rFVIIIFc per emofilia A, Autore a NCF - Notiziario Chimico Farmaceutico • Pagina 106 di 140

rFVIIIFc per emofilia A

Ricerca clinica

M.B.

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25 Settembre 2015

I risultati ad interim dello studio clinico ASPIRE su rFVIIIFc in pazienti con emofilia A indicano che i tassi di sanguinamento sono stati tanto bassi da permettere di mantenere o allungare gli intervalli di somministrazione del farmaco rispetto a quelli osservati durante gli studi clinici A-LONG e Kids A-LONG.

L’analisi ad interim dello studio ASPIRE offre risultati che contribuiscono a confermare l’efficacia e la sicurezza a lungo termine di rFVIIIFc come terapia per le persone con emofilia A

SOBI Swedish Orphan Biovitrum e il suo partner Biogen hanno annunciato in un comunicato stampa che questi dati sono stati pubblicati nell’edizione online di Haemophilia, la rivista scientifica della World Federation of Hemophilia, European Association for Haemophilia and Allied Disorders, e Hemostasis & Thrombosis Research Society.

Lo studio ASPIRE su FVIIIFc

Lo studio di estensione di Fase III ASPIRE, in aperto, non-randomizzato, pluriennale, di estensione, ha arruolato persone che hanno completato gli studi cardine di Fase III A-LONG o Kids A-LONG, in particolare 211 soggetti di sesso maschile, di cui 150 (98%) hanno completato lo studio A-LONG e 61 (91%) lo studio Kids A-LONG.

L’endpoint primario è lo sviluppo di anticorpi inibitori.

Gli endpoint secondari comprendono: numero di episodi d’emorragia su base annua per soggetto, giorni di esposizione a rFVIIIFc e valutazione dei partecipanti della risposta al trattamento dell’episodio emorragico.

Al momento dell’analisi ad interim, il periodo mediano di trattamento nello studio ASPIRE è stato di 80,9 settimane nei partecipanti adulti e adolescenti che hanno completato lo studio A-LONG, e di 23,9 settimane in quelli in età pediatrica che hanno completato lo studio Kids A-LONG.

L’insorgenza di anticorpi inibitori (endpoint primario) non è stata riportata in nessuno dei due gruppi.

Per il periodo considerato dall’analisi ad interim di ASPIRE, il numero di sanguinamenti su base annua (annualized bleeding rates o ABR) negli adulti e adolescenti nei bracci in regime di profilassi personalizzata, settimanale e modificata sono stati rispettivamente di 0,66, 2,03 e 1,97. Anche peri bambini in regime di profilassi personalizzata sono stati registrati bassi tassi di sanguinamento, con un ABR complessivo mediano di 0,0 nei bambini al di sotto dei 6 anni e di 1,54 nei bambini di età compresa fra i 6 e i 12 anni. Questi risultati sono in linea con quelli ottenuti negli studi di Fase III A-LONG e Kids A-LONG.

In tutti i gruppi d’età, i risultati di sicurezza sono stati in linea con quelli della popolazione generale di soggetti con emofilia A. Non sono stati riferiti casi di reazioni allergiche gravi, né di formazione di eventi trombotici. Gli eventi avversi più comuni (con incidenza pari o superiore al 5%) hanno compreso naso-faringite (comune raffreddore), artralgia (dolore articolare) e infezioni del tratto respiratorio superiore.

Oltre ai risultati di efficacia e sicurezza, sono stati pubblicati anche i dati relativi alla frequenza delle infusioni in regime di profilassi per tutto il periodo considerato a partire dalla fine dello studio A-LONG. Degli adulti e adolescenti trattati in profilassi e che hanno continuato lo studio (n=128), il 72% ha mantenuto gli stessi intervalli di somministrazione, il 22% ha allungato quelli fra una somministrazione e quella successiva, mentre il 6% ha ridotto gli intervalli. I partecipanti allo studio di estensione potevano cambiare gruppo di trattamento in qualsiasi momento.

