Sulla Gazzetta Ufficiale della UE è stata pubblicata la DECISIONE DI ESECUZIONE (UE) 2015/1057 DELLA COMMISSIONE del 1 luglio 2015 che ratificata l’inclusione di Brasile e Israele (inteso come lo Stato di Israele, a esclusione dei territori amministrati da Israele dal giugno 1967, ossia le alture del Golan, la Striscia di Gaza, Gerusalemme Est e il resto della Cisgiordania) tra i paesi terzi equivalenti.
Le due nazioni si aggiungono all’elenco di paesi terzi – che già comprende Australia, Giappone, Svizzera e Stati Uniti d’America – dotati di un quadro normativo applicabile alle sostanze attive per la fabbricazione di medicinali per uso umano e delle corrispondenti attività di controllo e di applicazione della legge che assicurino un livello di tutela della salute pubblica equivalente a quello dell’Unione.
La decisione sarà efficace dal 22 luglio prossimo. Da tale data i due paesi saranno esentati dal rilascio della “written confirmation”.
Dal 22 luglio prossimo Brasile e Israele saranno considerati paesi terzi equivalenti ed esentati dal rilascio della “written confirmation”
L’Albania, hub strategico per lo sviluppo e la diffusione dell’innovazione farmaceutica verso l’area Balcanica, è stata scelta da Dompé per ospitare la sua prima sede nel continente europeo.
La struttura del Gruppo biofarmaceutico italiano è situata nel centro di Tirana.
Sergio Dompé
«È con orgoglio – ha affermato il presidente della società Sergio Dompé durante la cerimonia di inaugurazione – che annunciamo l’apertura della sede albanese, un momento integrato nel più ampio progetto di sviluppo dell’azienda, che vede nell’internazionalizzazione uno dei propri punti cardine. L’Albania ha saputo creare le condizioni adatte per attrarre investimenti e competenze, facendo del settore sanitario uno degli asset strategici per la crescita del Paese. La prospettiva di rendere disponibili le nostre soluzioni terapeutiche si coniuga con l’esperienza consolidata nell’informazione scientifica. L’obiettivo è quello di porsi come interlocutore responsabile nello scenario sanitario albanese, instaurando una collaborazione concreta e un dialogo costante con gli stakeholder di riferimento».
«La sede di Tirana rappresenta una scelta strategica nello sviluppo evolutivo dell’azienda verso i mercati dell’area balcanica e dell’Europa dell’est, oltre a una ulteriore conferma della qualità del nostro portfolio prodotti, a tutela dei bisogni di salute dei Pazienti – spiega Eugenio Aringhieri, CEO Dompé farmaceutici. – L’Albania rappresenta un partner di rilievo per l’Italia, specie in un settore, come quello della salute, in cui sono tangibili le potenzialità di attrarre investimenti internazionali. Dompé si inserisce in questo contesto con la consapevolezza di poter contribuire attivamente al processo di rinnovamento in atto che mira al miglioramento di servizi e soluzioni per il benessere delle persone».
La sede albanese del Gruppo Dompé ha come primo obiettivo lo sviluppo delle operazioni commerciali dell’azienda. È il primo passo di una strategia che prevede un progressivo ampliamento dell’opera del gruppo farmaceutico italiano nel Paese e nell’area Balcanica. Nella fase iniziale, Dompé sarà presente con il listino di farmaci della linea Primary Care, sia nell’area degli OTC sia per i farmaci dispensabili su prescrizione medica. Già nei primi due anni, inoltre, è previsto il lancio di nuovi medicinali, nell’ottica di un progressivo ampliamento del listino.
È disponibile in Italia la nuova penna preriempita di exenatide a rilascio prolungato che, con una somministrazione settimanale, semplifica la gestione della terapia del diabete di tipo 2. Il device, sviluppato da AstraZeneca, semplifica la somministrazione della terapia: permette così di migliorare l’aderenza e di diminuire l’impatto psicologico del trattamento. Exenatide a rilascio prolungato è l’unica terapia ipoglicemizzante monosettimanale per il diabete di tipo 2 negli adulti che non hanno raggiunto un adeguato controllo glicemico con la dose massima tollerata delle terapie orali.
