IMS Health ha annunciato la disponibilità del software EasyReg® che ottimizza la compilazione dei registri di monitoraggio e piani terapeutici nazionali Aifa, velocizzando la verifica dell’eleggibilità dei pazienti e facilitando l’immissione dei dati richiesti dal sistema centrale di Aifa. La soluzione è dedicata alle aziende che desiderano offrirla ai medici coinvolti nella prescrizione delle terapie innovative sottoposte a registro.
Il software permette al medico di inviare tutti i dati del piano terapeutico al portale web di Aifa con pochi click, mediante un sistema di maschere a compilazione guidata che salva le informazioni in caso di interruzione della connessione ed effettua controlli incrociati segnalando immediatamente eventuali imprecisioni o incongruenze.
Le informazioni inserite sono criptate e accessibili solo attraverso l’applicazione e la password personale del medico, come da rigorose disposizioni Aifa. L’accesso è infatti riservato solo ai medici che possiedono un account attivo nel sistema informativo Aifa, che appartengono a un centro regionale autorizzato al trattamento e che sono stati autorizzati alla prescrizione.
La prima analisi ad interim dello studio di fase III su ixazomib orale nei pazienti con mieloma multiplo recidivato o refrattario ha raggiunto l’endpoint primario di miglioramento della sopravvivenza libera da progressione.
Takeda Pharmaceutical Company Limited ha annunciato che lo studio clinico pivotale di fase III Tourmaline-MM1 randomizzato, in doppio cieco, controllato verso placebo, disegnato per valutare la sicurezza e l’efficacia di ixazomib, il primo inibitore orale del proteasoma, e condotto su pazienti con mieloma multiplo (MM) recidivato o refrattario, ha raggiunto l’endpoint primario di miglioramento della sopravvivenza libera da progressione alla prima analisi ad interim pre-specificata. Nello studio, i pazienti trattati con ixazomib più lenalidomide e desametasone hanno vissuto senza alcun peggioramento della malattia per un periodo significativamente più lungo rispetto ai pazienti trattati con placebo più lenalidomide/desametasone.
Ixazomib
Ixazomib (MLN9708) è un inibitore orale sperimentale del proteasoma studiato nel mieloma multiplo (MM), nell’amiloidosi sistemica a catene leggere (AL) e in altre neoplasie. Ixazomib ha ottenuto la designazione come farmaco orfano per il MM sia negli USA sia in Europa nel 2011 e per l’amiloidosi (AL) sia negli USA sia in Europa nel 2012. Nel 2014 Ixazomib ha avuto la designazione di terapia innovativa dalla Food and Drug Administration (FDA) per l’amiloidosi (AL) recidivata e/o refrattaria. È anche il primo inibitore orale del proteasoma a entrare in uno studio clinico di fase III.
Sono quattro gli studi clinici di fase III in corso a livello mondiale: Tourmaline-MM1 studia ixazomib vs placebo in combinazione con lenalidomide e desametasone nel MM recidivato e/o refrattario; Tourmaline-AL1 studia ixazomib più desametasone nei pazienti con amiloidosi AL recidivata o refrattaria; Tourmaline-MM2 studia ixazomib vs placebo in combinazione con lenalidomide e desametasone nei pazienti con nuova diagnosi di MM; e Tourmaline-MM3 studia ixazomib vs placebo come terapia di mantenimento nei pazienti di nuova diagnosi di MM in seguito a terapia di induzione e trapianto autologo di cellule staminali.
Lo studio Tourmaline-MM1
Questo studio internazionale (722 pazienti) è randomizzato, in doppio cieco, controllato verso placebo, disegnato per confrontare l’efficacia e la sicurezza di due regimi terapeutici somministrati fino alla progressione di malattia – ixazomib più lenalidomide e desametasone in confronto a placebo più lenalidomide e desametasone – in pazienti adulti con MM recidivato e/o refrattario.
I soggetti arruolati nello studio avevano una diagnosi accertata di MM, avevano ricevuto da una a tre terapie precedenti e soddisfacevano i criteri di inclusione stabiliti. I pazienti refrattari a lenalidomide o alla terapia con inibitori del proteasoma sono stati esclusi dallo studio.
