Nello studio EINSTEIN-Jr su rivaroxaban nei bambini con tromboembolismo venoso, il farmaco ha dimostrato un buon profilo di efficacia e sicurezza.

Nello studio EINSTEIN-Jr su rivaroxaban nei bambini con tromboembolismo venoso, il farmaco ha dimostrato un buon profilo di efficacia e sicurezza

Nello studio EINSTEIN-Jr su rivaroxaban nei bambini con tromboembolismo venoso, il farmaco ha dimostrato un buon profilo di efficacia e sicurezza

Con lo studio EINSTEIN-Jr si conclude il più ampio programma di studi dedicato al tromboembolismo in pazienti pediatrici, che fornisce i primi dati di fase III sull’uso di un anticoagulante orale non antagonista della vitamina K (NOAC) in un’ampia popolazione pediatrica (dalla nascita ai 17 anni di età).

I risultati di EINSTEIN-Jr sono stati coerenti con quelli degli adulti. Lo studio infatti dimostra che rivaroxaban riporta un basso rischio di recidive di tromboembolismo venoso (TEV), con un’altrettanto bassa percentuale di sanguinamenti nei bambini, rispetto allo standard of care.

«Abbiamo dimostrato che l’utilizzo di rivaroxaban adattato per il peso corporeo di un bambino è efficace e sicuro e ha evidenziato risultati positivi di sicurezza nel trattamento pediatrico del TEV – continua Christoph Male – La disponibilità di rivaroxaban come sospensione orale ovvierà alla necessità di aggiustamenti di dosaggio delle formulazioni per adulti e ridurrà sostanzialmente il numero di iniezioni necessarie per il trattamento anticoagulante standard e i conseguenti prelievi di sangue. Il regime pediatrico di rivaroxaban rappresenterà in futuro un trattamento alternativo vantaggioso per i bambini. I dati sono coerenti con i risultati clinici osservati nei pazienti adulti, così come in altri sottogruppi di pazienti a rischio nel programma EINSTEIN».

Bayer presenterà domanda all’EMA per l’estensione dell’Autorizzazione all’Immissione in Commercio di rivaroxaban a questa nuova opzione di trattamento, compresa la formulazione in granuli per sospensione orale, per i bambini con tromboembolismo venoso.

Lo studio EINSTEIN-Jr (fase III)

La fase III di EINSTEIN-Jr, studio randomizzato in aperto, ha incluso 500 bambini dalla nascita ai 17 anni di età con TEV acuto documentato, che avevano iniziato la terapia con eparina.

Il trial è stato disegnato per valutare la prevenzione delle recidive di TEV, compresa la trombosi del seno venoso cerebrale, utilizzando una dose equivalente ai 20 mg di rivaroxaban per via orale, dose modificata in base al peso corporeo del paziente pediatrico.

I bambini quindi sono stati assegnati, in un rapporto 2:1, a ricevere rivaroxaban con aggiustamento per il peso corporeo (compresse o sospensione), in una dose equivalente a 20 mg, o terapia standard con eparina o fondaparinux (a basso peso molecolare) con o senza antagonista della vitamina K.

I bambini hanno assunto il farmaco sotto forma di compresse o di sospensione orale.

Il periodo di trattamento era di 3 mesi, ma i bambini di età inferiore ai 2 anni con TEV correlato alla cateterizzazione venosa hanno ricevuto 1 mese di trattamento. La ripetizione dell’imaging è stata effettuata alla fine del periodo di trattamento. I risultati sono stati anche interpretati nel contesto degli studi precedenti che valutavano rivaroxaban negli adulti con TEV.

Risultati dello studio EINSTEIN-Jr

Nello studio EINSTEIN-Jr, il tromboembolismo venoso ricorrente si è verificato con una bassa incidenza e si è avuta una riduzione numerica degli eventi in bambini trattati con rivaroxaban rispetto allo standard terapeutico (eparina da sola o in combinazione con un antagonista della vitamina K, come il warfarin).

Recidive di TEV si sono verificate in 4 dei 335 bambini (1,2%) che hanno assunto rivaroxaban e in 5 dei 165 bambini (3,0%) che hanno ricevuto lo standard of care (hazard ratio, 0,40; intervalli di confidenza del 95%, da 0,11 a 1,41).

Inoltre, l’imaging ripetuto alla fine del periodo di trattamento ha mostrato un miglioramento dell’effetto di rivaroxaban sul carico trombotico rispetto allo standard terapeutico (P = 0,012).

Si sono verificati sanguinamenti clinicamente rilevanti (non maggiori) in 10 bambini che hanno assunto rivaroxaban (3,0%) e in 3 bambini trattati con la terapia standard (1,9%), di cui due erano sanguinamenti maggiori e uno non maggiore.

I risultati assoluti e relativi di sicurezza ed efficacia evidenziati nello studio EINSTEIN-Jr sono coerenti con quelli emersi dai precedenti trial su rivaroxaban negli adulti.

I risultati dello studio EINSTEIN-Jr sono stati presentati come late breaker al 27° Congresso ISTH (International Society on Thrombosis and Haemostasis) a Melbourne.

Il tromboembolismo venoso pediatrico

Il tromboembolismo venoso è una complicanza sempre più comune tra i bambini ospedalizzati con una cateterizzazione venosa, il fattore di rischio più comune per questa patologia.

Le opzioni di trattamento attualmente raccomandate per il TEV sono: eparina non frazionata, eparina a basso peso molecolare, fondaparinux con o senza antagonista della vitamina K.

Nessun anticoagulante orale non antagonista della vitamina K è attualmente approvato per uso pediatrico.

«Oggi, il tromboembolismo venoso viene identificato più spesso durante l’infanzia rispetto al passato per l’aumento della sopravvivenza di bambini in pericolo di vita o con malattie croniche, e anche per una maggiore consapevolezza della patologia del TEV tra i pediatri – afferma Joerg Moeller, membro del Comitato Esecutivo della Divisione Farmaceutica e capo della Ricerca e Sviluppo di Bayer AG – I risultati dello Studio ci stanno portando a offrire, a breve, ai pediatri una nuova opzione terapeutica per i bambini e continuiamo a studiare quali popolazioni di pazienti potranno trarre un maggior beneficio dall’utilizzo di questo prodotto».

«L’attuale trattamento del TEV nei bambini si basa spesso sulla somministrazione parenterale di anticoagulanti e richiede un monitoraggio di laboratorio e aggiustamenti del dosaggio. Fino ad ora, i regimi di trattamento anticoagulante pediatrici si sono basati principalmente su risultati osservazionali e sull’estrapolazione dei dati ottenuti negli adulti. Lo studio EINSTEIN-Jr. rappresenta un importante passo avanti per il trattamento del TEV nei bambini» – dichiara Christoph Male, professore del Dipartimento di Pediatria dell’Università di Medicina di Vienna.

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