Nuova possibilità terapeutica per il diabete di tipo 2 disponibile in Italia: penna preriempita di di exenatide a rilascio prolungato garantisce il controllo glicemico con una sola somministrazione settimanale
Semplificare la somministrazione dei farmaci è oggi una delle maggiori sfide nella lotta al diabete: si stima che circa il 40% dei pazienti italiani abbandoni o non segua correttamente la cura prescritta proprio a causa della complessità del trattamento.
Il nuovo device preriempito permette l’auto-somministrazione della terapia in pochi passaggi, eliminando la necessità di trasferire exenatide a rilascio prolungato dalla fialetta alla siringa. Il farmaco è incapsulato in microsfere biodegradabili che, iniettate sotto cute una volta alla settimana, rilasciano gradualmente il principio attivo nel sangue, consentendo così un controllo glicemico costante.
Exenatide a rilascio prolungato agisce sia aumentando la secrezione d’insulina nelle cellule pancreatiche beta, sia riducendo la secrezione del glucagone: così le concentrazioni di glucosio nel sangue diminuiscono e si determina un miglior controllo glicemico associato a una riduzione del peso corporeo.
I risultati di uno studio clinico di Fase III pubblicati su Lancet Oncology mostrano un beneficio significativo di sopravvivenza complessiva con afatinib rispetto a erlotinib in pazienti con carcinoma polmonare avanzato a cellule squamose (SCC) pretrattati con chemioterapia di prima linea a base di Platino.
Afatinib ha migliorato i sintomi e la sopravvivenza complessiva rallentando la progressione del carcinoma polmonare a cellule squamose avanzato, rispetto a erlotinib
Boehringer Ingelheim ha annunciato in un comunicato stampa la pubblicazione dei risultati dello studio LUX-Lung 8 su The Lancet Oncology.
Lo studio LUX-Lung 8 su afatinib vs erlotinib
LUX-Lung 8 è uno studio prospettico randomizzato di Fase III condotto in 23 Paesi di confronto diretto dell’efficacia e della sicurezza di afatinib rispetto a erlotinib, due terapie target dei recettori del fattore di crescita epidermico (EGFR) in pazienti con carcinoma polmonare avanzato a cellule squamose (SCC) in progressione dopo chemioterapia di prima linea a base di platino (n=795).
Erlotinib è un inibitore di tirosin-chinasico (TKI) approvato e raccomandato dalle linee guida internazionali come opzione terapeutica di seconda linea in questa popolazione di pazienti.
Afatinib è un inibitore irreversibile della famiglia ErbB approvato in diversi paesi tra cui Unione Europea, Giappone, Taiwan e Canada, con nome commerciale GIOTRIF® e negli Stati Uniti con nome commerciale GILOTRIF®, per l’uso in pazienti con carcinoma polmonare non a piccole cellule (NSCLC), positivo per mutazioni dei recettori del fattore di crescita epidermico (EGFR). L’approvazione di afatinib per questa indicazione si è basata sui risultati di sopravvivenza libera da progressione della malattia (endpoint primario) ottenuti nello studio clinico LUX-Lung 3 in cui il farmaco ha ritardato in maniera significativa la progressione del tumore rispetto alla chemioterapia standard. Inoltre, il farmaco ha mostrato un beneficio in termini di sopravvivenza complessiva dei pazienti con NSCLC positivo per mutazioni EGFR rispetto alla chemioterapia. Un beneficio significativo in termini di sopravvivenza complessiva è stato dimostrato separatamente negli studi LUX-Lung 3 e LUX-Lung 6 in pazienti con la mutazione EGFR più comune (delezioni dell’esone 19 o Del19) rispetto a chemioterapia.
Poiché i termini di registrazione variano da un paese all’altro, si rimanda alla scheda locale del prodotto. In altri paesi del mondo afatinib è in fase di valutazione da parte delle autorità regolatorie e non è ancora stato approvato per altre indicazioni.
