vulnerabilità delle cellule tumorali tiroidee che potranno identificare nuove strategie terapeutiche per i tumori della tiroide;
Mattia Boeri per lo studio dei microRNA e la messa a punto di un test molecolare che misura 24 microRNA circolanti nel sangue come valore prognostico per monitorare e valutare il rischio individuale di sviluppare il tumore al polmone nella forma più aggressiva, anticipando lo screening con TAC-spirale;
Alberto Mussetti, che ha studiato una innovativa tecnica di profilassi anti rigetto dell’ospite nei trapianti di cellule staminali nel contesto delle malattie oncoematologiche: la tecnica consiste nella somministrazione di ciclofosfamide ad alte dosi post trapianto (PT-Cy) per pazienti con donatore solo parzialmente identico, e garantisce risultati sovrapponibili a quelli che si ottengono con un trapianto da donatore compatibile, con una miglior prevenzione di GVHD cronica.
Alice Rigoni, che con i suoi studi su modelli murini ha identificato un duplice ruolo dei Mast Cell nei confronti della cellula, danneggiata o trasformata, con la quale si interfacciano: nell’uomo, in diversi tipi di patologie intestinali, Alice Rigoni ha mostrato che i MC sono in grado di favorire la rigenerazione tissutale attenuando l’infiammazione, oppure, al contrario, di interagire con l’epitelio trasformato in senso neoplastico, favorendo lo sviluppo del tumore stesso.

Pembrolizumab per il tumore del polmone avanzato vs chemioterapia

Ricerca clinica

M.B.

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23 Giugno 2016

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Pembrolizumab per il tumore del polmone avanzato vs chemioterapia

Pembrolizumab per il tumore del polmone avanzato dimostra una sopravvivenza libera da progressione globale superiore rispetto alla chemioterapia.

L'anticorpo pembrolizumab per il tumore del polmone avanzato dimostra una sopravvivenza libera da progressione globale superiore rispetto alla chemioterapia — L’anticorpo pembrolizumab per il tumore del polmone avanzato NSCLC dimostra una sopravvivenza generale e libera da progressione superiore rispetto alla chemioterapia come trattamento di prima linea

MSD ha annunciato che il trial KEYNOTE-024 sull’uso di pembrolizumab in pazienti con tumore polmonare avanzato non a piccole cellule (NSCLC) precedentemente non trattati i cui tumori hanno espresso elevati livelli di PD-L1 (punteggio di percentuale tumore del 50% o più), ha raggiunto il suo endpoint primario.

In questo trial, pembrolizumab si è dimostrato superiore rispetto alla chemioterapia sia per l’endpoint primario di sopravvivenza libera da progressione (PFS), sia per l’endpoint secondario di sopravvivenza generale (OS).

Basandosi su questi risultati, un comitato indipendente di monitoraggio dei dati ha raccomandato l’interruzione del trial affinché ai pazienti che hanno ricevuto la chemioterapia fosse offerta l’opportunità di ricevere pembrolizumab.

Pembrolizumab (KEYTRUDA)

Pembrolizumab è un anticorpo monoclonale umanizzato. Agisce aumentando l’abilità del sistema immunitario di identificare e combattere le cellule tumorali. Pembrolizumab blocca l’interazione tra il PD-1 e i suoi ligandi, PD-L1 e PD-L2, attivando in tal modo i linfociti T che possono colpire sia le cellule tumorali sia le cellule sane.

Pembrolizumab è indicato per il trattamento del melanoma avanzato (non resecabile o metastatico) nei pazienti adulti.

Pembrolizumab iniettabile è somministrato in una dose di 2 mg/kg con una infusione endovenosa di 30 minuti ogni tre settimane secondo le indicazioni approvate.

Lo studio KEYNOTE-024

KEYNOTE-024 è uno studio randomizzato, pivotal di Fase III che valuta pembrolizumab in monoterapia rispetto allo standard of care, chemioterapie a base di platino, nel trattamento di pazienti con NSCLC avanzato.

I pazienti arruolati sono stati quelli che non avevano ricevuto nessun precedente trattamento chemioterapico sistemico per la loro malattia in stadio avanzato e i cui tumori avevano espresso elevati livelli di PD-L1 (definito come un punteggio di percentuale tumore del 50% o più) come stabilito da un laboratorio centrale utilizzando un test immunoistochimico.

Lo studio ha randomizzato 305 pazienti per ricevere pembrolizumab (200 mg ogni tre settimane) o lo standard of care, chemioterapie a base di platino: paclitaxel+carboplatino, pemetrexed+carboplatino, pemetrexed+cisplatino, gemcitabina+carboplatino, gemcitabina+cisplatino.

