L’emofilia B è una malattia di origine genetica rara e cronica causata dalla ridotta o assente attività del fattore IX, necessario per la normale coagulazione del sangue.
L’emofilia B è causata da mutazioni del gene F9 che codifica per il fattore IX della coagulazione ed è localizzato sul cromosoma X
L’emofilia B viene trasmessa come carattere recessivo legato al cromosoma X, quindi colpisce prevalentemente i maschi, mentre, nelle femmine portatrici, se si manifesta, determina un quadro clinico di solito più lieve. La malattia è associata a diversi tipi di mutazioni del gene F9 (Xp27) che codifica per il fattore IX della coagulazione.
Le persone colpite da questa patologia soffrono di episodi emorragici che causano dolore, danni articolari irreversibili ed emorragie che vanno da episodi lievi a situazioni mortali. Le emorragie si verificano più frequentemente a livello delle articolazioni (emartrosi) e dei muscoli (ematomi), ma possono coinvolgere qualunque organo e, di solito, iniziano a manifestarsi quando il neonato affetto inizia a camminare. L’ematuria spontanea è abbastanza comune e costituisce un segno altamente suggestivo della malattia. La diagnosi si basa sui test della coagulazione che mostrano un allungamento dei tempi della coagulazione e può essere confermata dai dosaggi specifici del fattore IX.
Infusioni profilattiche di fattore IX possono sostituire temporaneamente il fattore di coagulazione necessario per controllare le emorragie e prevenire nuovi episodi di sanguinamento.
Secondo lo European Haemophilia Consortium, l’incidenza stimata dell’emofilia B nel mondo è pari a 1 su 30.000 persone. In Italia, invece, si stima che siano affette da emofilia B circa 750 persone.
Teva Pharmaceutical Industries Ltd. ha annunciato che l’inalatore di DuoResp Spiromax® si è aggiudicato il secondo posto dell’edizione 2015 del Medical Design Excellence Award (MDEA).
DuoResp Spiromax (budesonide/formoterolo fumarato diidrato) è un inalatore multidose di polvere secca per la terapia dell’asma e della bronco-pneumopatia cronica ostruttiva (BPCO).
DuoResp Spiromax, inalatore multidose per il trattamento dell’asma e della broncopneumopatia cronica ostruttiva, premiato per il design medicale
Questa medaglia d’argento riconosce al device importanti vantaggi nel campo del design medico; vantaggi che comportano miglioramenti nella qualità dell’assistenza sanitaria.
DuoResp Spiromax rappresenta un miglioramento della tecnica di inalazione del farmaco. Contiene una combinazione di budesonide, un corticosteroide da inalazione per il trattamento dell’infiammazione sottostante nell’asma e nella BPCO e formoterolo fumarato diidrato, un beta2-adrenergico a lungo raggio d’azione che allevia le bronco ostruzioni dovute ad asma e BPCO. Grazie al suo design, l’inalatore di Duoresp Spiromax incorpora una specifica combinazione di caratteristiche e fornisce la giusta quantità di farmaco attraverso l’inalazione. DuoResp Spiromax ha ottenuto l’autorizzazione all’immissione in commercio da parte della Commissione Europea il 28 aprile 2014 ed è attualmente disponibile in molti Paesi europei.
Medical Design Excellence Awards
Il Medical Desing Excellence Award (www.MDEAwards.com) riconosce i contributi che comportano un vantaggio nel design dei prodotti medicali. I partecipanti vengono sottoposti a una valutazione globale da parte di una giuria imparziale e multidisciplinare composta da giurati terze parte con una competenza specifica in ingegneria biomedica, fattori umani, design industriale, medicina e diagnostica. I premi sono conferiti sulla base di: design e caratteristiche tecniche, ivi compreso l’impiego innovativo dei materiali; funzioni in grado di migliorare l’assistenza sanitaria e modificare l’approccio e le pratiche mediche tradizionali; caratteristiche che costituiscono un beneficio per i pazienti; abilità del team di sviluppo del prodotto di superare le sfide di design e ingegneristiche per far si che il prodotto risponda ai suoi obiettivi clinici.
Il Ministro Lorenzin ha firmato il decreto di aggiornamento delle linee guida della L. 40/2004, che regola la Procreazione Medicalmente Assistita (PMA) e che entrerà in vigore con la pubblicazione in Gazzetta Ufficiale.
Aggiornamento delle linee guida della L. 40/2004 sulla Procreazione Medicalmente Assistita
Il nuovo testo, che aggiorna le linee guida del 2008, è stato rivisto in rapporto all’evoluzione tecnico-scientifica del settore e all’evoluzione normativa; in particolare ai decreti legislativi 191/2007 e 16/2010 e all’Accordo Stato Regioni del 15 marzo 2012 (che applica alla PMA le normative europee su qualità e sicurezza di cellule umane) e alle sentenze della Corte Costituzionale n. 151/2009 e n. 162/2014 le quali hanno eliminato, rispettivamente, il numero massimo di tre embrioni da creare e trasferire in un unico e contemporaneo impianto e il divieto di fecondazione eterologa.