I dati di efficacia e sicurezza sono stati esaminati da un comitato indipendente per il monitoraggio dei dati (IDMC). Takeda ha intenzione di sottoporre questi dati alle autorità sanitarie a livello globale per le autorizzazioni all’immissione in commercio.
L’insulina Toujeo® sviluppata da Sanofi ha ricevuto il parere positivo dal CHMP dell’EMA per il trattamento del diabete di tipo 1 e 2 nei pazienti adulti.
Insulina glargine Toujeo
Il comitato per i farmaci per uso umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i medicinali (EMA) ha espresso parere favorevole all’approvazione all’immissione in commercio di Toujeo, una formulazione di insulina glargine (rDNA origin) di nuova generazione ad azione prolungata.
Toujeo è una soluzione iniettabile per monosomministrazione giornaliera da 300 unità/ml che ha dimostrato di esercitare un controllo glicemico più stabile e prolungato di 24 ore rispetto alla formulazione Lantus® da 100 unità/ml e che assicura una bassa variabilità della glicemia a livello individuale e nell’arco della giornata. Il suo deposito sottocutaneo denso porta a profili PK/PD (farmacocinetica/farmacodinamica) più stabili e più duraturi.
Il parere del CHMP si è basato sui risultati dello studio di fase III Edition che ha valutato l’efficacia e la sicurezza di Toujeo rispetto a Lantus in più di 3500 adulti con diabete di tipo 1 o 2 che non avevano raggiunto il controllo glicemico con la loro terapia. Toujeo ha dimostrato di realizzare un efficace controllo glicemico con un buon profilo di sicurezza. Toujeo ha abbassato significativamente il rischio ipoglicemico nei pazienti con diabete di tipo 1 sia di giorno sia di notte rispetto a Lantus.
Toujeo è stato approvato dalla Food and Drug Administration statunnitense ed è in fase di revisione da parte delle autorità di regolamentazione di diverse Nazioni.
Una volta approvato, Toujeo sarà disponibile nel Toujeo SoloSTAR®, una penna monouso preriempita.
L’Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa) ha autorizzato Patheon Italia ad attivare il nuovo Reparto Sterile nello stabilimento di Monza per la produzione di medicinali sterili iniettabili, nella forma di siringhe pre-riempite e cartucce pre-ghierate.
Si tratta della quarta area sterile dello stabilimento monzese, che sarà dedicata alla produzione di medicinali sterili.
Nella medesima Autorizzazione Aifa ha dato il via libera all’azienda anche per altre modifiche dell’officina farmaceutica, tra le quali: l’introduzione di tre nuovi serbatoi carrellati per la preparazione e stoccaggio di soluzioni, l’introduzione di un nuovo isolatore dedicato e carrellato per le operazioni di pesatura di componenti per la produzione parenterale presso il reparto di produzione Area Dispensing, l’introduzione di una nuova linea per il confezionamento di flaconi.
“Attendevamo da tempo questa importante autorizzazione”, spiega Antonio Magnelli – Amministratore Delegato di Patheon Italia.“Il nuovo Reparto Sterile rappresenta per la nostra azienda l’ultimo, in ordine di tempo, di una serie di investimenti volti a migliorare la capacità produttiva dello stabilimento di Monza sia in termini di volumi che di forme farmaceutiche prodotte (le siringhe pre-riempite e le cartucce pre-ghierate). Patheon Italia – continua Magnelli – è una realtà industriale strettamente legata al territorio e con un’impronta significativamente internazionale. Nonostante la congiuntura economica contingente, Patheon va controcorrente consapevole che sono gli investimenti una delle leve più importanti su cui agire, non solo per resistere alla crisi, ma anche per continuare a crescere in termini di fatturato e di impatto positivo sullo sviluppo del territorio sia per quanto riguarda l’indotto sia per l’occupazione. Non è un caso che negli ultimi 16 anni qui a Monza siano stati investiti 103 milioni di euro e che nell’altro sito produttivo di Ferentinogli investimenti tra il 2002 e il 2015 ammontino a 94 milioni di euro. Gli investimenti in tecnologia e know-how sono per noi così strategici che il nostro piano industriale registra per questi capitoli di spesa altri 20 milioni di euro per il biennio 2015-2016, equamente distribuiti tra i nostri due stabilimenti di Monza e Ferentino”.
