Dovrebbe proseguire a ritmo spedito (+11% annuo) la crescita del mercato dei farmaci orfani, che secondo l’ultimo report “Orphan drug report 2018” di EvaluatePharma dovrebbe raggiungere i 262 miliardi di dollari nel 2024. La spinta è ancora una volta la necessità di rispondere ai bisogni dei pazienti, che richiedono lo sviluppo di nuovi trattamenti in grado di curare le circa 7 mila malattie per le quali non sono ancora disponibili trattamenti efficaci. Il settore è particolarmente attivo negli Stati Uniti, anche grazie al nuovo piano di modernizzazione dell’Orphan Drug Act avviato dall’ente regolatorio Fda. Ma non sono tutte rose, e gli analisti prevedono una crescente pressione sui prezzi dei medicinali orfani, come indica un rallentamento nel trend annuale di aumento dei prezzi per questa categoria di prodotto.

Le stime del mercato dei medicinali orfani nel 2024, per società produttrice (credits: EvaluatePharma)

Rallenta l’aumento annuale dei prezzi

Nel 2017 il costo medio annuale per paziente di questa categoria di prodotti farmaceutici è stato di oltre 147 mila dollari, contro i circa 30 mila dollari per i farmaci non orfani. Secondo i dati di EvaluatePharma, il prezzo medio dei primi cento farmaci orfani negli Stati Uniti (per vendite) è cresciuto del 5,2%/anno nel periodo 2013-2017, poco più della metà rispetto al 9,2% anno fatto segnare dai primo cento farmaci non orfani.
I fatturati del comparto dovrebbe crescere a una velocità doppia rispetto ai farmaci non orfani, anche se l’autrice principale dello studio, Karen Pomeranz, indica come le previsioni per i prodotti attualmente in fase R&D – sia orfani che non orfani – mostrano un trend di crescita molto simile e pari a circa il 132% Cagr. “È possibile che l’aumento della pressione dei prezzi stia contribuendo a questo equilibrio. Ci sono tuttavia altri fattori in gioco, come i livelli attesi di penetrazione e prescrizione e le differenze nel numero dei prodotti che dovrebbero essere lanciati in ogni segmento”, ha spiegato l’analista.

I campioni del settore

Il 2024 dovrebbe vedere il predominio del Revlimid (lenalidomide) di Celgene quale prodotto più venduto negli Stati Uniti, mentre lo scorso anno il fatturato più elevato per paziente è stato generato da Soliris (eculizumab). Il lenalidomide è un medicinale usato per il trattamento del mieloma multiplo, delle sindromi mielodisplastiche e del linfoma a cellule mantellari, tutte patologie che colpiscono le cellule ematiche e il midollo osseo. La posizione di leader del settore dei medicinali orfani conquistata da Celgene potrebbe essere rafforzata anche dalle vendite del Pomalyst (pomalidomide), un analogo della talidomide dedicato ai pazienti con mieloma multiplo. L’oncologia dovrebbe rappresentare circa la metà del mercato totale dei farmaci orfani nel 2024, seguita dalle malattie del sangue (12%).
In quest’ultimo settore, secondo lo studio di EvaluatePharma, il leader nel 2024 dovrebbe essere Alexion Pharmaceuticals, il cui prodotto Soliris (eculizumab) per il trattamento della emoglobinuria parossistica notturna nell’ultimo anno ha conquistato la vetta per quanto riguarda il medicinale più costoso ($ 500 mila per trattamento). Posizione che potrebbe però perdere nel 2018 a seguito dell’entrata sul mercato di Spinraza (nusinersen), il prodotto di Biogen per l’atrofia muscolare spinale che vanta un costo per il primo anno di trattamento pari a 750 mila dollari (per poi scendere a 350 mila nel secondo anno). Anche Brineura (cerliponase alfa), prodotto da BioMarin per il trattamento della malattia di Batten, potrebbe entrare nella classifica, grazie ai suo $27 mila per iniziazione bisettimanale.

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