Il carcinoma polmonare a cellule squamose (SCC) è un tumore difficile da trattare e con molte co-morbilità, associato a prognosi infausta, con sopravvivenza a cinque anni, od oltre, in meno del 5% dei pazienti affetti da malattia in stadio avanzato. Le opzioni terapeutiche per questo tipo di tumore sono limitate.
I risultati dello studio LUX-Lung 8 indicano che il trattamento con afatinib ha determinato un prolungamento della sopravvivenza libera da progressione (PFS, endpoint primario) e della sopravvivenza complessiva (OS, endpoint secondario principale) rispetto a erlotinib in questa popolazione di pazienti.
Dati già presentati hanno dimostrato il raggiungimento dell’endpoint primario dello studio LUX-Lung 8, con un vantaggio statisticamente significativo in termini di sopravvivenza libera da progressione (PFS) a favore di afatinib verso erlotinib. Il trattamento con afatinib ha ridotto in maniera significativa il rischio di mortalità del 19%, prolungando la sopravvivenza mediana dei pazienti a 7,9 mesi rispetto ai 6,8 mesi dei pazienti trattati con erlotinib. La percentuale dei pazienti ancora in vita a 1 anno è stata significativamente superiore fra i pazienti trattati con afatinib rispetto a quelli trattati con erlotinib (rispettivamente 36,4% contro 28,2%).
Afatinib haprolungato la sopravvivenza complessiva (OS) dei pazienti con una mediana di 7,9 mesi rispetto ai 6,8 mesi osservati nei pazienti trattati con erlotinib e con una riduzione del rischio di morte del 19%. Un’analisi aggiornata dei risultati di sopravvivenza libera da progressione, che è stata realizzata al momento dell’analisi della sopravvivenza complessiva, ha mostrato che i pazienti trattati con afatinib hanno avuto una mediana di sopravvivenza libera da progressione di 2,6 mesi rispetto a 1,9 mesi dei pazienti trattati con erlotinib. Un maggior numero e di pazienti trattati con afatinib ha riferito un miglioramento della qualità della vita rispetto ai pazienti trattati con erlotinib con un miglior controllo dei sintomi correlati alla malattia: fra i pazienti trattati con afatinib si è avuta una percentuale superiore di pazienti che hanno riferito miglioramento della tosse (43,4% contro 35,2%), della dispnea (51,3% contro 44,1%) e delle condizioni generali/qualità della vita (35,7% contro 28,3%) rispetto a erlotinib.
La percentuale di eventi avversi gravi è stata simile in entrambi i bracci di trattamento con afatinib e con erlotinib (rispettivamente 57,1% vs 57,5%). Si è osservata una maggiore incidenza di diarrea e stomatite (infiammazione delle mucose del cavo orale) nel primo braccio rispetto al secondo (rispettivamente, diarrea di grado 3/4: 9,9%/0,5% vs 2,3%/0,3%; stomatite di grado 3: 4,1% vs 0,0%), mentre si è registrata una maggiore incidenza di rash/acne nel secondo rispetto al primo (rash/acne di grado 3: 10,4% vs 5,9%).
Mehdi Shahidi, Medical Head, Solid Tumour Oncology di Boehringer Ingelheim, ha così commentato: «La famiglia dei recettori ErbB svolge un ruolo importante nello sviluppo del carcinoma polmonare a cellule squamose, ed è un bersaglio terapeutico importante in questo tipo di tumore. L’inibizione più ampia e irreversibile dei recettori ErbB realizzata da afatinib può spiegarne la superiorità dimostrata nello studio LUX-Lung 8 rispetto a erlotinib, un inibitore di EGFR, già approvato per questa indicazione».
Uno studio dell’Istituto Nazionale dei Tumori rivela che la bassa espressione del microRNA miR-30e è correlata al rischio di metastasi del carcinoma mammario luminale. Questo risultato permette di individuare le pazienti con malattia aggressiva prima che questa si manifesti e di sottoporle alle terapie migliori.