Patheon Italia
Patheon Italia S.p.A. è l’affiliata italiana di DPx Holdings B.V., una NewCo con sede ad Amsterdam e Headquarters a Durham, N.C. (Usa), che oggi rappresenta una realtà industriale da 2 miliardi di dollari di fatturato annuo, suddiviso in tre business unit – Patheon, DSM e Banner – specializzate rispettivamente nello sviluppo e nella produzione di prodotti farmaceutici, chimici e prodotti propri.
Patheon Italia è presente sul territorio nazionale con due stabilimenti produttivi, a Monza dal 1998 e a Ferentino (FR) dal 2002 che occupano complessivamente circa 1.200 addetti.
Patheon Italia è affiliata al Gruppo Produttori Conto Terzi di Farmindustria, che riunisce tredici aziende presenti sul territorio nazionale.
Approvato dalla Commissione Europea l’utilizzo di Xadago® (safinamide) come terapia in aggiunta alla sola L-dopa o in combinazione con altre terapie in pazienti affetti da Malattia di Parkinson in stadio medio-avanzato con fluttuazioni motorie.
Safinamide approvato dalla Commissione Europea per la Malattia di Parkinson
Zambon, azienda internazionale fortemente impegnata nell’area terapeutica del Sistema Nervoso Centrale (SNC), e il suo partner NewronPharmaceuticals, azienda che si dedica alla ricerca e sviluppo di terapie innovative nell’ambito del SNC, hanno annunciato l’approvazione da parte della Commissione Europea di Xadago® (safinamide) per il trattamento della Malattia di Parkinson (MP) idiopatica. Xadago è stato approvato per pazienti in stadio medio-avanzato con fluttuazioni motorie come terapia in aggiunta alla sola Levodopa (L-dopa) o in combinazione con altre terapie farmacologiche per la Malattia di Parkinson. Questa decisione segue la raccomandazione per l’approvazione emessa dalla Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) ed è applicabile in tutti i 28 Stati membri dell’Unione Europea, oltre che in Islanda, Liechtenstein e Norvegia.
“La levodopa è ancora oggi il farmaco più efficace per il trattamento della Malattia di Parkinson, ma l’uso prolungato nel tempo comporta l’insorgenza di complicanze motorie che non sono controllate dalla terapia attuale” – dichiara Werner Poewe, Direttore del Dipartimento di Neurologia a Innsbruck, Ospedale Universitario – “Un approccio alternativo potrebbe essere quello di usare terapie che hanno anche un’azione non dopaminergica, per migliorare il controllo delle complicanze motorie, oltre che l’efficacia sui sintomi motori, senza aumentare la dose di levodopa, che porterebbe solo ad un peggioramento delle fluttuazioni.”
Xadago (safinamide)
Safinamide è un principio attivo con un duplice meccanismo d’azione: inibizione delle MAO-B altamente selettiva e reversibile e modulazione del rilascio eccessivo del glutammato tramite il blocco stato-dipendente dei canali del Sodio e la modulazione dei canali del Calcio. Gli studi clinici registrativi hanno dimostrato inequivocabilmente la sua efficacia nel controllare i sintomi motori e le complicanze motorie della Malattia di Parkinson nel breve periodo (6 mesi) mantenendo i benefici anche nel lungo termine (fino a 2 anni). I risultati di uno studio a lungo termine (24 mesi), in doppio cieco, controllato verso placebo, evidenziano che safinamide è efficace sulle fluttuazioni motorie (Tempo ON/OFF) senza aumentare il rischio di sviluppare discinesie invalidanti. Questo dato può essere correlato al suo duplice meccanismo d’azione che agisce sulla trasmissione dopaminergica e glutammatergica. Safinamide è un farmaco ben tollerato, con un profilo di sicurezza favorevole ed è facile da usare: monosomministrazione, non necessita di modificare la dose di levodopa, non ha interazioni farmacologiche importanti, non richiede diete particolari grazie alla sua selettività MAO-B vs MAO-A.
