Malattie genetiche

Fibrosi cistica

L'escrezione di muco troppo denso causa difetti a carico di diversi organi
Malattie del polmone

Fibrosi polmonare idiopatica

Limitate opzioni terapeutiche disponibili per questa malattia che spesso ha prognosi infausta
Dati ISS - Drammatico calo delle coperture vaccinali

Vaccinazioni. Coperture ai limiti soglia. ISS “Serve nuovo Piano Nazionale Vaccinale”

Scendono ai limiti di sicurezza le coperture vaccinali in Italia. Si attesta al 95% la copertura per poliomelite, tetano, difterite ed epatite B. Perde 4 punti pertentuali (86%) la copertura per morbillo, parotite e rosolia. Preoccupazione delle Istituzioni
Richiesta all'EMA per ulteriore indicazione terapeutica

Ataluren per fibrosi cistica nmCF

L'EMA ha accettato la presentazione della documentazione a supporto della domanda di indicazione per fibrosi cistica causata da mutazione nonsense
Studio di estensione

Nuovi dati su nintedanib per fibrosi polmonare idiopatica

I risultati dello studio confermano l'efficacia e la sicurezza anche nel lungo termine
Parere favorevole del CHMP dell'EMA

rFVIIIFc per l’emofilia A verso la commercializzazione in Europa

Il parere favorevole è ora passato alla Commissione Europea per l’autorizzazione all’immissione in commercio
Studi di fase III

Pacritinib per mielofibrosi verso la NDA negli USA

Grazie ai dati degli studi su pacritinib per la mielofibrosi ottenuti fino a questo momento, CTI BioPharma ha intenzione di presentare domanda di registrazione di una nuova sostanza alla FDA
Lettera di intenti per avanzare richiesta di autorizzazione alla commercializzazione all'EMA

Cladribina per sclerosi multipla

Nuovi studi clinici completano la caratterizzazione del profilo rischio-beneficio della cladribina
Analisi ad interim di studio di Fase III

rFVIIIFc per emofilia A

I risultati di un’analisi ad interim dello studio ASPIRE evidenziano che i tassi di sanguinamento si mantengono bassi nei pazienti con emofilia A trattati con rFVIIIFc in regime di profilassi ad intervalli prolungati di somministrazione
Malattie del sangue

Emofilia A

L'emofilia A è una malattia cronica causata dalla ridotta o assente attività del fattore VIII della coagulazione