Individuato il ruolo prognostico del microRNA miR-30e
Un nuovo approccio al trattamento delle pazienti con carcinoma alla mammella arriva da uno studio condotto dai ricercatori dell’Unità Biomarcatori del Dipartimento di Oncologia Sperimentale e Medicina Molecolare dell’Istituto Nazionale dei Tumori, finanziato anche da AIRC e pubblicato sul British Journal of Cancer. In particolare, lo studio riguarda il sottotipo luminale, che interessa 7 pazienti su 10 e che include sia pazienti con ottima prognosi, praticamente sempre libere dalla malattia (malattia indolente), sia pazienti che vanno incontro a recidive locali e a metastasi anche a distanza di un decennio dalla rimozione del tumore primitivo (malattia aggressiva).
Dalla ricerca emerge l’importante ruolo di un microRNA, il miR-30e*, che permette di individuare tra le donne con carcinoma mammario luminale senza coinvolgimento dei linfonodi ascellari (quindi ad uno stadio iniziale della malattia), quelle per le quali il rischio di sviluppare metastasi a distanza è minimo a parità delle altre variabili, come il grado di coinvolgimento della risposta immunitaria (valutata come espressione dei geni).
«Lo studio – spiega Maria Grazia Daidone, direttore del dipartimento di Oncologia Sperimentale e Medicina Molecolare dell’Istituto dei Tumori e coordinatrice del progetto insieme a Vera Cappelletti, ricercatrice biologa dell’INT – non si limita a valutare il ruolo prognostico di alcuni microRNA, piccole molecole di RNA che regolano l’espressione genica e sono disregolate nei tumori. Cerca anche di stabilire quanto queste molecole contribuiscono a definire il rischio di metastasi anche in presenza delle informazioni già fornite da età della paziente, dimensione e grado istologico del tumore e presenza di malattia nei linfonodi ascellari, informazioni già presenti nel foglio della diagnosi».
Daidone precisa: «In questo caso si è dimostrato che un’elevata espressione di miR-30e* conferisce un effetto protettivo sulla comparsa di metastasi: il rischio relativo di metastatizzazione a distanza è circa 8 volte inferiore per le pazienti il cui tumore esprime elevati livelli di miR-30e* rispetto a quelle il cui tumore ne esprime bassi livelli o non lo esprime del tutto. Tale risultato ha trovato conferma anche su casistiche indipendenti di pazienti operate in altri Istituti e questo rafforza l’osservazione iniziale dell’Istituto Nazionale dei Tumori. Infine lo studio, ha offerto una spiegazione dell’effetto protettivo della maggiore espressione di miR-30e*». L’individuazione precoce di questi gruppi risulta quindi di importanza fondamentale per una pianificazione terapeutica più mirata che eviterebbe l’esposizione a trattamenti tossici e costosi a pazienti che non ne necessitano. Aiuterebbe a identificare le pazienti con malattia aggressiva prima che questa si manifesti, con la possibilità quindi di contrastarne l’insorgenza con terapie specifiche.
L’azienda farmaceutica Daiichi Sankyo Italia ha lanciato la prima edizione del concorso dedicato allo scienziato Jokichi Takamine, scopritore dell’ormone dell’adrenalina e primo Presidente della Sankyo Co. (oggi Daiichi Sankyo), al fine di promuovere lo sviluppo delle conoscenze scientifiche nel nostro Paese.
E sarà proprio l’adrenalina la protagonista di questa edizione del “Takamine Awards”, patrocinata dall’Ambasciata del Giappone in Italia e dalla Fondazione Italia Giappone, che con Daiichi Sankyo Italia premieranno la migliore tesi di dottorato e la migliore tesi di laurea su questo ormone, conosciuto come neurotrasmettitore del sistema nervoso simpatico, nonché come terapia per lo shock anafilattico e l’arresto cardiaco.