La durata mediana complessiva del trattamento, a partire dall’avvio degli studi A-LONG e Kids A-LONG e per tutto il periodo dello studio ASPIRE considerato al momento dell’analisi ad interim, è stata di 117,7 settimane per adulti e adolescenti e di 51,5 settimane per i bambini al di sotto dei 12 anni.

“Il disegno dello studio ASPIRE offre ai medici un alto livello di flessibilità nella somministrazione, allo scopo di riflettere le pratiche di trattamento in contesti real life” ha dichiarato Guy Young, Direttore dell’Hemostasis and Thrombosis Center dell’Ospedale pediatrico di Los Angeles.

rFVIIIFc

rFVIIIFc è una proteina di fusione ricombinante a lunga durata d’azione costituita dal fattore VIII della coagulazione – antiemofilico – connesso al dominio Fc dell’IgG1 umana, per soggetti con emofilia A. rFVIIIFc è stato sviluppato usando la tecnologia di fusione Fc Fusion che ha permesso di legare una molecola del fattore VIII con delezione del dominio B alla porzione Fc dell’immunoglobulina umana IgG1. Si ritiene che ciò consenta a rFVIIIFc di utilizzare una via naturalmente esistente nell’organismo per prolungare il tempo di emivita (tempo di permanenza in circolo).

La sottomissione della richiesta di autorizzazione all’immissione in commercio di rFVIIIFc è stata inoltrata all’Agenzia Europea del Farmaco (EMA) nell’ottobre 2014 ed è attualmente in fase di revisione da parte dell’EMA. rFVIIIFc è approvato negli Stati Uniti, in Canada, in Australia e in Giappone, , dove è noto con il nome di Antihemophilic Factor VIII (Recombinant), Fc Fusion Protein, per la terapia di adulti e bambini con emofilia A.

La collaborazione tra Biogen e Sobi per sviluppare rFVIIIFc

Sobi e Biogen collaborano allo sviluppo e commercializzazione di rFVIIIFc per il trattamento dell’emofilia A. Sobi ha un diritto di esclusività sullo sviluppo finale e sulla commercializzazione del farmaco in alcuni territori di sua competenza (Europa, Nord Africa, Russia e alcuni mercati dei Paesi Medio-Orientali). Biogen detiene lo sviluppo di rFVIIIFc, i diritti di produzione e possiede diritti di commercializzazione in Nord America e in tutti le aree del mondo escluse quelle di pertinenza di Sobi.

Marchesini Group acquisisce le tecnologie Multipack

Packaging

M.B.

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23 Settembre 2015

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Marchesini Group acquisisce le tecnologie Multipack

Marchesini Group ha acquisito un ramo d’azienda della Multipack, l’azienda di Casalecchio di Reno (BO) specializzata nei sistemi di imballaggio di fine linea per i settori farmaceutico, cosmetico e alimentare.

L’acquisto include le tecnologie e il know how impiegati per la costruzione di macchinari per il packaging di fine linea di prodotti farmaceutici e cosmetici.

Si tratta di un settore che è già parte integrante della produzione Marchesini Group e che permetterà al Gruppo di offrire sul mercato soluzioni tecnologiche sempre più integrate per la fornitura di linee complete di confezionamento.

Multipack, costituita negli anni ’70 e già partner di Marchesini Group dai primi anni ‘80, ha ampliato nell’ultimo decennio la propria gamma di produzione che oggi include l’offerta di macchine fascettatrici, cellofanatrici, formatrici di scatole e tunnel di termoretrazione, tutte soluzioni chiavi in mano tagliate sulle specifiche esigenze del cliente. Anche nell’industrie dell’alimentare e, in particolare, del tissue (prodotti in carta assorbente come tovaglioli, asciugamani e prodotti di carta piegati in generale), Multipack opera con una linee dedicate di macchine avvolgitrici, sviluppando soluzioni innovative in grado di generare valore aggiunto e riduzione dei costi per i clienti.