Numerose le variazioni introdotte rispetto alle linee guida attualmente in vigore. Fra le principali l’accesso alle tecniche di fecondazione eterologa, la raccomandazione di un’attenta valutazione clinica del rapporto rischi-benefici nell’accesso ai trattamenti, con particolare riferimento alle complicanze ostetriche, alle potenziali ricadute neonatologiche e ai potenziali rischi per la salute della donna e del neonato nonché l’accesso generale a coppie sierodiscordanti, cioè in cui uno dei due partner è portatore di malattie virali sessualmente trasmissibili per infezioni da HIV, HBV o HCV (nella versione precedente era previsto solo per l’uomo portatore, in quella attuale si consente anche alla donna portatrice).
In cartella clinica, le procedure di PMA dovranno essere descritte con maggior dettaglio di quanto non lo siano state in precedenza, considerato che gli operatori possono avviare percorsi più differenziati di quanto fatto prima delle sentenze. In particolare andranno anche riportate le motivazioni in base alle quali si determina il numero di embrioni strettamente necessario da generare ed eventualmente quelle relative agli embrioni non trasferiti da crioconservare temporaneamente.
Riguardo la fecondazione eterologa, nelle linee guida vengono fornite le indicazioni per la coppia che accede ai trattamenti di fecondazione assistita, mentre tutto ciò che riguarda i donatori di gameti sarà contenuto nel testo di un nuovo Regolamento, già approvato dal Consiglio Superiore di Sanità, che sta proseguendo il suo iter per il recepimento delle direttive europee di riferimento.
Nel nuovo testo delle linee guida si danno indicazioni cliniche per l’accesso alle tecniche di PMA di tipo eterologo, prevedendo anche la cosiddetta “doppia eterologa” – quando entrambi i componenti della coppia possano ricevere gameti donati – nonché alla possibilità di “egg sharing” e “sperm sharing”, cioè che uno dei due componenti della coppia ricevente possa a sua volta essere anche donatore di gameti per altre coppie che accedono alla PMA eterologa.
Per escludere illegittime selezioni eugenetiche, alle coppie che accedono all’eterologa non è consentito scegliere particolari caratteristiche fenotipiche del donatore.
Per evitare sovrapposizioni fra i diversi provvedimenti che regolano la PMA, nelle nuove linee guida, nella parte relativa all’ “Attività di consulenza e sostegno rivolta alla coppia”, è stato stralciato l’elenco degli elementi utili a maturare un’accettazione consapevole della tecnica proposta, visto che tali elementi sono contenuti nelle disposizioni per il consenso informato, che saranno oggetto di un apposto decreto interministeriale dei Ministeri della Salute e della Giustizia, sul quale si sta lavorando.
«Dopo l’istituzione del Registro nazionale dei donatori, questo è il secondo importante passo per l’aggiornamento dell’intero quadro normativo che regola la PMA in Italia – commenta il Ministro Lorenzin – aggiornamento che sarà completato nelle prossime settimane con i decreti sul consenso informato e sui cosiddetti “embrioni abbandonati”, e con il perfezionamento del recepimento delle normative europee sulla donazione dei gameti. È stato un lavoro corposo e impegnativo, portato avanti anche grazie al contributo di maggior esperti italiani di settore convocati ai tavoli di lavoro già da luglio dello scorso anno. Questa serie di provvedimenti, insieme all’aggiornamento dei LEA (che includeranno anche i trattamenti di PMA) contribuirà a conferire certezza al quadro normativo ed a migliorare accesso e qualità dei percorsi in questo ambito così delicato del SSN».
Eurartesim® (diidroartemisinina/piperachina), farmaco che ha ottenuto l’AIC europea nel 2011, sarà distribuito in esclusiva da Pierre Fabre in 32 Paesi africani. Pierre Fabre registrerà, distribuirà e promuoverà Eurartesimin Senegal, Guinea, Mali, Costa d’Avorio, Burkina Faso, Niger, Madagascar, Togo, Benin, RDC, Congo, Ciad, Gabon, Camerun, Mauritania, Burundi, Nigeria, Ghana, Kenya, Tanzania, Uganda, Angola, Etiopia, Malawi, Liberia, Sierra Leone, Mozambico, Zambia, Zimbabwe, Botswana, Swaziland e Namibia.
L’antimalarico Eurartesim sarà distribuito in Africa da Pierre Fabre
Eurartesim è una terapia antimalarica combinata a dose fissa (ACT – Artemisinin-based Combination Therapy) a base di artemisinina (ACT) composta da diidroartemisinina e piperachina. La combinazione dei due principi antimalarici risponde alle raccomandazioni dall’OMS finalizzate a impedire che l’organismo sviluppi resistenza a entrambi. Eurartesim si è dimostrato efficace nel trattamento della malaria non complicata causata da Plasmodium falciparum negli adulti e nei bambini. Inoltre, Eurartesim offre il vantaggio di un regime terapeutico semplice (1 dose al giorno per 3 giorni).
