L’Agenzia Europea del Farmaco (EMA) ha accettato la richiesta di autorizzazione per l’immissione in commercio di rFIXFc per il trattamento dell’emofilia B e iniziato il processo di revisione.

rFIXFc, proteina ricombinante di fusione costituita dal fattore IX della coagulazione connesso al dominio Fc è candidato per il trattamento dell’emofilia B nell'Unione Europea
rFIXFc, proteina ricombinante di fusione costituita dal fattore IX della coagulazione connesso al dominio Fc è candidato per il trattamento dell’emofilia B nell’Unione Europea

L’Agenzia Europea del Farmaco (EMA) ha accettato la richiesta presentata da Biogen, partner di Sobi, per l’autorizzazione all’immissione in commercio (Marketing Authorisation Application – MAA) di rFIXFc, proteina ricombinante di fusione costituita dal fattore IX della coagulazione connesso al dominio Fc. Il prodotto, candidato per il trattamento dell’emofilia B, sarà ora sottoposto al processo di revisione per l’autorizzazione alla sua immissione in commercio.

Il processo di revisione prevede l’analisi dei risultati dei due studi clinici di fase 3 che hanno valutato l’efficacia, la sicurezza e la farmacocinetica di rFIXFc per il trattamento dell’emofilia B, in adulti, adolescenti e bambini al di sotto dei 12 anni già precedentemente trattati con altri farmaci.

rFIXFc

rFIXFc è un fattore IX della coagulazione, ricombinante, appartenente alla categoria dei long-acting, sviluppato per il trattamento dell’emofilia B. Il farmaco è stato approvato per il trattamento dell’emofilia B negli Stati Uniti, in Canada, Australia e in Giappone, dove è noto con il nome di Antihemophilic Factor IX (Recombinant) Fc Fusion Protein. rFIXFc è stato sviluppato usando la tecnologia di fusione del fattore IX con la porzione Fc delle immunoglobuline IgG1 (proteine comunemente presenti nell’organismo). Si ritiene che questa tecnica permetta al rFIXFc di ulilizzare un naturale processo fisiologico per prolungare il tempo di permanenza in circolo. Il processo Fc Fusion è utilizzato da più di 15 anni. Biogen e Sobi lo hanno applicato nell’emofilia.

Studio clinico B-LONG

B-LONG è uno studio in aperto di fase 3 condotto a livello internazionale, che ha valutato l’efficacia, la sicurezza e la farmacocinetica (variazione della concentrazione del farmaco nell’organismo) di rFIXFc in 123 maschi, dai 12 anni in su, affetti da gravi forme di emofilia B e con una storia di almeno 100 giorni di terapia con i sostituti del fattore IX attualmente disponibili. Lo studio ha coinvolto 50 centri di trattamento per emofilici in 17 paesi, inclusa l’Italia, in sei continenti. È stato, quindi, esaminato l’effetto di rFIXFc in profilassi, come trattamento episodico (on demand) e durante l’intervento chirurgico (gestione perioperatoria). Nella fase iniziale del regime di profilassi, le dosi sono state fissate a 50 IU/kg una volta alla settimana o a 100 IU/kg ogni 10 giorni. La dose o l’intervallo di tempo tra un’infusione e l’altra potevano essere variate a seconda delle indicazioni cliniche.

Studio clinico Kids B-LONG

Lo studio Kids B-LONG è uno studio internazionale, in aperto, multicentrico di fase 3, che ha coinvolto 30 ragazzi con emofilia B grave con almeno 50 precedenti esposizioni a terapie con il fattore IX. Lo studio è stato condotto in 16 centri per il trattamento dell’emofilia in sei diversi Paesi. Lo studio si propone di valtare l’efficacia, la sicurezza e la farmacocinetica di rFIXFc. La dose di profilassi settimanale è stata fissata fissata a 50-60 IU/kg, con possbilità di aggiustamento della dose o dell’intervallo di tempo tra un’infusione e l’altra in funzione delle condizioni del paziente.    

La collaborazione tra Biogen e Sobi

Biogen e Sobi collaborano per lo sviluppo e la commercializzazione di rFVIIIFc per l’emofilia A e rFIXFc per il trattamento dell’emofilia B. Sobi detiene i diritti per lo sviluppo e la commercializzazione di rFVIIIFc in Europa, Nord Africa, Russia e in alcuni mercati del Medio Oriente, così come il diritto di prelazione sullo sviluppo finale e la commercializzazione di rFIXFc in Europa, Russia e in alcuni paesi del Medio Oriente e del Nord Africa. Biogen, invece, detiene i diritti di produzione e di commercializzazione di rFVIIIFc e rFIXFc in Nord America e in tutte le altre regioni del mondo, esclusi i territori Sobi.

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