«Multipack è da sempre sinonimo di grande affidabilità nella progettazione di macchine per il fine linea» ha dichiarato Maurizio Marchesini, CEO di Marchesini Group e appena riconfermato alla guida dell’associazione degli industriali dell’Emilia-Romagna. «L’acquisizione di parte delle tecnologie dell’azienda, con cui già collaboriamo da anni, fa parte di una più ampia strategia che ha come punti focali la crescita della produzione e l’internazionalizzazione dei mercati».

Dal primo luglio, Marchesini Group ha iniziato la produzione di macchine realizzate con tecnologia Multipack.

Acido ialuronico ingegnerizzato per la terapia intra-articolare dell’artrosi

Farmaci

M.B.

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15 Settembre 2015

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Acido ialuronico ingegnerizzato per la terapia intra-articolare dell’artrosi

Fidia Farmaceutici ha annunciato in un comunicato stampa l’approvazione all’immissione in commercio di Hymovis da parte del Center for Devices and Radiological Health (CDRH) della Food and Drug Administration (FDA) americana.

acido ialuronico per l'artrosi — Per l’artrosi è in commercio negli USA Hymovis, terapia intra-articolare a base di acido ialuronico

Hymovis, terapia a base di acido ialuronico

Hymovis è una terapia intra-articolare per l’artrosi a base di acido ialuronico ingegnerizzato in modo da aumentare il tempo di permanenza nell’articolazione, nata con lo scopo di diminuire la sintomatologia dolorosa, ma poi dimostratasi efficace anche a scopo preventivo.

Grazie alle spiccate proprietà viscoelastiche espresse in una particolare struttura chimica a reticolo mobile che sfrutta la tecnologia MO.RE.^® sviluppata da Fidia Farmaceutici, la molecola recupera la propria struttura originaria anche dopo ripetuti stress meccanici permanendo nell’articolazione fino a 28 giorni. Ne consegue che questa formulazione long-acting permette di abbreviare la durata del ciclo terapeutico a vantaggio dei pazienti.

Studi su rivaroxaban in contesti real life

Ricerca clinica

M.B.

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14 Settembre 2015

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Studi su rivaroxaban in contesti real life

Bayer HealthCare e Janssen Pharmaceuticals hanno annunciato in un comunicato stampa che i risultati di due studi relativi all’impiego di rivaroxaban in contesti real life in pazienti con fibrillazione atriale in terapia anticoagulante per la prevenzione dell’ictus confermano le basse frequenze di emorragia maggiore già registrate nello studio clinico di Fase III ROCKET AF. I risultati, che sono stati raccolti su oltre 45.000 pazienti in Europa, Canada e Stati Uniti reclutati per lo studio XANTUS e per uno studio di sorveglianza post-marketing sulla sicurezza, sono stati presentati all’ESC Congress 2015.

I risultati di due studi osservazionali in contesti real life confermano rivaroxaban come terapia anticoagulante efficace e generalmente ben tollerata in pazienti con fibrillazione atriale sia ad alto sia a basso rischio di ictus

XANTUS e lo studio di sorveglianza post-marketing sulla sicurezza fanno parte del vasto programma di valutazione di rivaroxaban, che comprende studi già completati e studi ancora in corso e che, nel complesso, coinvolgerà oltre 275.000 pazienti in trial clinici e in contesti real life.