L’approvazione del farmaco da parte dell’EMA si basa sui risultati di una serie di studi clinici condotti su migliaia di pazienti per valutare la sicurezza e l’efficacia della nuova ACT rispetto all’artemeter/lumefantrina e all’artesunato/meflochina. Gli studi hanno coinvolto più di 2.700 pazienti in Africa (Burkina Faso, Zambia, Kenya, Mozambico e Uganda) e in Asia (Thailandia, India e Laos), compresi circa 1.036 bambini africani tra i 6 mesi e i 10 anni di età, con malaria non complicata da P. falciparum e trattati con la combinazione diidroartemisinina/piperachina.
Eurartesimè frutto della collaborazione tra la società farmaceutica italiana Sigma-Tau del Gruppo ALFASIGMA e la fondazione di ricerca non-profit Medicines for Malaria Venture (MMV).
Eurartesim è stato approvato dall’European Medicine Agency (EMA) nel 2011 ed è attualmente disponibile in tutta Europa. In Asia è registrato dal 2012 in Cambogia, ed in Africa ha ottenuto l’autorizzazione all’immissione in commercio in Tanzania, Ghana, Zambia, Kenya, Nigeria e Burkina Faso. Eurartesim è attualmente in corso di registrazione in altri Paesi e sarà presto in commercio in gran parte dell’Africa.
Disponibile in Italia per il trattamento della BPCO (broncopneumopatia cronica ostruttiva) la co-formulazione indacaterolo/glicopirronio che è in grado di fornire una duplice broncodilatazione e di incidere sulla performance fisica dei pazienti.
La co-formulazione in monosomministrazione giornaliera indacaterolo/glicopirronio è disponibile in Italia
La terapia, che associa due broncodilatatori con meccanismi d’azione sinergici e complementari, ha dimostrato di agire positivamente migliorando i sintomi, la qualità di vita e la capacità del paziente di compiere le attività fisiche quotidiane.
L’attività fisica e la riabilitazione respiratoria sono obiettivi fondamentali nella gestione di un paziente con BPCO. La crescente fatica che si avverte con il progredire della malattia determina un’auto-limitazione nel movimento, con conseguente aggravamento della patologia, associato ad un peggioramento della qualità della vita e della prospettiva di sopravvivenza.
«Valorizzando i differenti e sinergici meccanismi d’azione dell’indacaterolo e del glicopirronio, la co-formulazione consente di assumere entrambi questi farmaci contemporaneamente, tramite un’unica somministrazione effettuata attraverso lo stesso inalatore» – dichiara Girolamo Pelaia, professore ordinario di Malattie dell’Apparato Respiratorio all’Università Magna Graecia di Catanzaro. «In tal modo viene massimizzata la broncodilatazione. Ciò consente di ottenere una rapida, stabile e persistente facilitazione del passaggio dell’aria attraverso i bronchi di grandi e piccole dimensioni. Ottimizzare la broncodilatazione apporta un notevole miglioramento all’andamento della patologia. Dallo studio SHINEemerge che nell’arco di 6 mesi la monosomministrazione giornaliera della co-formulazione indacaterolo/glicopirronio determina, rispetto al trattamento in monoterapia con tiotropio, un incremento di 16 giorni del periodo libero da sintomi, durante i quali i pazienti sono in grado di tollerare molto meglio gli sforzi relativi ai comuni atti della vita quotidiana (lavarsi, radersi, allacciarsi le scarpe, passeggiare, etc.). Questo risultato è davvero molto importante: significa trascorrere giornate in cui è possibile svolgere attività fisica con una maggiore capacità di movimento, potenziando così il tono muscolare e potendo anche uscire dall’isolamento e riprendere quindi la vita sociale».
La disponibilità di una terapia che incide efficacemente sulla performance fisica è un elemento di motivazione per il paziente per ricominciare a compiere quotidianamente un’attività costante. L’estate rappresenta una preziosa alleata per pianificare un allenamento equilibrato e di grande beneficio. Ecco alcuni suggerimenti utili:
Uscire nelle prime ore della giornata per avvantaggiarsi al massimo delle condizioni climatiche, senza affaticare troppo l’organismo durante le ore più calde, che metterebbero a dura prova l’organismo in termini generali e l’apparato respiratorio in modo particolare
Prediligere percorsi pianeggianti con la presenza di panchine per favorire numerose soste e riposarsi
Mantenersi idratati
Scegliere destinazioni con clima temperato, senza eccessive escursioni termiche tra il giorno e la notte, evitando sia il caldo torrido, sia i cali repentini delle temperature. Le località che consentono ampi spazi per le camminate o le pedalate come i lungo mari, i lungo laghi o la campagna sono da preferire
Assicurarsi che gli ambienti (case di villeggiatura, alberghi, residence) siano adeguatamente climatizzati
Non ci sono limiti nei mezzi di trasporto da utilizzare per raggiungere la destinazione di vacanza. L’importante, in casi di viaggi a lunga percorrenza, è che siano garantite sia una buona climatizzazione, sia la possibilità di effettuare soste.