Zambon ha i diritti sullo sviluppo clinico e sulla commercializzazione di Xadago globalmente, ad eccezione del Giappone e di alcuni territori dove invece il diritto è di Meiji Seika.
Ogni anno, su circa 5 milioni gli accessi pediatrici al Pronto Soccorso,il dolore è presente in più del 60% dei casi, ma un suo trattamento precoce nel triage non avviene quasi mai, costringendo i bambini a lunghe attese nella sofferenza. All’appropriato controllo antalgico in questa fase del percorso all’interno dei PS e al dolore procedurale sono dedicate le prime raccomandazioni pubblicate dagli esperti del Gruppo “Pain In Pediatric Emergency Room” (Piper). Fondamentale un impiego tempestivo e corretto di farmaci analgesici – paracetamolo in primis – già ad opera degli infermieri triagisti, per alleviare il dolore dei piccoli pazienti e rasserenarli in vista della visita medica.
Da Piper una guida per la gestione del dolore pediatrico nel triage del Pronto Soccorso
La fase del triage è la prima fase per i pazienti in arrivo al Pronto Soccorso: infermieri preposti a questo compito smistano i diversi casi, attribuendo loro un codice di priorità. Oggi i bambini vivono questo momento, anticamera della visita medica, con dolore e angoscia, in un’attesa che dura in media 50 minuti. Il Gruppo Piper – che da 5 anni, con il grant incondizionato di Angelini, raccoglie l’esperienza dei Pronto Soccorso pediatrici nella cura del dolore dei bambini – ha pubblicato su Fighting Pain le sue prime raccomandazioni, incentrate sulla fase di triage e sul dolore da procedura (venipuntura, rachicentesi, sutura). Frutto del confronto e della condivisione di esperienze tra le più importanti strutture di emergenza pediatrica in Italia, tali raccomandazioni sono ora messe a disposizione di ogni Pronto Soccorso italiano, per migliorare concretamente la gestione del problema.
Un progetto in divenire
Al Gruppo Piper, inizialmente composto da esponenti di 19 Pronto Soccorsi pediatrici italiani, si sono aggiunti da poco 10 nuovi centri, 5 pediatrici e 5 generali: per le raccomandazioni future, cui Piper sta già lavorando, il contributo dei Pronto Soccorso generali sarà fondamentale, perché su 5 milioni di accessi al Pronto Soccorso da parte di bambini, solo 500.000 avvengono in strutture prettamente pediatriche.
«Quando siamo partiti 5 anni fa, abbiamo scelto di lavorare sul Pronto Soccorso, perché è questo il setting in cui il dolore pediatrico è più frequente, ma allo stesso tempo meno trattato – afferma Franca Benini, responsabile del Centro Regionale veneto di Terapia antalgica e Cure palliative pediatriche, Dipartimento di Pediatria dell’università di Padova, e coordinatrice del gruppo Piper . – Il dolore, infatti, è sintomo d’elezione o d’accompagnamento in più del 60% degli accessi pediatrici in PS (pediatrico o generale). Per far fronte a questa situazione, il Gruppo Piper opera su due fronti: da un lato con attività di divulgazione nei confronti della popolazione, presso la quale permane ancora una scarsa informazione sul diritto dei bambini a non soffrire; dall’altro fornendo agli operatori sanitari indicazioni concrete e adattabili alle diverse realtà ospedaliere, per la gestione di ogni tipologia di dolore all’interno dei Pronto Soccorso. A questo proposito, l’attività di Piper continua e, dopo le raccomandazioni relative a triage e dolore procedurale, stiamo per pubblicarne di nuove inerenti il dolore da anemia falciforme e il dolore addominale. E si è già deciso quali saranno le prossime su cui lavorare».