La terapia di mantenimento con pemetrexed è stata consentita per pazienti con istologie non squamose.

I pazienti randomizzati al controllo avevano la possibilità dello scambio con pembrolizumab subito dopo la progressione della malattia.

L’endpoint primario è PFS; endpoint secondari sono OS e il tasso di risposta globale (ORR).

Il profilo di sicurezza di pembrolizumab in questo trial è coerente con quello osservato negli studi precedenti in pazienti con NSCLC avanzato.

«Crediamo che i risultati dello studio KEYNOTE-024 abbiano il potenziale di cambiare il paradigma terapeutico nella prima linea di trattamento del tumore polmonare non a piccole cellule – dichiara Roger M. Perlmutter, presidente Merck Research Laboratories. – Non vediamo l’ora di condividere questi dati con la comunità medica e con le autorità regolatorie di tutto il mondo».

Paliperidone palmitato per la schizofrenia

Farmaci

M.B.

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23 Giugno 2016

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Paliperidone palmitato per la schizofrenia è stato approvato dalla CE nella formulazione iniettabile a somministrazione trimestrale.

Paliperidone palmitato per la schizofrenia è stato approvato dalla Commissione Europea nella formulazione iniettabile a somministrazione trimestrale

Janssen-Cilag International NV ha annunciato che la Commissione Europea ha approvato paliperidone palmitato per via iniettiva trimestrale, come terapia di mantenimento della schizofrenia in pazienti adulti, clinicamente stabili con paliperidone palmitato in somministrazione mensile, che era stato approvato nell’Unione Europea nel 2011 con la medesima indicazione.

Paliperidone palmitato per la schizofrenia diventa così l’antipsicotico con il maggior intervallo fra una somministrazione e l’altra nell’Unione Europea.

L’iniezione trimestrale mantiene ugualmente un livello ottimale di concentrazione del farmaco nel sangue.

«Questa approvazione è un grande passo avanti per chi soffre di schizofrenia – ha commentato Andreas Schreiner, Leader Area Terapeutica Neuroscienze e Dolore per l’Europa di Janssen – Grazie al minor numero di somministrazioni nell’arco di un anno, paliperidone palmitato iniezione trimestrale offre ai pazienti, rispetto agli altri farmaci approvati, maggior libertà di dedicarsi a tutti gli aspetti importanti della loro vita, non solo al pensiero dell’assunzione del farmaco. Questa nuova opzione terapeutica, dal momento che non richiede un’assunzione giornaliera, può aiutare ad alleviare il peso della malattia, riducendo il rischio di ricadute e di progressione della stessa. Offre, inoltre, maggiore tranquillità sia agli operatori sanitari, sia ai familiari, dal momento che il farmaco copre terapeuticamente gli intervalli che intercorrono tra una somministrazione e l’altra».

Gli studi su Paliperidone palmitato per la schizofrenia iniezione trimestrale

L’autorizzazione alla commercializzazione di paliperidone palmitato iniezione trimestrale è basata sui risultati di due studi clinici di Fase III.

Il primo è stato uno studio di prevenzione delle ricadute, multicentrico, randomizzato in doppio cieco di confronto verso placebo, condotto su oltre 500 pazienti con schizofrenia.

Il secondo è stato uno studio clinico randomizzato, in doppio cieco, che ha confrontato efficacia e sicurezza delle formulazioni mensile e trimestrale di paliperidone palmitato.

La formulazione trimestrale ha dimostrato di essere almeno altrettanto efficace nel prevenire le ricadute rispetto a quella mensile e non è stata associata ad alcun elemento nuovo o imprevisto riguardo alla sicurezza.

Le reazioni avverse osservate con maggior frequenza, riferite nel ≥ 5% dei pazienti nei due studi clinici controllati in doppio cieco con paliperidone palmitato iniezione trimestrale sono state: aumento di peso, infezioni delle vie respiratorie superiori, ansia, cefalea, insonnia e reazione nel sito di iniezione.

La decisione della Commissione Europea segue il Parere Positivo espresso ad aprile 2016 dal Comitato che valuta i Farmaci per l’Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea del Farmaco (EMA) che aveva raccomandato l’approvazione di paliperidone palmitato iniezione trimestrale.

L’approvazione da parte della Commissione Europea consente la commercializzazione di paliperidone palmitato iniezione trimestrale in tutti e 28 i paesi della UE.

La schizofrenia

La schizofrenia è una malattia psichiatrica cronica complessa con sintomi debilitanti.

Circa una persona ogni 100 la sviluppa prima dei 60 anni, con un rischio leggermente più elevato nei maschi.