Studio prospettico XANTUS su rivaroxaban in contesti real life

XANTUS è uno studio osservazionale prospettico internazionale, a singolo braccio, disegnato da Bayer HealthCare in accordo con l’Agenzia Europea del Farmaco (EMA), per valutare la sicurezza e l’efficacia di rivaroxaban nella prevenzione dell’ictus in 6.784 pazienti con fibrillazione atriale non-valvolare nella normale pratica clinica in 311 centri d’Europa, Canada e Israele. Tutte le decisioni in merito alla terapia e al dosaggio sono state prese a discrezione del medico curante e i pazienti sono stati seguiti sino a un anno o 30 giorni dall’interruzione anticipata della terapia. Gli eventi emorragici e tromboembolici maggiori sono stati giudicati da un comitato di valutazione indipendente in modo centralizzato. Alla fine del periodo di osservazione, la maggior parte dei pazienti (96,1%) non ha avuto episodi di emorragia maggiore, mortalità per tutte le cause o ictus/embolia sistemica durante la terapia. La mortalità per tutte le cause durante la terapia è stata di 1,9 eventi ogni 100 anni-persona. Nel complesso, i casi di emorragia maggiore verificatisi durante la terapia sono stati pari a 2,1 casi ogni 100 anni-persona, nella maggior parte dei casi trattati con procedure cliniche standard. Gli episodi di emorragia fatale sono stati pari a 0,2 eventi ogni 100 anni-persona. Quelli di emorragia in organo importante si sono verificati nella misura di 0,7 ogni 100 anni-persona, comprendendo quelli di emorragia intracranica (0,4 eventi ogni 100 anni-persona). Gli episodi di ictus sono stati pari a 0,7 eventi ogni 100 anni-persona. Il 75,1% dei pazienti ha riferito al proprio medico di essere ‘molto soddisfatto’ o ‘soddisfatto’ della propria terapia.

I risultati di XANTUS, in definitiva, confermano il profilo positivo rischio/beneficio di rivaroxaban nella prevenzione dell’ictus in pazienti con fibrillazione atriale, già dimostrato nel trial clinico di Fase III ROCKET AF. In questo studio, rivaroxaban aveva dimostrato di avere complessivamente un profilo simile a warfarin in relazione a fenomeni emorragici, con percentuali significativamente inferiori per quelli più temuti, quali emorragie intracraniche e fatali, nonostante un aumento significativo di sanguinamenti gastrointestinali. I pazienti dello studio ROCKET AF erano soggetti con rischio da moderato a elevato, con punteggio CHADS₂ medio di 3,5, mentre quelli dello studio XANTUS erano in media a minor rischio di ictus e avevano un punteggio CHADS₂ medio di 2,0. Nello studio ROCKET AF, l’incidenza di emorragia maggiore nei pazienti in terapia con rivaroxaban era stata di 3,6 ogni 100 anni-persona. In XANTUS, l’incidenza di emorragia maggiore associata a rivaroxaban è stata di 2,1 ogni 100 anni-persona.

Studio di sorveglianza post-marketing sulla sicurezza di rivaroxaban

Si tratta di uno studio osservazionale statunitense retrospettivo quinquennale, attualmente in corso, disegnato da Janssen insieme al Ministero della Difesa statunitense (DoD) e all’Health ResearchTx LLC (HRTX), d’intesa con la Food and Drug Administration (FDA), nell’ambito della richiesta di sorveglianza post-marketing, al fine di analizzare e riferire eventi emorragici maggiori, fattori di rischio associati ed esiti clinici correlati a emorragia in pazienti con fibrillazione atriale non-valvolare in terapia con rivaroxaban. I ricercatori hanno analizzato i dati relativi al periodo compreso fra il 1° gennaio 2013 e il 31 marzo 2014, utilizzando i dati sanitari integrati del database del Ministero della Difesa statunitense. I casi di emorragia maggiore sono stati accertati utilizzando il validato algoritmo di Cunningham (2011), con definizione di emorragia maggiore in linea ma non esattamentemente coincidente con quella utilizzata negli studi clinici, in quanto sono stati utilizzati dati sanitari retrospettivi.

I risultati relativi ai 39.052 pazienti di questo studio di sorveglianza post-marketing sulla sicurezza, in cui l’incidenza d’emorragia maggiore è stata di 2,9 ogni 100 anni-persona, confermano il profilo favorevole di sicurezza di rivaroxaban.