«È essenziale valutare il dolore pediatrico già in fase di triage, utilizzando scale algometriche validate, anche perché la sua entità può far cambiare il codice di accesso al Pronto Soccorso e rendere prioritaria la visita medica – sottolinea Andrea Messeri, responsabile Servizio Terapia del Dolore e Cure Palliative dell’AOU Meyer di Firenze, fra gli autori delle raccomandazioni. – Alla misurazione deve poi seguire un adeguato trattamento, farmacologico e non. Gli infermieri triagisti sono in grado di somministrare, in sicurezza e secondo precisi protocolli d’intervento, i farmaci analgesici efficaci nel controllo del dolore pediatrico, in primis il paracetamolo. Eppure, oggi il 96% dei bambini che accedono al Pronto Soccorso non riceve alcuna terapia antalgica in triage. Alleviare il dolore già in questa fase permetterebbe di spezzare quel circolo vizioso per cui la sofferenza non trattata alimenta stress e ansia, che a loro volta accrescono il malessere del bambino. Un adeguato controllo antalgico, in attesa della visita medica in Pronto Soccorso, renderebbe più semplice anche l’esecuzione della visita stessa e delle successive procedure cui sarà sottoposto il piccolo paziente».
Le altre raccomandazioni appena pubblicate dal Gruppo Piper si concentrano su specifici interventi procedurali: venipuntura, rachicentesi, sutura delle ferite. A tale proposito vengono fornite indicazioni per l’attuazione di un’anestesia topica o locale (creme e gel da preferire all’infiltrazione intradermica, già di per sé traumatizzante) e per la somministrazione di farmaci analgesici e sedativi quando necessari, seguendo alcuni principi guida. Fra questi, è importante non sottostimare l’efficacia delle tecniche analgesiche non farmacologiche, che comprendono il mantenimento del bambino in un ambiente tranquillo e confortevole, a contatto con i genitori ed evitando il contenimento forzato, oltre a tecniche di distrazione e rilassamento, incluso l’uso di metodi apparentemente semplici come le bolle di sapone.
Via libera del National Institute for Health and Care Excellence (NICE) a rifaximina-α 550 mg, trattamento innovativo per l’encefalopatia epatica (EE), che sarà così disponibile in Inghilterra e Galles.
L’antibiotico rifaximina-α previene le ricadute dell’encefalopatia epatica
Rifaximina-α 550 mg compresse rivestite con film è indicato e autorizzato per la riduzione del rischio di recidiva degli episodi di encefalopatia epatica manifesta nei pazienti a partire dai 18 anni. Rifaximina-α 550 mg è un antibiotico ad ampio spettro, che ha come target i batteri commensali intestinali e agisce sugli aerobi e anaerobi Gram-negativi e Gram-positivi, riducendo l’ammoniaca in eccesso prodotta dai batteri intestinali dei pazienti con cirrosi.
Il farmaco, commercializzato dal 2010 negli Stati Uniti e approvato in Europa nel 2012, è prodotto su licenza di Alfa Wassermann. Norgine attualmente detiene i diritti di commercializzazione per Xifaxan® 550 mg (noto come Targaxan® 550 mg nel Regno Unito e in alcuni altri mercati) in Australia, Belgio, Danimarca, Finlandia, Francia, Germania, Lussemburgo, Nuova Zelanda, Norvegia, Paesi Bassi, Repubblica d’Irlanda, Svezia, Regno Unito e Svizzera. Il prodotto viene erogato a carico del Servizio Sanitario Nazionale in Scozia, Irlanda, Australia e Germania.
Antonio Gasbarrini, Professore Ordinario di Gastroenterologia dell’Università Cattolica del Sacro Cuore, Direttore dell’Unità Operativa Complessa di Medicina Interna e Gastroenterologia del Policlinico Gemelli di Roma ha affermato: “Le opzioni terapeutiche per i pazienti con encefalopatia epatica sono estremamente limitate e, dal 1969 quando è stato introdotto il lattulosio, non è stato più reso disponibile alcun trattamento. Grazie a rifaximina è invece possibile prevenire con successo le ricadute, trattando i pazienti in modo da ristabilire l’equilibrio del microbiota intestinale. Il farmaco è inoltre ben tollerato, trattandosi di un antibiotico che non viene assorbito dall’organismo”.