Ultibro® Breezhaler®
Ultibro Breezhaler di Novartis è un broncodilatatore in monosomministrazione giornaliera, approvato nell’Unione Europea (UE) come trattamento di mantenimento della broncodilatazione per alleviare i sintomi nei pazienti adulti con BPCO. Gli studi clinici hanno mostrato significativi miglioramenti nella broncodilatazione con l’assunzione di Ultibro Breezhaler rispetto ai trattamenti ampiamente utilizzati come standard terapeutici, tra i quali salmeterolo/fluticasone 50/500 mcg due volte al giorno e tiotropio (18 mcg). L’uso di Ultibro Breezhalerè attualmente approvato in oltre 40 paesi, tra i quali i membri della UE, il Giappone, il Canada, alcuni paesi dell’America Latina e l’Australia.
I primi risultati di uno studio su pazienti mostrano che idarucizumab* inattiva l’effetto anticoagulante di dabigatran entro pochi minuti, in pazienti che richiedono procedure d’urgenza o con gravi complicanze emorragiche.
Idarucizumab, reversal agent per dabigatran etexilato, conferma la rapidità di inattivazione dell’anticoagulante, normalizzando l’emostasi in pochi minuti
La prima interim analysis dello studio di valutazione di Fase III RE-VERSE AD™ su idarucizumab, reversal agent che inibisce in maniera specifica l’effetto anticoagulante di dabigatran nel contesto della normale pratica clinica (real life) dimostra che 5 g di idarucizumab inibiscono l’effetto anticoagulante di dabigatran in pazienti che ne hanno urgente necessità.
Non sono stati rilevate criticità riguardo la sicurezza di idarucizumab.
«I risultati dell’interim analysis dei dati dello studio RE-VERSE AD sono importanti per gli operatori sanitari, perché forniscono le prime informazioni sull’effetto di un reversal agent che inibisce in modo specifico l’azione di un anticoagulante orale (che non sia un antagonista della vitamina K), in reali situazioni d’emergenza – ha dichiarato Charles Pollack, professore di Medicina d’Emergenza-Urgenza della Perelman School of Medicine dell’Università di Pennsylvania, Philadelphia, USA e coordinatore internazionale dello studio clinico – Come osservato in precedenza, in sperimentazioni condotte su volontari sani, idarucizumab in pochi minuti ha inibito completamente l’effetto anticoagulante di dabigatran, anche in quei casi di urgenza valutati nello studio RE-VERSE AD. Questi dati dimostrano che l’uso di idarucizumab, per inattivare l’effetto anticoagulante nei pazienti trattati con dabigatran, consente ai medici di concentrarsi sugli altri parametri vitali del paziente durante la gestione dell’emergenza-urgenza».
RE-VERSE AD™ è uno studio uno studio globale di Fase III in corso su pazienti, avviato da Boehringer Ingelheim nel 2014 per valutare l’effetto del farmaco sperimentale idarucizumab nelle diverse tipologie di pazienti e in situazioni d’emergenza-urgenza. Si prevede che nello studio verranno arruolati sino a 300 pazienti in terapia con dabigatran, di età uguale o superiore ai 18 anni, in oltre 400 centri di 38 paesi di tutto il mondo, di cui 10 in Italia.
L’interim analysis dello studio RE-VERSE AD ha compreso i dati di 90 pazienti in situazioni di emergenza-urgenza, in terapia con dabigatran, che necessitavano un’inibizione dell’effetto del farmaco.
Gli ampi criteri d’inclusione di questo studio consentono l’arruolamento anche dei pazienti in situazioni cliniche critiche o gravemente traumatizzati (ad esempio con grave emorragia intracranica, in sepsi o lesione di un grande vaso sanguigno), che hanno urgente necessità di inibire l’azione anticoagulante di dabigatran. I pazienti sono stati suddivisi in due gruppi: il gruppo A comprende pazienti con complicanze emorragiche non controllate o a rischio di vita, quali, ad esempio, emorragia intracranica o grave trauma a seguito di un incidente automobilistico (gruppo A, n = 51 pazienti) per i quali si ritiene necessario inibire l’effetto anticoagulante, il gruppo B comprende pazienti che necessitano di interventi chirurgici d’urgenza quali, ad esempio, intervento chirurgico per frattura “aperta” a seguito di una caduta o procedura invasiva entro 8 ore e per i quali è necessario avere una condizione di coagulazione normale (emostasi) (gruppo B, n = 39 pazienti). Inoltre, agli sperimentatori dello studio viene concesso di somministrare altri tipi di terapie (compresi emoderivati) che la particolare situazione clinica possa richiedere per la gestione del paziente.