Rivaroxaban

Rivaroxaban è un nuovo anticoagulante orale (NAO) approvato per la prevenzione degli eventi tromboembolici con le seguenti indicazioni:

prevenzione di ictus ed embolia sistemica in pazienti adulti con Fibrillazione Atriale non valvolare che presentano uno o più fattori di rischio;
trattamento della trombosi venosa profonda negli adulti;
trattamento dell’embolia polmonare negli adulti;
prevenzione delle recidive di trombosi venosa profonda ed embolia polmonare negli adulti;
prevenzione di tromboembolismo venoso in pazienti adulti sottoposti a chirurgia elettiva di sostituzione dell’anca;
prevenzione di tromboembolismo venoso in pazienti adulti sottoposti a chirurgia elettiva di sostituzione del ginocchio;
prevenzione di eventi aterotrombotici (morte cardiovascolare, infarto del miocardio o ictus) a seguito di Sindrome Coronarica Acuta in pazienti adulti con biomarcatori cardiaci elevati e senza precedente ictus o attacco ischemico transitorio in co-somministrazione con solo acido acetilsalicilico, o con acido acetilsalicilico più clopidogrel o ticlopidina.

Rivaroxaban è approvato, con differenze fra le diverse nazioni, in più di 130 paesi.

Rivaroxaban è un farmaco scoperto da Bayer HealthCare e sviluppato congiuntamente a Janssen Research & Development, LLC. Il farmaco viene commercializzato al di fuori degli Stati Uniti da Bayer HealthCare e negli Stati Uniti da Janssen Pharmaceuticals.

L’impiego responsabile di rivaroxaban in pazienti con fibrillazione atriale sia ad alto sia a basso rischio è una massima priorità per Bayer che, a tal fine, ha predisposto una Guida alla Prescrizione per i medici e una Scheda su rivaroxaban per i pazienti.

Estratti di origine vegetale come principi attivi farmaceutici

Abstract relazioni

M.B.

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14 Settembre 2015

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Estratti di origine vegetale come principi attivi farmaceutici

Le piante sono una fonte inesauribile di sostanze attive che, per la loro origine naturale, presentano una serie di peculiarità che le rendono particolarmente interessanti a essere impiegate come principi attivi farmaceutici.

Dried lavender herb and essential aromatherapy oil — Gli estratti di origine vegetale presentano una serie di caratteristiche che li rendono particolarmente adatti a essere impiegati come API

L’argomento è stato ampiamente trattato da Ernesto Marco Martinelli e da Roberto Pace di Indena (Settala – MI) e membri del Gruppo di Studio Fitoterapici di AFI durante il 55° Simposio dell’Associazione.

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Per quanto riguarda gli estratti di origine vegetale (Preparazioni Vegetali, “Herbal Drug Preparations” in accordo alla definizione della farmacopea Europea) per la loro caratteristica di essere principi attivi costituiti da miscele multicomponenti di origine vegetale sono considerati principi attivi nella loro integrità anche perché tra i costituenti sono molto frequenti fenomeni di sinergismo. Martinelli e Pace sottolineano, d’altro canto, che molte patologie sono multifattoriali, il che significa che trattare diversi “target” può rappresentare un trattamento migliore. È anche per questi motivi che negli estratti vegetali la costanza della qualità e della loro composizione sono fattori estremamente rilevanti per garantire sicurezza ed efficacia dei preparati stessi.

Per assicurare la riproducibilità dell’estratto è indispensabile considerare la qualità del materiale vegetale di partenza, il processo di fabbricazione, standardizzazione e specifiche del prodotto finale.