L’encefalopatia epatica (EE)
Encefalopatia epatica è l’espressione utilizzata per descrivere una patologia neuropsichiatrica complessa e variabile, che colpisce i pazienti con malattia epatica acuta o cronica, più comunemente associata a cirrosi. I sintomi variano da sottili anomalie neurologiche, clinicamente impercettibili, fino a una grave compromissione neurologica. Ne soffrono circa 200.000 persone in Europa; in Italia si stima che ogni anno circa 9.000 pazienti vengano ospedalizzati a causa della malattia.
L’Agenzia Italiana del Farmaco, in osservanza alle disposizioni previste dalla nuova legislazione comunitaria in materia di farmacovigilanza, comunica che sono state apportate delle modifiche alla Rete Nazionale di Farmacovigilanza (RNF) al fine di consentire, in specifiche situazioni, la registrazione delle segnalazioni di sospette reazioni avverse verificatesi in territorio nazionale da parte dei titolari delle autorizzazioni all’immissione in commercio (AIC).
Apportate da Aifa comunica modifiche alla Rete Nazionale di Farmacovigilanza (RNF)
L’Agenzia ribadisce che fino a nuove e diverse disposizioni Aifa, i titolari AIC sono tenuti a trasmettere al Responsabile di Farmacovigilanza della struttura sanitaria di appartenenza del segnalatore tutte le segnalazioni di sospette reazioni avverse gravi e non gravi che si sono verificate nel territorio nazionale e che sono state comunicate loro direttamente dal segnalatore o che provengono da screening di internet o digital media, o ricerche di mercato, o comunicazioni telefoniche o altro. I Responsabili di Farmacovigilanza delle strutture sanitarie sono tenuti alla registrazione di tali casi nella RNF nei termini previsti dalla vigente normativa in materia di farmacovigilanza.
Qualora non sia possibile risalire alla struttura sanitaria di appartenenza del segnalatore, ovvero al Responsabile di Farmacovigilanza della struttura sanitaria, a partire dal primo aprile 2015 tali casi andranno inseriti direttamente nella RNF dai titolari AIC, previa verifica all’interno della RNF stessa che essi non siano già stati inseriti.
Tale procedura si applica sia alle segnalazioni di sospette reazioni avverse gravi e sia a quelle non gravi associate ad almeno uno dei medicinali sospetti di cui l’azienda farmaceutica detiene la titolarità AIC o, in alternativa, ad almeno uno dei principi attivi sospetti contenuti nei medicinali del titolare AIC.
Aifa ribadisce che i titolari AIC devono procedere all’inserimento di un caso all’interno della RNF solo se dopo adeguate ricerche non è stato realmente possibile risalire alla struttura sanitaria di appartenenza del segnalatore.
Nel caso in cui una segnalazione di sospetta reazione avversa , trasmessa da un titolare AIC a un Responsabile di Farmacovigilanza di una struttura sanitaria, non risulti registrata all’interno della RNF entro il termine previsto, si precisa che il titolare AIC non può procedere alla relativa registrazione nella RNF.
Il rispetto della tempistica da parte di tutti gli stakeholders coinvolti nel sistema di farmacovigilanza è di fondamentale importanza, per cui si invitano i titolari AIC e i Responsabili di Farmacovigilanza delle strutture sanitarie a collaborare tra di loro e con l’AIFA al fine di evitare la duplicazione della registrazione di uno stesso caso all’interno della RNF.
Le disposizioni di cui sopra si applicano a partire dal 01 aprile 2015 e permangono fino a nuove disposizioni in merito da parte dell’Aifa.
La presente comunicazione sostituisce quella del 07 febbraio 2014 e pertanto a partire dal 01 aprile 2015, i titolari di AIC, per le segnalazioni di sospette reazioni avverse verificatesi nel territorio nazionale e per le quali non si conosce la struttura sanitaria di appartenenza del segnalatore, non sono più autorizzati a registrare tali casi direttamente in Eudravigilance o a inviarli per fax o email o posta ordinaria all’Aifa.
Rimane invariata la gestione da parte dei titolari di AIC delle segnalazioni italiane di sospette reazioni avverse gravi pubblicate in letteratura.
L’affare che si affaccia in queste ore all’orizzonte porterà l’italiana Sorin Group a fondersi con l’americana Cyberonics per la creazione di una società che potrà vantare una capitalizzazione aggregata, sulla base dei prezzi di chiusura di ieri in borsa delle due aziende, di circa 2,7 miliardi di dollari (2,4 miliardi di euro).
