Swedish Orphan Biovitrum AB (Sobi™) e il partner Biogen hanno ricevuto il parere positivo del COMP (Committee for Orphan Medicinal Products) dell’Agenzia europea per i medicinali (EMA: European Medicines Agency), che raccomanda alla Commissione Europea di mantenere la designazione a farmaco orfano di rFIXFc (eftrenonacog alfa), proteina di fusione ricombinante costituita dal fattore IX della coagulazione connesso al dominio Fc dell’IgG1 umana per il trattamento dell’emofilia B.
La raccomandazione del COMP è ora passata alla Commissione Europea, responsabile dell’autorizzazione all’immissione in commercio per i medicinali nell’Unione Europea.
rFIXFc
rFIXFc (eftrenonacog alfa) è una proteina di fusione ricombinante a lunga durata d’azione costituita dal fattore IX della coagulazione connesso al dominio Fc dell’IgG1 umana studiata per il trattamento dell’emofilia B. Si ritiene che ciò consenta a rFIXFc di utilizzare una via naturalmente esistente nell’organismo per prolungare così il tempo di permanenza in esso.
La somministrazione di rFIXFc, come di qualsiasi altra proteina iniettabile, potrebbe associarsi a episodi di ipersensibilità di tipo allergico o allo sviluppo di inibitori.
Sobi e il suo partner Biogen collaborano nello sviluppo e nella commercializzazione di rFIXFc per l’emofilia B. Sobi possiede i diritti sullo sviluppo e commercializzazione finale nel territorio Sobi, essenzialmente in Europa, Nord Africa, Russia e nei mercati del Medio Oriente. Biogen guida lo sviluppo e la produzione di rFIXFc e possiede i diritti di commercializzazione nel Nord America e in tutte le altre regioni del mondo, ad esclusione del territorio Sobi.
Il trattamento con rFIXFc è, attualmente, approvato per l’emofilia B negli Stati Uniti, in Canada, Giappone, Australia e in Nuova Zelanda, dove è stata la prima terapia approvata per l’emofilia B per una protezione prolungata dai sanguinamenti.
La domanda di autorizzazione all’immissione in commercio di rFIXFc nell’Unione Europea è stata presentata all’Agenzia europea per i medicinali lo scorso giugno 2015.
A febbraio 2016, Sobi e Biogen hanno ricevuto il parere positivo del Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’EMA per rFIXFc.
Se confermata l’approvazione e la designazione a farmaco orfano, eftrenonacog alfa sarà inserito nel Registro Comunitario dei Medicinali Orfani (Community Register of Orphan Medicinal Products).
Designazione a farmaco orfano
Un nuovo medicinale, per ricevere la designazione a farmaco orfano nell’Unione Europea, deve essere destinato al trattamento di una determinata patologia che non abbia un’incidenza superiore a 5 su 10.000 individui a livello UE e per i quali non esistano trattamenti soddisfacenti; se presenti, invece, è necessario che il nuovo farmaco apporti benefici significativi per le persone colpite dalla malattia. La designazione può essere, inoltre, riconosciuta se per il nuovo farmaco non è previsto un ritorno economico sufficiente a giustificare l’investimento. La designazione a medicinale orfano nell’Unione Europea può fornire vantaggi al prodotto, compreso un periodo di 10 anni di esclusiva nel mercato verso prodotti simili, a seguito della autorizzazione all’immissione in commercio.
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