La valutazione della costanza di composizione dell’estratto nella sua integrità può essere studiata e garantita con l’ausilio di tecniche analitiche sensibili alla presenza di tutti i costituenti dell’estratto quali l’NMR che, unitamente a tecniche di analisi multivariata, costituisce un mezzo insostituibile per la caratterizzazione dell’estratto stesso nella sua interezza e rappresenta la base per gli studi di “metabolomica”. La tecnica si presta anche a garantire la genuinità di un estratto, alla valutazione della variabilità nel controllo di qualità e anche negli studi di fitoequivalenza.

Quali soluzioni tecniche per far fronte all’aumento delle dimensioni del foglio illustrativo?

Abstract relazioni

M.B.

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7 Settembre 2015

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Quali soluzioni tecniche per far fronte all’aumento delle dimensioni del foglio illustrativo?

La direttiva 2001/83/CE (Titolo V, “Etichettatura e Foglio Illustrativo”), i continui adeguamenti dei testi derivanti dai Periodic Safety Update Reports e la commercializzazione di prodotti farmaceutici in paesi multilingue hanno portato e continuano a portare significativi incrementi delle dimensioni del foglio illustrativo.

I produttori di specialità medicinali hanno dovuto fare fronte a questo problema cercando di conciliare l’incremento della superficie dei materiali stampati con la necessità di utilizzare le macchine di confezionamento installate nei propri impianti produttivi e con la necessità di salvaguardare quanto più possibile l’efficienza dei processi. A tale fine, nel corso degli anni, sono state sviluppate dai fornitori di materiali svariate soluzioni tecniche che le aziende hanno oggi a disposizione: dai foglietti illustrativi stesi a quelli prepiegati su una o più dimensioni, dai foglietti illustrativi in bobina monostrato a quelle multistrato, dai foglietti multipagina a quelli integrati in astuccio, dai booklet agli outsert. Ognuno di questi materiali porta con sé vantaggi e criticità.

Quali le soluzioni?

La problematica è stata ampiamente trattata da Mario Colombo (Recordati, Milano), che ha condiviso la sua esperienza nella relazione “Dimensioni del foglio illustrativo e soluzioni tecniche” che ha tenuto durante il 55° Simposio AFI. Nelle slide sono illustrate alcune delle tipologie di foglietto illustrativo che consentono di rispettare i requisiti normativi senza eccessive penalizzazioni della produttività

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Studio a lungo termine su rFIXFc per emofilia B

Ricerca clinica

M.B.

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4 Settembre 2015

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Studio a lungo termine su rFIXFc per emofilia B

SOBI (Swedish Orphan Biovitrum) e Biogen hanno annunciato in un comunicato stampa la presentazione dei risultati parziali dello studio B-YOND su rFIXFc al 67° Congresso Annuale della National Hemophilia Foundation svoltosi a Dallas.

I dati ad interim dello studio B-YOND confermano l’efficacia e la sicurezza a lungo termine di rFIXFc nel trattamento dell'emofilia B — I dati ad interim dello studio B-YOND confermano l’efficacia e la sicurezza a lungo termine di rFIXFc nel trattamento dell’emofilia B

Lo studio B-YOND su rFIXFc

Lo studio di Fase III, di lungo termine, in aperto B-YOND, attualmente ancora in corso, è uno studio di estensione su pazienti con emofilia B grave, che hanno completato gli studi cardine registrativi di Fase III B-LONG o Kids B-LONG. Lo studio ha arruolato 116 pazienti maschi, di cui 93 (81%) hanno completato lo studio B-LONG e 23 (100%) lo studio pediatrico Kids B-LONG.

L’endpoint primario dello studio è la valutazione dell’insorgenza di anticorpi inibitori. Gli endpoint secondari comprendono: numero di episodi emorragici su base annua (ABR) – compresi emartri spontanei – per soggetto, giorni di esposizione alla terapia per partecipante. Ulteriori esiti rilevanti per la valutazione sono: incidenza di eventi avversi e di eventi avversi gravi, e valutazione del trattamento dell’episodio emorragico (numero di infusioni, dosaggio dell’infusione).