L’endpoint primario dello studio è il grado massimo di inibizione dell’effetto anticoagulante di dabigatran ottenuto con 5 g di idarucizumab somministrati per via endovenosa 5 g di idarucizumab in due bolo-infusioni da 50 ml, ciascuna contenente 2,5 g di idarucizumab, a non più di 15 minuti di distanza. Vengono eseguiti prelievi di sangue per la valutazione della coagulazione al basale, dopo l’infusione della prima fiala di idarucizumab e successivamente tra 10 e 30 minuti e a 1, 2, 4, 12 e 24 ore dell’infusione della seconda fiala. misurato dal tempo di trombina diluito (dTT) e dal tempo di ecarina (ECT), in qualsiasi momento dalla fine della prima infusione di idarucizumab, sino a 4 ore dopo la seconda infusione.
Gli endpoint secondari comprendono la percentuale di pazienti che raggiunge la completa normalizzazione del dTT o ECT in 4 ore, la riduzione della concentrazione di dabigatran non legato e il decorso clinico valutato dal medico che ha gestito il paziente. Nei pazienti del gruppo A, il decorso clinico comprende l’entità dell’emorragia, la gravità dell’emorragia e la stabilità emodinamica. Nei pazienti del gruppo B, l’emostasi viene classificata come normale o come lievemente, moderatamente o gravemente anormale. Gli eventi avversi vengono monitorati dal momento dell’infusione di idarucizumab a 90 giorni post-infusione, compresi sospetti eventi trombotici o eventi fatali (classificati come di origine vascolare o non-vascolare).
81 pazienti, al basale, presentavano alti livelli di scoagulazione (misurata dal tempo di ecarina). I risultati indicano quanto segue:
• Lo studio ha raggiunto l’endpoint primario, in quanto è stato ottenuto il 100% della massima inibizione dell’effetto anticoagulante, come valore mediano per tutti i pazienti;
• L’inattivazione dell’effetto anticoagulante è stata evidente subito dopo l’infusione della prima fiala di idarucizumab ed è stata completa in tutti i pazienti, tranne 1;
• Dopo 4 e 12 ore, gli esami di laboratorio hanno indicato livelli normali di coagulazione in quasi il 90% dei pazienti;
• Nel 92% dei pazienti che hanno avuto necessità di essere sottoposti a interventi chirurgici o procedure invasive è stata riferita coagulazione normale (emostasi) durante l’intervento chirurgico;
• Non c’è stato alcuna manifestazione di effetto pro-coagulante dopo l’infusione di idarucizumab;
• Si sono verificati eventi trombotici in cinque pazienti, nessuno dei quali era in terapia antitrombotica al momento dell’evento;
• Sono stati registrati 18 casi fatali in totale. La mortalità entro 96 ore dall’arruolamento nello studio è apparsa correlata al motivo originale di ricovero d’emergenza-urgenza in ospedale; tutti gli eventi successivi sono apparsi essere correlati a patologie concomitanti.
Idarucizumab
Idarucizumab è un frammento di anticorpo umanizzato, o Fab, sviluppato come reversal agent per l’inibizione dell’effetto di dabigatran. Idarucizumab si lega in maniera specifica, esclusivamente alle molecole di dabigatran, neutralizzando l’effetto anticoagulante, senza interferire con la cascata della coagulazione.
Boehringer Ingelheim ha avviato le proprie attività di ricerca su idarucizumab nel 2009, prima dell’ottenimento della 1^ autorizzazione all’immissione in commercio di dabigatran, come terapia per la prevenzione dell’ictus in pazienti con Fibrillazione Atriale non valvolare nel 2010.
A febbraio e marzo 2015 è stato sottomesso il dossier su idarucizumab con procedura d’approvazione accelerata alla FDA statunitense, all’Agenzia Europea del Farmaco e alle autorità regolatorie canadesi, per l’utilizzo in pazienti che hanno urgente necessità di inibire l’effetto anticoagulante di dabigatran. L’FDA ha concesso a idarucizumab la designazione sia di farmaco orfano sia di Breakthrough Therapy.
Idarucizumab è attualmente l’unico reversal agent specifico per un NAO all’esame delle autorità regolatorie. Boehringer Ingelheim prevede di sottomettere il dossier registrativo alla autorità competenti per idarucizumab in tutti i Paesi dove dabigatran è approvato. Sono in corso ulteriori sottomissioni di dossier registrativi e, ove possibile, verrà percorsa con le Autorità Regolatorie la via della procedura accelerata.
I dossier registrativi comprendono i risultati di studi su volontari sani, oltre a studi su anziani e soggetti con compromissione della funzionalità renale. Questi risultati mostrano che un’infusione per via endovenosa di idarucizumab (> 2 g) della durata di 5 minuti ha immediatamente inibito l’effetto anticoagulante di dabigatran, senza effetti collaterali clinicamente rilevanti e senza effetto pro-coagulante. I dossier comprendono anche i primi risultati dello studio RE-VERSE AD.
