Swedish Orphan Biovitrum AB (Sobi™) e Biogen hanno annunciato che la Commissione Europea (CE) ha approvato rFIXFc, fattore ricombinante a emivita prolungata per il trattamento dell’emofilia B, in tutti i 28 Stati membri dell’Unione europea (Ue), in Islanda, in Liechtenstein e in Norvegia, confermando la sua designazione a farmaco orfano.

rFIXFc è stato approvato nell'Unione Europea per il trattamento e la profilassi di episodi emorragici in pazienti con emofilia B. Il dosaggio del farmaco può essere regolato in base alla risposta individuale
rFIXFc è stato approvato nell’Unione Europea con designazione di farmaco orfano per il trattamento e la profilassi di episodi emorragici in pazienti con emofilia B. Il dosaggio del farmaco biologico può essere regolato in base alla risposta individuale

 

L’approvazione da parte della Commissione Europea si è basata sui risultati dello studio clinico di fase III, B-LONG, che ha dimostrato l’efficacia, la sicurezza e il profilo farmacocinetico di rFIXFc negli adulti ed adolescenti con emofilia B già precedentemente trattati e dello studio clinico di fase III, KIDS B-LONG, che ha dimostrato l’efficacia, la sicurezza e farmacocinetica di rFIXFc in bambini sotto i 12 anni di età già trattati in precedenza.

Le reazioni avverse per rFIXFc, con un’incidenza pari allo ≥ 0,5%, sono state nasofaringite (comune raffreddore), influenza, artralgia (dolore articolare), infezione del tratto respiratorio superiore, mal di testa, e ipertensione. La maggior parte di questi sono stati giudicati non attinenti o, probabilmente, non correlati al farmaco in studio.

Sobi e Biogen collaborano per lo sviluppo e la commercializzazione di rFIXFc per il trattamento dell’emofilia B. Sobi detiene i diritti, in esclusiva, sulla fase di sviluppo finale e sulla commercializzazione del farmaco nei territori di propria competenza (essenzialmente Europa, Nord Africa, Russia e alcuni mercati dei Paesi Medio-Orientali). Biogen detiene i diritti per lo sviluppo e la produzione di rFIXFc così come i diritti di commercializzazione in Nord America e in tutti gli altri paesi, ad esclusione di quelli facenti parte del territorio di Sobi.

rFIXFc

rFIXFc è un proteina di fusione ricombinante costituita dal fattore IX della coagulazione connesso al dominio Fc dell’IgG1 umana per il trattamento dell’emofilia B che, grazie al lungo tempo di emivita, offre una protezione prolungata contro gli episodi di sanguinamento con un numero limitato di infusioni endovenose profilattiche.

rFIXFc è indicato nel trattamento e profilassi di episodi emorragici in pazienti con emofilia B (deficit congenito di fattore IX). Come trattamento di profilassi può essere somministrato per via endovenosa partendo da una dose iniziale ogni 7 o 10 giorni, con la possibilità di regolare l’intervallo di dosaggio in base alla risposta individuale di ogni paziente.

rFIXFc è, attualmente, approvato per l’emofilia B negli Stati Uniti, nell’Unione Europea, in Canada, Giappone, Australia e Nuova Zelanda e in altri paesi per fornire una protezione dai sanguinamenti.

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