La durata mediana complessiva della terapia, a partire dall’inizio degli studi B-LONG e Kids B-LONG e per tutto il periodo dello studio B-YOND al momento dell’analisi, è stata di 171,6 settimane per adulti e adolescenti (n=93) e di 95,3 settimane per i bambini al di sotto dei 12 anni (n=23). I pazienti reclutati per lo studio sono stati trattati in regime di profilassi, con somministrazioni a intervalli di una – due settimane e, al momento dell’analisi, hanno mantenuto bassi tassi di sanguinamento senza sviluppo di inibitori (anticorpi neutralizzanti che possono interferire con l’attività della terapia in corso).

I risultati dell’analisi ad interim indicano che gli adulti e gli adolescenti in profilassi hanno mantenuto la protezione dagli episodi di sanguinamento con una somministrazione del farmaco ad intervalli di una-due settimane. Il tasso mediano di sanguinamenti su base annua (annualized bleeding rate o ABR) nei pazienti in profilassi è stato rispettivamente di 2,28 per i soggetti in terapia settimanale (20-100 IU/kg di rFIXFc ogni sette giorni), di 2,25 per quelli in terapia personalizzata (100 IU/kg di rFIXFc a intervalli di 8-16 giorni, o a settimane alterne) e di 2,42 per il gruppo a terapia modificata (terapia personalizzata nel caso cui non si ottenga una profilassi ottimale) contro un ABR mediano di 11,27 nei pazienti sottoposti a terapia on demand.

L’ABR complessivo mediano nei bambini al di sotto dei 6 anni d’età in profilassi settimanale (n=9) è stato pari a zero, mentre nei bambini d’età compresa fra 6 e 12 anni in terapia settimanale, personalizzata e modificata è stato rispettivamente di 2,65 (n=10), 2,37 (n=5) e 3,13 (n=1). In ogni coorte di pazienti suddivisi per età, la dose mediana settimanale, per i soggetti precedentemente in regime di profilassi, è risultata simile nei bracci in terapia settimanale e personalizzata.

rFIXFc

rFIXFc è una proteina di fusione ricombinante a lunga durata d’azione del fattore IX della coagulazione legato al dominio Fc dell’immunoglobulina umana IgG1 umana, indicata per soggetti con emofilia B grave, trattati per un periodo fino a due anni. La fusione del fattore IX con la porzione Fc consente al farmaco di prolungare il tempo di permanenza della terapia nell’organismo.

Il dossier di rFIXFc è stato inoltrato a giugno 2015 all’Agenzia Europea del Farmaco (EMA) per ottenere l’autorizzazione all’immissione in commercio.

rFIXFc è già stato approvato negli Stati Uniti, in Canada, in Australia e in Giappone per adulti e bambini con emofilia B.

Edoxaban per fibrillazione atriale, embolia polmonare e trombosi venosa profonda

Ricerca clinica

M.B.

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2 Settembre 2015

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Edoxaban per fibrillazione atriale, embolia polmonare e trombosi venosa profonda

Daiichi Sankyo ha annunciato in un comunicato stampa l’avvio di due studi post-approvazione non interventistici sull’uso di edoxaban che saranno realizzati al fine di creare una guida per utilizzare il farmaco nel miglior modo possibile.

Al via due studi post-approvazione sull'uso di edoxaban (Lixiana), anticoagulante orale in monosomministrazione giornaliera — Al via due studi post-approvazione sull’uso di edoxaban (Lixiana), anticoagulante orale in monosomministrazione giornaliera

Edoxaban è un anticoagulante orale in monosomministrazione giornaliera che agisce inibendo selettivamente il fattore Xa, approvato dalla Commissione Europa nel giugno 2015 con il nome commerciale di Lixiana^® con le seguenti indicazioni:

prevenzione dell’ictus e dell’embolismo sistemico in pazienti adulti con fibrillazione atriale non valvolare (FANV) che presentano uno o più fattori di rischio, quali insufficienza cardiaca congestizia, ipertensione, età uguale o superiore a 75 anni, diabete mellito e precedenti di ictus o attacchi ischemici transitori,
trattamento e prevenzione delle recidive di trombosi venosa profonda ed embolia polmonare nei pazienti adulti.