Nescens, filiale di Aevis Holding SA, ha annunciato il proprio ingresso nel campo delle cellule staminali grazie a una partnership esclusiva con la Swiss Stem Cell Bank di Lugano.
Nescens propone attualmente la conservazione delle cellule staminali estratte dal sangue cordonale al momento della nascita e delle cellule staminali estratte dal tessuto adiposo in età adulta. Grazie ai propri centri di raccolta accreditati (Nescens Collection Centers), come quello della Clinica Sant’Anna di Lugano, Nescens può garantire la qualità dei prelievi fino a un’eventuale utilizzo terapeutico. Inoltre, come precisa Veronica Albertini, direttrice scientifica della Swiss Stem Cell Bank, «grazie alle certificazioni di qualità sia sul piano nazionale (Swissmedic) sia internazionale (Fact Netcord), queste cellule staminali potranno ugualmente essere impiegate al di fuori del territorio svizzero e nel contesto di studi clinici».
Nescens si impegna, al di là dei servizi di laboratorio e biobanca, per garantire la qualità del prelievo e del campione reso disponibile ai medici per un uso terapeutico. Dopo aver creato dei centri di raccolta accreditati (Nescens Collection Centers), il marchio sta lavorando sulla messa in opera di centri terapeutici accreditati (Nescens treatment centers).
«Prevediamo un investimento a medio termine di oltre 20 milioni di franchi in queste attività e intendiamo sostenere e incoraggiare i nostri medici in progetti di ricerca sulla medicina rigenerativa oltre ad assumere una cinquantina di collaboratori nel corso dei prossimi anni» ha dichiarato Pierre-Olivier Haenni, CEO di Nescens.
Nescens innova anche nel campo della comunicazione con i propri clienti. Il marchio è impegnato nell’informare sui progressi della medicina rigenerativa le persone che gli affidano i campioni del proprio capitale cellulare (grazie ad una newsletter trimestrale e a un servizio di consulenza in linea) informandoli sullo sviluppo del potenziale terapeutico di questo capitale.
Le cellule staminali hanno uno straordinario potere terapeutico. Esse sono utilizzate da diversi decenni per curare più di 70 malattie come le leucemie o i linfomi. L’efficacia clinica delle cellule staminali è attualmente oggetto di oltre 5.000 programmi di ricerca in tutto il mondo. Angelo Vescovi, autore di numerose pubblicazioni sulle più prestigiose riviste scientifiche (Science, Nature, Neuroscience, Cancer Cell) ha presentato una sintesi dei suoi studi nel campo della neurologia, di cui gli ultimi molto promettenti nel trattamento della sclerosi laterale amiotrofica. Su questa base sta preparando un programma di ricerca sull’utilizzo delle cellule staminali nel trattamento della sclerosi multipla, unendo in questo programma altre equipe attive in tutto il mondo. In neurologia l’efficacia terapeutica delle cellule staminali è studiata in numerosi altri ambiti di applicazione in patologie come l’Alzheimer, il morbo di Parkinson, le ischemie cerebrali, la paralisi cerebrale infantile e i traumi del midollo spinale.
Numerose altre aree di applicazione sono oggetto di altri studi in corso, come la cardiologia per ripristinare la funzione cardiaca dopo un infarto, l’ortopedia per rigenerare le cartilagini e le ossa e l’endocrinologia per trattare il diabete di tipo 1.
La Commissione Europea ha concesso l’autorizzazione alla commercializzazione in Europa di Lixiana® (edoxaban), l’inibitore selettivo del fattore Xa in monosomministrazione giornaliera sviluppato da Daiichi Sankyo, per la prevenzione dell’ictus in pazienti affetti da fibrillazione atriale non valvolare e per il trattamento e la prevenzione delle recidive di trombosi venosa profonda ed embolia polmonare.
Prevenzione di ictus e tromboembolismo venoso, l’UE approva l’anticoagulante orale edoxaban (Lixiana)
Daiichi Sankyo ha annunciato che la Commissione Europea ha rilasciato a Lixiana (edoxaban), l’inibitore selettivo del fattore Xa in monosomministrazione orale giornaliera, l’autorizzazione alla commercializzazione per la prevenzione dell’ictus e dell’embolia sistemica in pazienti adulti affetti da fibrillazione atriale non valvolare (FANV) che presentano uno o più fattori di rischio, e per il trattamento e la prevenzione delle recidive di trombosi venosa profonda e embolia polmonare in pazienti adulti affetti da queste patologie.
A beneficiare della nuova opzione di trattamento per la fibrillazione atriale non valvolare saranno anche i pazienti che presentano uno o più fattori di rischio, come età uguale o superiore a 75 anni, insufficienza cardiaca congestizia, ipertensione, diabete mellito o che hanno già subito un ictus o un attacco ischemico transitorio.