Daiichi Sankyo Italia ha lanciato la prima edizione del concorso dedicato allo scienziato Jokichi Takamine
«La decisione di istituire questo premio è legata alla corporate social responsibility da sempre connaturata a tutte le attività della nostra azienda, ma questa nuova iniziativa ci è particolarmente cara perché ci consente di coniugare lo storico impegno di Daiichi Sankyo nell’ambito della farmacologia e della medicina, con la valorizzazione dei giovani talenti italiani – spiega Antonino Reale, amministratore delegato di Daiichi Sankyo Italia. – E non è un caso che il concorso sia dedicato al nostro primo presidente Jokichi Takamine, uno scienziato che ha dato un importante contributo al benessere dell’umanità non solo con le sue scoperte, ma anche con le sue attività filantropiche improntate alla costruzione di una società sostenibile, nel rispetto della natura». La più conosciuta di queste attività è la storica donazione delle migliaia di ciliegi che ancora oggi colorano il Tidal Basin di Washington DC, e che lo scienziato giapponese favorì come segno di rinascita, armonia e amicizia tra i popoli.
Le domande di partecipazione dovranno essere presentate entro il 31 ottobre 2015. I vincitori, selezionati da una giuria di esperti in base alla rilevanza scientifica e al potenziale innovativo delle ricerche presentate, riceveranno un premio in denaro. Per maggiori informazioni su tempi e modalità di partecipazione al concorso, si legga il bando pubblicato sul sito della Segreteria Organizzativa del premio o dell’azienda farmaceutica Daiichi Sankyo Italia.
L’italiana P&R ha acquisito il 20% di TRB Group, azienda svizzera operante a livello internazionale nel settore dei prodotti farmaceutici e dei dispositivi medici derivanti dall’acido ialuronico.
P&R holding
P&R holding è uno dei principali gruppi chimico-farmaceutici italiani, controllante, tra le altre, di Fidia Farmaceutici (società di riferimento nella ricerca, sviluppo e produzione di acido ialuronico). Con l’acquisizione di una quota di TRB, il gruppo prosegue la politica di internazionalizzazione, uno dei principi fondanti di P&R, già presente in US, Kazakhstan, Germania e Spagna a cui si affiancheranno nell’anno in corso Russia, Dubai e KSA. Attualmente P&R Impiega circa 2.000 dipendenti, incrementati del 22% negli ultimi 3 anni e distribuiti nei segmenti chimico e farmaceutico. Il gruppo genera un fatturato consolidato di circa 500 milioni di euro, di cui il 60% all’estero.
GUNA S.p.A. – azienda specializzata nel settore della produzione e distribuzione di farmaci di origine biologico-naturale – si è aggiudicata la menzione “Humanistic Innovation” del Premio “Le Tigri” – il riconoscimento giunto alla 6° edizione rivolto a tutte le PMI italiane con un fatturato superiore ai 10 milioni di euro, identificate per la loro spiccata capacità di rispondere alla perdurante crisi economica con soluzioni strategiche innovative in grado di sostenere la crescita e il mantenimento di positivi indicatori economici e finanziari.
Riconoscimento Humanistic Innovation del premio Le Tigri a GUNA
La motivazione del premio assegnato a GUNA recita “Per la capacità di integrare strategia, innovazione e valorizzazione delle Risorse Umane. Per l’attenzione a voler dare all’impresa un senso che vada oltre il profitto reinvestendo per migliorare la vita di chi lavora all’interno e all’esterno di GUNA”.
La sezione Humanistic Innovation è promossa nell’ambito del Premio “Le Tigri” a partire già dal 2012 e vuole mettere in risalto come le PMI italiane riescano a dare un cambiamento culturale profondo che consenta di fare dell’innovazione un mindset che coinvolga, non solo l’interno dell’azienda, ma anche con clienti e altri stakeholder, grazie a una visione integrata e sostenibile.
Bayer HealthCare e Janssen Pharmaceuticals, aziende partner nello sviluppo del farmaco, hanno annunciato l’avvio del programma di ricerca clinica Callisto, per studiare i potenziali benefici dell’inibitore del fattore X rivaroxaban nella prevenzione e trattamento dell’embolia polmonare e della trombosi venosa profonda in pazienti oncologici.