Si ritiene che non esista una causa unica ma che contribuiscano diversi fattori. Sembra che siano importanti sia quelli genetici sia quelli ambientali.

I sintomi della schizofrenia comprendono:

allucinazioni,
deliri,
indifferenza emotiva,
chiusura nel proprio mondo,
depressione,
apatia,
perdita di motivazione o di iniziativa.

La schizofrenia è una malattia che dura tutta la vita, ma esistono farmaci che possono dare benefici.

Le linee guida cliniche raccomandano come terapia ottimale l’impiego di farmaci antipsicotici insieme a psicoterapia, psico-educazione e gruppi di auto-aiuto.

Pasireotide riceve l’indicazione per l’acromegalia

Farmaci

M.B.

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22 Giugno 2016

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L’analogo della somatostatina pasireotide riceve l’indicazione per l’acromegalia in Italia.

Pasireotide ha ricevuto anche in Italia l’indicazione per il trattamento dei pazienti con acromegalia nei quali l’intervento chirurgico sia non indicato o non risolutivo e non adeguatamente controllati con gli analoghi della somatostatina di prima generazione.

Pasireotide

È un analogo della somatostatina di seconda generazione già disponibile per il trattamento della malattia di Cushing.

Pasireotide (Signifor^®) è un farmaco di Novartis che va somministrato per via intramuscolare una volta al mese.

Negli studi clinici si è dimostrato capace di:

normalizzare i parametri biochimici,
migliorare i sintomi e la qualità della vita,
ridurre il volume del tumore.

La peculiarità di pasireotide è la sua elevata affinità di legame per i recettori della somatostatina:

sst2 alla stregua dei vecchi analoghi,
sst3, con impatto nella riduzione della massa tumorale,
sst5 presente sugli adenomi ipofisari del tipo che causa l’acromegalia.

L’efficacia di pasireotide è stata valutata in due studi clinici:

uno studio “testa a testa” nel quale pasireotide è stato confrontato con octreotide. Questo studio è stato disegnato per i pazienti mai trattati prima con farmaci. I risultati hanno dimostrato a maggiore efficacia di pasireotide rispetto a octreotide;
studio PAOLA condotto in pazienti non controllati dai vecchi analoghi (octreotide e lanreotide). Lo studio ha confermato la maggiore efficacia di pasireotide rispetto a questi due trattamenti.

Il trattamento dell’acromegalia

La diagnosi precoce è fondamentale per avviare il prima possibile il trattamento dell’acromegalia. È così possibile prevenire le modificazioni ossee irreversibili e le gravi complicanze, in particolare quelle cardiovascolari. Ma in genere trascorrono circa 8 anni dall’insorgenza dei primi sintomi alla diagnosi.

Per la maggior parte dei pazienti si fa ricorso all’intervento chirurgico per asportare il tumore.

Le terapie farmacologiche vengono utilizzate per controllare i valori di GH e IGF-1, migliorare la sintomatologia e ridurre le complicanze.

«L’acromegalia non controllata comporta un significativo aumento della mortalità. Un dato drammatico se consideriamo che fino ad oggi potevamo raggiungere il controllo entro il primo anno solo in circa la metà dei pazienti – osserva Annamaria Colao, professore ordinario di Endocrinologia all’Università degli Studi “Federico II” di Napoli – adesso, grazie a pasireotide, il farmaco più simile alla somatostatina naturale, e al suo innovativo meccanismo d’azione, riusciremo a tenere sotto controllo circa il 30% dei pazienti in più».

«Lo scenario delle opzioni terapeutiche per il trattamento delle patologie rare si sta ampliando e una nuova importante opportunità si apre per i pazienti affetti da acromegalia – dichiara Andrea Lenzi, presidente della SIE, Società Italiana di Endocrinologia – grazie alla nuova indicazione, pasireotide potrà essere utilizzato come nuovo trattamento ad azione diretta sull’ipofisi. Pasireotide è una pietra miliare perché consente di gestire con efficacia la malattia acromegalica, con un buon profilo di sicurezza e maneggevolezza, e offre a noi endocrinologi l’opportunità di trattare gli acromegalici fino ad oggi non controllati».

«L’avvento di pasireotide rappresenta un salto di qualità importante nella gestione della malattia acromegalica in quanto ci permetterà di trattare una quota rilevante dei pazienti che non sono efficacemente controllati con i farmaci in uso» osserva Andrea Giustina, professore ordinario di Endocrinologia all’Università degli Studi di Brescia. «È auspicabile l’inserimento di pasireotide nelle Linee Guida per la gestione dell’acromegalia quale farmaco di seconda linea indicato nei pazienti non controllati con gli analoghi di prima generazione».