L’approvazione della Commissione Europea si è basata sui risultati di ENGAGE AF-TIMI 48 e Hokusai-VTE, due trial clinici di fase III che hanno confrontato il trattamento con edoxaban in monosomministrazione giornaliera con quello a base di warfarin, l’attuale standard di cura per la prevenzione dell’ictus nei pazienti affetti da fibrillazione atriale (ENGAGE AF-TIMI 48) e per il trattamento e la prevenzione del tromboembolismo venoso (Hokusai-VTE). Questi due studi rappresentano i più ampi trial comparativi singoli su un nuovo anticoagulante orale in queste popolazioni di pazienti e hanno coinvolto rispettivamente 21.105 e 8.292 soggetti.
Studio ENGAGE AF-TIMI 48 (edoxaban vs. warfarin nella fibrillazione atriale)
Lo studio ENGAGE AF-TIMI 48 ha coinvolto 21.105 soggetti e ha avuto un follow-up medio di 2,8 anni. Lo studio ha previsto la possibilità di modificare la dose, non solo all’inizio della randomizzazione ma anche durante il follow-up, da 60 mg a 30 mg in base alla presenza di uno o più fattori di rischio quali, ad esempio, clearance della creatinina (CrCL) compresa tra 30 e 50 mL/min, peso corporeo uguale o inferiore a 60 kg, o uso concomitante di determinati inibitori della glicoproteina P. I risultati del sottogruppo di pazienti a rischio sono stati coerenti con quelli del gruppo principale, ottenendo un ottimo bilanciamento tra il profilo di efficacia nella prevenzione dell’ictus e degli eventi embolici sistemici e la sicurezza, con la riduzione fino al 50% dei sanguinamenti maggiori e intracranici.
Nello studio ENGAGE AF-TIMI 48, infatti, Lixiana in monosomministrazione giornaliera ha dimostrato una efficacia comparabile al warfarin sull’incidenza di ictus ed embolia sistemica (1,18% con Lixiana 60 mg vs. 1,50% con warfarin ogni anno; hazard ratio [HR] 0,79; intervallo di confidenza [CI] 97,5%: 0,63; 0,99; p < 0,001) e superiore sicurezza, riducendo significativamente i sanguinamenti maggiori (rispettivamente 2,75% vs. 3,43% ogni anno; HR 0,80; CI 95%: 0,71; 0,91; p < 0,001), in un’ampia popolazione di pazienti affetti da fibrillazione atriale non valvolare.
Studio Hokusai-VTE (edoxaban vs. warfarin nelle recidive di tromboembolismo venoso)
Il trial Hokusai-VTE ha valutato, su un totale di 8.292 pazienti, l’efficacia di edoxaban in monosomministrazione giornaliera nel trattamento e nella prevenzione delle recidive di tromboembolismo venoso, compresa quindi l’embolia polmonare, che risulta essere la terza emergenza cardiovascolare dopo sindrome coronarica acuta e ictus, con notevole impatto in termini di morbilità e mortalità, prevalentemente nelle prime ore dall’episodio.
Grazie al lead-in di eparina, lo studio ha permesso una maggiore aderenza alle linee guida, arruolando anche il numero maggiore di pazienti a più alto rischio. In particolare in pazienti con embolia polmonare severa, con valori del biomarker NT-proBNP ≥ 500 pg/mL, si è ottenuta una riduzione delle recidive di tromboembolia venosa di circa il 50%, con una contemporanea riduzione statisticamente significativa di sanguinamenti clinicamente rilevanti, con un risultato di 7,9% rispetto al 12,8% del warfarin.
Lo studio Hokusai-VTE, quindi, ha dimostrato che Lixiana riduce efficacemente le recidive sintomatiche di tromboembolismo venoso, inclusi il rischio di trombosi venosa profonda e di embolia polmonare fatale e non fatale, in un’ampia popolazione di pazienti (3,2% con Lixiana 60 mg rispetto al 3,5% di pazienti con warfarin; HR 0,89; CI 95%: 0,70; 1,13; p < 0,001). Edoxaban mostra anche una significativa riduzione del 19% di sanguinamenti clinicamente rilevanti rispetto al warfarin in pazienti affetti da tromboembolismo venoso (rispettivamente 8,5% vs. 10,3% dei pazienti; HR 0,81; CI 95%: 0,71; 0,94; p = 0,004).
Poco più grande di una pillola, un decimo della grandezza di un pacemaker convenzionale, il sistema di stimolazione intracardiaco transcatere Micra™ Transcatheter Pacing System (TPS) di Medtronicè una vera e propria cardiocapsula, pesa 2 grammi, misura poco più di 2 cm e ha una durata che può variare dai 7 ai 14 anni. Viene impiantato direttamente nella cavità cardiaca attraverso la vena femorale e non prevede l’impianto di elettrodi di stimolazione. Una volta posizionato, il sistema Micra™, ancorato al cuore attraverso piccoli ganci appositamente progettati, emette impulsi elettrici in grado di regolarizzare il battito cardiaco attraverso un elettrodo posto sul dispositivo.