Valutazione di rivaroxaban per il trattamento e la prevenzione secondaria di embolia polmonare e trombosi venosa profonda in pazienti malati di tumore
Nei pazienti malati di cancro, il rischio di tromboembolismo venoso (TEV) è 4-7 volte superiore a quello di persone della stessa età senza malattia. La chemioterapia aumenta ulteriormente e significativamente il rischio fino a 6,5 volte. Nonostante questo, nessuna delle attuali Linee Guida consiglia un trattamento per la prevenzione del TEV nella maggior parte dei pazienti oncologici ambulatoriali.
Per quanto riguarda la prescrizione di una terapia anticoagulante per il trattamento e la prevenzione secondaria del tromboembolismo venoso, le attuali Linee Guida si basano su pochi e poco rappresentativi studi clinici.
Programma Callisto Il programma Callisto è un progetto di ricerca clinica, composto da più trial prospettici, volto a evidenziare nuovi elementi che aiutino a gestire la trombosi associata al cancro. Il programma prevede complessivamente nove iniziative che comprendono sia studi clinici che Registri, e coinvolgerà più di 4.000 pazienti in tutto il mondo. Callisto affronta tre aree chiave della trombosi associata al cancro:
Prevenzione del TEV
Valutazione di rivaroxaban rispetto a placebo nella prevenzione della embolia polmonare e trombosi venosa profonda in pazienti oncologici sottoposti a chemioterapia, ad alto rischio di formazione di trombi;
Trattamento e Prevenzione secondaria del TEV
Cinque iniziative (tre studi clinici e due registri) valuteranno rivaroxaban per il trattamento e la prevenzione secondaria di embolia polmonare e trombosi venosa profonda in pazienti malati di cancro;
Aspetti clinici importanti
Tre ulteriori studi si concentreranno su importanti aspetti clinici, ad esempio, come migliorare la conoscenza clinica del trattamento con rivaroxaban in pazienti malati di cancro, che ricevono terapie oncologiche standard (chemioterapia), e la valutazione di una strategia “ponte” tra rivaroxaban ed eparina a basso peso molecolare, nei casi in cui l’assunzione di una terpaia orale sia impedita dagli effetti emetici indotti dalla chemioterapia.
Il Programma di ricerca clinica Callisto si aggiungerà alle ricerche complessive su rivaroxaban, che – al momento del suo completamento – si prevede includerà più di 275.000 pazienti in entrambi gli studi clinici e in quelli real life.
Rivaroxaban Rivaroxaban agisce bloccando il fattore Xa della coagulazione senza richiedere il monitoraggio della coagulazione stessa. Il farmaco può essere impiegato in un’ampia gamma di contesti ed è approvato per sette indicazioni:
la prevenzione di ictus ed embolia sistemica in pazienti con fibrillazione atriale non valvolare che presentano uno o più fattori di rischio;
il trattamento della trombosi venosa profonda negli adulti;
il trattamento dell’embolia polmonare negli adulti;
la prevenzione delle recidive di trombosi venosa profonda ed embolia polmonare negli adulti;
la prevenzione di tromboembolismo venoso in pazienti adulti sottoposti a chirurgia elettiva di sostituzione dell’anca;
la prevenzione di tromboembolismo venoso in pazienti adulti sottoposti a chirurgia elettiva di sostituzione del ginocchio;
prevenzione eventi aterotrombotici in pazienti adulti con sindrome coronarica acuta (indicazione approvata in Europa).
Per maggiori informazioni su rivaroxaban visitate il sito www.xarelto-us.com.
L’Agenzia Europea del Farmaco (EMA) ha accettato la richiesta di autorizzazione per l’immissione in commercio di rFIXFc per il trattamento dell’emofilia B e iniziato il processo di revisione.
rFIXFc, proteina ricombinante di fusione costituita dal fattore IX della coagulazione connesso al dominio Fc è candidato per il trattamento dell’emofilia B nell’Unione Europea
L’Agenzia Europea del Farmaco (EMA) ha accettato la richiesta presentata da Biogen, partner di Sobi, per l’autorizzazione all’immissione in commercio (Marketing Authorisation Application – MAA) di rFIXFc, proteina ricombinante di fusione costituita dal fattore IX della coagulazione connesso al dominio Fc. Il prodotto, candidato per il trattamento dell’emofilia B, sarà ora sottoposto al processo di revisione per l’autorizzazione alla sua immissione in commercio.