In virtù dell’accordo siglato – approvato all’unanimità dai consigli di amministrazione di entrambe le due aziende – le società confluiranno in una nuova holding (NewCo), di diritto inglese, che assumerà un nome al perfezionamento della fusione.
Ogni azionista di Cyberonics – fa sapere l’azienda italiana in un comunicato – riceverà un’azione ordinaria della NewCo per ciascuna azione Cyberonics posseduta. Ogni azionista di Sorin riceverà azioni ordinarie della NewCo per ogni azione Sorin posseduta, sulla base di un rapporto di cambio fisso di 0,0472. Al perfezionamento dell’operazione, assumendo che nessun azionista eserciti il diritto di recesso previsto dalle normative vigenti, gli azionisti Sorin deterranno circa il 46% di NewCo, mentre gli azionisti di Cyberonics deterranno circa il 54%, su base fully diluted.
Grazie a quest’operazione si uniscono due aziende di riferimento a livello mondiale nella cardiochirurgia e nella neuromodulazione, con una forte presenza nel cardiac rhythm management, soprattutto in Europa e in Giappone. NewCo potrà beneficiare di importanti opportunità in mercati di dimensioni rilevanti, grazie alla combinazione dei rispettivi progetti di ricerca volti all’individuazione di nuove soluzioni terapeutiche per il trattamento dello scompenso cardiaco. Per uno di questi progetti il lancio commerciale in Europa è previsto nelle prossime settimane. Entrambe le società apportano all’operazione investimenti azionari di minoranza in società volte allo sviluppo di terapie innovative complementari per il trattamento delle apnee notturne. Sorin, inoltre, apporterà al progetto i propri investimenti per il trattamento percutaneo del rigurgito della valvola mitralica.
André-Michel Ballester, attuale amministratore delegato di Sorin, sarà l’amministratore delegato di NewCo, mentre l’amministratore delegato di Cyberonics, Dan Moore, sarà nominato presidente non esecutivo.
In occasione del congresso annuale CROI (Annual Conference on Retroviruses and Opportunistic Infections) a Seattle, AbbVie ha annunciato la pubblicazione su JAMA dei risultati della prima parte della porzione di Fase 2 dello studio in aperto di Fase 2/3 Turquoise-I che ha arruolato pazienti affetti da epatite cronica C di genotipo 1 e co-infezione da virus dell’immunodeficienza umana di tipo 1 (H HIV-1), trattati con Viekira Pak™ e ribavirina (RBV) per 12 o 24 settimane confermano che la risposta virologica sostenuta a 12 settimane dopo la fine del trattamento (risposta SVR12) è stata ottenuta dal 94% (n=29/31) dei pazienti che hanno ricevuto il trattamento per 12 settimane e dal 91% (n=29/32) dei soggetti che hanno ricevuto il trattamento per 24 settimane. I tassi di risposta SVR12 sono risultati del 91% (n=51/56) nei soggetti affetti da infezione da HCV di genotipo 1a e del 100% (n= 7/7) nei soggetti con infezione da HCV di genotipo 1b.
Viekira Pak per l’epatite C è stato riconosciuto dalla FDA statunitense trattamento a priorità di valutazione e terapia altamente innovativa
Viekira Pak consiste nella combinazione a dose fissa di ombitasvir 25 mg (inibitore del NS5A), paritaprevir 150 mg (inibitore della proteasi NS3/4A) e ritonavir 100 mg (inibitore di un enzima che degrada paritaprevir), somministrata una volta al giorno insieme a un pasto, e dasabuvir 250 mg (inibitore non nucleosidico della polimerasi NS5B), somministrato due volte al giorno ai pasti. Il trattamento con Viekira Pak dura 12 settimane, ad eccezione dei soggetti con infezione da HCV di genotipo 1a e cirrosi, il cui trattamento ha una durata di 24 settimane. È prevista la co-somministrazione di ribavirina (RBV 1000 mg o 1200 mg al giorno, in base al peso, in due somministrazioni giornaliere) nei pazienti con infezione HCV di genotipo 1a e in tutti i pazienti con cirrosi o sottoposti a trapianto epatico.