A differenza delle attuali procedure di impianto, quella del Micra™ TPS non necessita di alcun filo o catetere e non richiede incisioni nel torace, né la creazione di una tasca sottocutanea, eliminando, così, il rischio di potenziali complicanze legate alla procedura tradizionale.
Il dispositivo ha ricevuto il Marchio CE nell’aprile 2015, sulla base dei risultati dei primi 60 pazienti arruolati nello studio clinico mondiale Micra Transcatheter Pacing Study, a distanza dei primi tre mesi dall’impianto.
Impiantate le prime cardiocapsule in Italia. Il sistema di stimolazione intracardiaco transcatere Micra Transcatheter Pacing System è alternativo al pacemaker
Lo studio, multicentrico, a singolo braccio, procede per completare il follow up con il coinvolgimento di 700 pazienti in 56 centri di 19 Paesi. Durante il 36° Annual Scienfic Session della Heart Rhythm Society, sono stati presentati i risultati relativi a 140 pazienti, che hanno dimostrato il successo della proceduta nel 100% dei casi. Non si sono verificati episodi di infezione o eventi che abbiano richiesto un nuovo intervento. In tutte le visite di follow up dei pazienti (1-3 mesi), poi, i valori della stimolazione elettrica rientravano nei parametri previsti. I soggetti coinvolti coprivano un’ampia gamma di “profili”, dal punto di vista dell’età (da 21 a 94 anni), del peso corporeo (da 41 a 148 kg), delle comorbilità (BPCO, ipertensione polmonare).
Il centro svizzero per la fertilità ProCrea ha presentato uno studio sull’sHLA-G: livelli alti sono correlati con il successo delle terapie di procreazione assistita.
Individuata la capacità della proteina sHLA-G di indicare il successo di una terapia di procreazione assistita nel laboratorio di genetica molecolare del centro per la fertilità ProCrea di Lugano
Individuata una proteina capace di indicare il possibile successo di una terapia di procreazione assistita nelle donne con problemi di infertilità. A questa conclusione è arrivato lo studio condotto dal laboratorio di genetica molecolare del centro per la fertilità ProCrea di Lugano in collaborazione con l’università di Ferrara.
«Abbiamo riscontrato una correlazione tra livelli elevati della proteina sHLA-G e il successo della terapia, quindi la gravidanza, nelle donne sottoposte a un trattamento di inseminazione artificiale», spiega Giuditta Filippini direttore del laboratorio di ProCreaLab che ha condotto lo studio con Michael Jemec ginecologo del centro ProCrea e Roberta Rizzo ricercatrice del dipartimento di Scienze mediche – microbiologia e genetica medica – dell’università di Ferrara. «È il primo lavoro che viene effettuato su questa proteina in questo particolare ambito; i risultati sono decisamente interessanti e possono aprire nuovi ambiti di ricerca. Adesso per indicare la gravidanza si fa riferimento ai livelli di Beta-hCG, studiando invece la sHLA-G si potrebbe arrivare ad individuare la gravidanza prima. Inoltre, andando ad analizzare il gene corrispettivo HLA-G nei due partner, si potrebbe delineare un quadro clinico più preciso della coppia e così intraprendere la terapia migliore per arrivare ad una gravidanza».
Lo studio ha preso in considerazione 18 donne con problemi di infertilità non spiegata, senza altre patologie. Sono stati controllati i livelli della proteina in diversi momenti: prima dell’inizio della stimolazione ovarica, due giorni prima del pickup, durante il pickup, durante il trasferimento embrionale e sette giorni il dopo il trasferimento. Il risultato ha evidenziato livelli alti di sHLA-G nelle 6 donne che hanno avviato una gravidanza e bassi nelle altre.
«Conosciuta soprattutto per l’importante ruolo che svolge nei trapianti, solo recentemente questa proteina è stata affiancata alla medicina della riproduzione. Studi hanno rilevato che la concentrazione della sHLA-G rilasciata dall’embrione è correlata con il successo del transfer nell’utero materno. Con questa ricerca siamo andati più a monte abbinando i livelli di concentrazione nella madre al successo della terapia». Lo studio apre nuove prospettive. Conclude la direttrice del laboratorio di ProCreaLab: «Sono ambiti che necessariamente dovranno essere ulteriormente approfonditi. Resta il fatto che abbiamo un elemento in più per valutare il quadro clinico e individuare la strada più corretta per arrivare ad un successo delle terapie, ovvero arrivare ad una gravidanza».
ProCrea, centro di fertilità svizzero, è composto da un’équipe di medici, biologi e genetisti specialisti in fisiopatologia della riproduzione ha al suo interno un laboratorio accreditato di genetica molecolare (www.procrealab.ch), ProCrea esegue analisi genetiche per lo studio dell’infertilità. La sede principale è a Lugano. www.procrea.ch.
