Bayer presenta all’EMA la richiesta di aggiungere alle attuali possibilità impiego di rivaroxaban quella per il trattamento del tromboembolismo venoso (TEV) e per la prevenzione delle recidive di TEV nei bambini da 0 a 17 anni di età con TEV confermato, compresa trombosi venosa cerebrale e sinusale.

Per facilitare la somministrazione pediatrica è stata sviluppata una formulazione liquida orale, che non richiede iniezioni né monitoraggio regolare.

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La richiesta si basa sui risultati dello studio di Fase III EINSTEIN-Jr., che mostra un buon profilo di efficacia e sicurezza del farmaco nei bambini affetti da TEV

Bayer ha presentato la richiesta all’Agenzia Europea del Farmaco (EMA) per estendere l’impiego di rivaroxaban ai bambini fino a 17 anni affetti da TEV confermato, comprese trombosi venosa cerebrale e sinusale. La richiesta riguarda il trattamento del TEV e la prevenzione delle recidive di TEV e si fonda sui risultati positivi dello Studio di Fase III EINSTEIN-Jr.

Si tratta del più grande studio pediatrico mai condotto per il trattamento del TEV, che ha dimostrato una minore incidenza di recidive di TEV nei bambini trattati con rivaroxaban, rispetto allo standard di cura (iniezioni di eparina da sola o in combinazione con un antagonista della vitamina K come il warfarin). Nello studio EINSTEIN-Jr. i pazienti pediatrici ricevevano rivaroxaban in compresse o in sospensione per uso orale. Il profilo di sicurezza è risultato buono e confrontabile con quello osservato negli adulti.

Una volta che la revisione della procedura pediatrica sarà stata completata dall’EMA, Bayer chiederà una proroga del brevetto di sei mesi. La proroga estenderebbe il periodo di brevetto di rivaroxaban in Europa fino all’aprile 2024.

«Questa richiesta rappresenta un passo importante verso l’introduzione di una nuova opzione terapeutica per i bambini con TEV e a rischio di TEV recidivante, per cui esistono attualmente opzioni limitate – dichiara Joerg Moeller, membro del Comitato Esecutivo della Divisione Pharmaceuticals di Bayer AG e responsabile della Ricerca e Sviluppo. – Siamo ansiosi di lavorare con l’EMA per mettere a disposizione dei pazienti questo trattamento il più rapidamente possibile».

Lo studio EINSTEIN-Jr.

Lo studio randomizzato, open-label di Fase III EINSTEIN-Jr. ha incluso 500 pazienti pediatrici di età compresa tra gli 0 e i 17 anni con TEV acuto documentato, inizialmente trattati con eparina/fondaparinux. I bambini sono stati assegnati, con rapporto 2:1, a rivaroxaban, ricevendo una dose equivalente a 20 mg adattata in base al peso corporeo, (compresse o sospensione) oppure all’anticoagulante standard, continuando con eparina/fondaparinux ed eventuale switch successivo alla terapia con antagonisti della vitamina K. Il periodo di trattamento è stato di 3 mesi, ma i bambini di età inferiore ai 2 anni con TEV correlato all’uso di catetere ricevevano 1 mese di trattamento. Alla fine di questo periodo, i bambini sono stati sottoposti a ripetuti controlli con imaging. I risultati sono stati interpretati anche nel contesto di precedenti studi di valutazione di rivaroxaban negli adulti con TEV.

Il TEV ricorrente si è verificato in 4 dei 335 (1,2%) bambini a cui è stato somministrato rivaroxaban e in 5 dei 165 (3%) bambini a cui è stato somministrato lo standard di cura (rapporto di rischio, 0,40; intervalli di confidenza del 95%, da 0,11 a 1,41). I ripetuti controlli con imaging hanno confermato un miglioramento della risoluzione del carico trombotico con rivaroxaban, rispetto allo standard di cura (P=0,012). Un’emorragia clinicamente rilevante si è verificata in 10 bambini (3%; tutte emorragie non maggiori) del gruppo di rivaroxaban e in 3 bambini (1,9%; due emorragie gravi e una non grave) nel gruppo standard di cura.

Tromboembolismo venoso (TEV) pediatrico

Il TEV comprende l’embolia polmonare (PE – un coagulo di sangue che arriva ai polmoni), la trombosi venosa profonda (TVP – un coagulo di sangue in una vena profonda) e la trombosi venosa cerebrale e sinusale (un coagulo di sangue nel cervello).

Grazie ai progressi della medicina, i bambini con patologie potenzialmente letali vivono oggi una vita più lunga e più sana ma, essendo spesso ricoverati in ospedale per lunghi periodi, presentano un rischio maggiore di TEV.

Il TEV è infatti una complicanza sempre più comune tra i bambini ricoverati; il fattore di rischio più comune è il cateterismo venoso.

Le opzioni terapeutiche attualmente raccomandate includono eparina non frazionata, eparina a basso peso molecolare e fondaparinux, con o senza terapia con antagonista della vitamina K. In questo caso nessun anticoagulante orale non antagonista della vitamina K è attualmente approvato per la somministrazione.

L’attuale trattamento pediatrico del TEV non è stato ben studiato e si fonda, in gran parte, su dati osservazionali ed estrapolazioni da studi sul TEV in pazienti adulti. Inoltre, ad oggi, manca la disponibilità di un’opzione terapeutica che non richieda iniezioni sottocutanee o endovenose prolungate e un monitoraggio regolare. Le iniezioni per un lungo periodo di tempo sono un peso enorme, soprattutto per neonati e bambini piccoli. Un’opzione di trattamento con formulazione liquida per via orale, che non richieda iniezioni e un monitoraggio regolare rappresenterà una risorsa importante nella pratica clinica pediatrica.

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