Viekira Pak non è raccomandato nei pazienti con compromissione epatica moderata (classe Child-Pugh B) ed è controindicato nei pazienti con compromissione epatica grave (classe Child-Pugh C) e durante il trattamento con efavirenz (Sustiva) poiché la co-somministrazione dei trattamenti è scarsamente tollerata e può provocare un innalzamento dei livelli di enzimi epatici. La componente ritonavir della formulazione di Viekira Pak è un inibitore della proteasi HIV-1 che potenzialmente si associa a resistenza selettiva contro gli inibitori della proteasi HIV-1. Al fine di ridurre questo rischio, i pazienti con co-infezione HCV/HIV-1 dovranno ricevere in aggiunta un regime antiretrovirale (ART) soppressivo. Gli eventi avversi più comuni che sono stati osservati in almeno il 10% dei pazienti arruolati nello studio Turquoise-I sono stati affaticabilità (48%), insonnia (19%), nausea (17%), mal di testa (16%), prurito (13%), tosse (11%), irritabilità (10%), e colorazione giallastra degli occhi (10%).
Lo studio Turquoise-I
Lo studio multicentrico, randomizzato e in aperto di Fase 2/3 Turquoise-I, tuttora in corso, intende valutare l’efficacia e la sicurezza di Viekira Pak (ombitasvir, paritaprevir, ritonavir [25/150/100 mg una volta al giorno] e dasabuvir [250 mg due volte al giorno]) in associazione a RBV (1000 mg o 1200 mg al giorno, in base al peso, in due somministrazioni giornaliere) per 12 o 24 settimane in pazienti adulti affetti da infezione cronica da HCV di genotipo 1, con o senza cirrosi compensata, che presentano inoltre infezione da HIV-1.
Nello studio, sono stati arruolati sia pazienti che non avevano mai ricevuto terapia in precedenza (i cosiddetti soggetti naïve al trattamento) sia soggetti per cui era fallito un trattamento pregresso con interferone peghilato e rivabirina (RBV), con un quadro immunologico stabile (livelli di cellule CD4+ ≥ 200 cellule/mm3 o CD4+ % ≥ 14%). I pazienti erano in trattamento stabile con un regime antiretrovirale per HIV-1 che comprendeva tenofovir disoproxil fumarato in associazione a emtricitabina o lamivudina, somministrato insieme a atazanavir o raltegravir potenziati da ritonavir. I pazienti in trattamento con atazanavir hanno interrotto la componente ritonavir del loro regime antiretrovirale per HIV-1 al momento di iniziare il trattamento con Viekira Pak + RBV. Atazanavir veniva assunto insieme alla dose del mattino di Viekira Pak. La componente ritonavir del regime antiretrovirale per HIV-1 veniva ripresa dopo aver completato il trattamento con Viekira Pak e RBV. Non è stata osservata una risposta in cinque pazienti, uno dei quali ha manifestato fallimento virologico, uno ha interrotto il trattamento, un paziente ha presentato recidiva e in due pazienti è stata osservata una re-infezione da HCV dopo la conclusione del trattamento. I risultati generati da questo studio suggeriscono che in questa popolazione di pazienti con co-infezione siano applicabili le stesse raccomandazioni di dosaggio indicate per i pazienti con singola infezione.
La più comune alterazione dei valori di laboratorio è stata un innalzamento dei livelli di bilirubina totale, riferito quasi interamente ai livelli di bilirubina indiretta, e non correlato a elevazioni dei livelli degli altri enzimi epatici comunemente misurati. Nel 10% dei pazienti (n= 6/63) è stato necessario ridurre la dose di RBV a causa di anemia o riduzione dei livelli di emoglobina; tutti i sei pazienti hanno ottenuto la risposta SVR12.
L’agenzia statunitense FDA ha riconosciuto a Viekira Pak priorità di valutazione oltre alla designazione di Breakthrough Therapy, ovvero terapia altamente innovativa, che viene assegnata a farmaci o regimi potenzialmente in grado di offrire un miglioramento sostanziale rispetto alle terapie attualmente disponibili.