Il processo di revisione prevede l’analisi dei risultati dei due studi clinici di fase 3 che hanno valutato l’efficacia, la sicurezza e la farmacocinetica di rFIXFc per il trattamento dell’emofilia B, in adulti, adolescenti e bambini al di sotto dei 12 anni già precedentemente trattati con altri farmaci.
rFIXFc
rFIXFc è un fattore IX della coagulazione, ricombinante, appartenente alla categoria dei long-acting, sviluppato per il trattamento dell’emofilia B. Il farmaco è stato approvato per il trattamento dell’emofilia B negli Stati Uniti, in Canada, Australia e in Giappone, dove è noto con il nome di Antihemophilic Factor IX (Recombinant) Fc Fusion Protein. rFIXFc è stato sviluppato usando la tecnologia di fusione del fattore IX con la porzione Fc delle immunoglobuline IgG1 (proteine comunemente presenti nell’organismo). Si ritiene che questa tecnica permetta al rFIXFc di ulilizzare un naturale processo fisiologico per prolungare il tempo di permanenza in circolo. Il processo Fc Fusion è utilizzato da più di 15 anni. Biogen e Sobi lo hanno applicato nell’emofilia.
Studio clinico B-LONG
B-LONG è uno studio in aperto di fase 3 condotto a livello internazionale, che ha valutato l’efficacia, la sicurezza e la farmacocinetica (variazione della concentrazione del farmaco nell’organismo) di rFIXFc in 123 maschi, dai 12 anni in su, affetti da gravi forme di emofilia B e con una storia di almeno 100 giorni di terapia con i sostituti del fattore IX attualmente disponibili. Lo studio ha coinvolto 50 centri di trattamento per emofilici in 17 paesi, inclusa l’Italia, in sei continenti. È stato, quindi, esaminato l’effetto di rFIXFc in profilassi, come trattamento episodico (on demand) e durante l’intervento chirurgico (gestione perioperatoria). Nella fase iniziale del regime di profilassi, le dosi sono state fissate a 50 IU/kg una volta alla settimana o a 100 IU/kg ogni 10 giorni. La dose o l’intervallo di tempo tra un’infusione e l’altra potevano essere variate a seconda delle indicazioni cliniche.
Studio clinico Kids B-LONG
Lo studio Kids B-LONG è uno studio internazionale, in aperto, multicentrico di fase 3, che ha coinvolto 30 ragazzi con emofilia B grave con almeno 50 precedenti esposizioni a terapie con il fattore IX. Lo studio è stato condotto in 16 centri per il trattamento dell’emofilia in sei diversi Paesi. Lo studio si propone di valtare l’efficacia, la sicurezza e la farmacocinetica di rFIXFc. La dose di profilassi settimanale è stata fissata fissata a 50-60 IU/kg, con possbilità di aggiustamento della dose o dell’intervallo di tempo tra un’infusione e l’altra in funzione delle condizioni del paziente.
La collaborazione tra Biogen e Sobi
Biogen e Sobi collaborano per lo sviluppo e la commercializzazione di rFVIIIFc per l’emofilia A e rFIXFc per il trattamento dell’emofilia B. Sobi detiene i diritti per lo sviluppo e la commercializzazione di rFVIIIFc in Europa, Nord Africa, Russia e in alcuni mercati del Medio Oriente, così come il diritto di prelazione sullo sviluppo finale e la commercializzazione di rFIXFc in Europa, Russia e in alcuni paesi del Medio Oriente e del Nord Africa. Biogen, invece, detiene i diritti di produzione e di commercializzazione di rFVIIIFc e rFIXFc in Nord America e in tutte le altre regioni del mondo, esclusi i territori Sobi.