I due nuovi studi di sicurezza post-approvazione non interventistici (PASS), chiamati ETNA-AF-Europe e ETNA-VTE-Europe si inseriscono nell’ambito del programma ETNA (Edoxaban Treatment in routiNe clinical prActice) che ha lo scopo di dimostrare la possibilità di replicare nella pratica clinica quotidiana e nel mondo reale i risultati del trial ENGAGE AF-TIMI 48, sui quali si è basata l’approvazione di edoxaban, e del trial Hokusai-VTE.
Per la realizzazione dei due nuovi studi, saranno arruolati circa 30.000 pazienti (di cui 15.700 in 12 Paesi europei) che forniranno i dati per la compilazione di due registri che raccoglieranno i dati sull’efficacia e sulla sicurezza del farmaco, sulla soddisfazione dei pazienti e dei medici e sull’utilizzo di risorse da parte dei Paesi che lo adottano.
In Europa, i due studi, saranno condotti su pazienti che già ricevono Lixiana secondo le indicazioni approvate, con un follow up fino a 4 anni.

ETNA-AF-Europe

ETNA-AF-Europe (Edoxaban Treatment in routiNe clinical prActice – Atrial Fibrillation – Europe) è il registro che analizza il trattamento con Lixiana in monosomministrazione giornaliera per la prevenzione dell’ictus nella fibrillazione atriale non valvolare. I dati saranno raccolti su 13.000 pazienti presenti in 1.450 centri distribuiti in 12 Paesi europei.
L’obiettivo primario dello studio ETNA-AF-Europe è raccogliere dati dal mondo reale sulla sicurezza di edoxaban relativamente agli eventi emorragici, inclusi emorragie intracraniche, agli eventi avversi correlati all’uso del farmaco che coinvolgono fegato e cuore e alla mortalità per qualunque causa nei pazienti affetti da FANV trattati con il farmaco. Inoltre, saranno condotte analisi di sottogruppi in popolazioni specifiche di pazienti, come soggetti che presentano compromissione epatica o renale.
Gli obiettivi secondari dello studio includono la valutazione degli effetti di Lixiana in su eventi clinici rilevanti, quali ictus, eventi embolici sistemici, eventi cardiovascolari maggiori e ospedalizzazione a seguito di problemi cardiovascolari. ETNA-AF-Europe raccoglierà ulteriori dati sulla base di altri parametri di valutazione quali il Resource Utilization and Patient Reported Outcomes (PRO) e il Montreal Cognitive Assessment (MoCA).

ETNA-VTE-Europe

ETNA-VTE-Europe (Edoxaban Treatment in routiNe clinical prActice – Venous ThromboEmbolism – Europe) è il registro ETNA-VTE sul trattamento con Lixiana per tromboembolismo venoso acuto, per il quale saranno arruolati 2.700 pazienti in 660 centri distribuiti in 11 Paesi europei.
L’obiettivo primario del registro ETNA-VTE-Europe è la quantificazione della frequenza totale di recidive di TEV in un periodo complessivo di 18 mesi, su pazienti non selezionati affetti da TEV acuto, nelle forme di embolia polmonare o trombosi venosa profonda. Allo stesso tempo, il registro raccoglierà dati di sicurezza su eventi emorragici, su altri eventi rilevanti dovuti all’uso del farmaco e sulla mortalità a seguito di TEV o di qualunque causa. Inoltre, saranno condotte analisi di sicurezza in sottopopolazioni predeterminate di pazienti, come, ad esempio, quelli che presentano danni epatici e renali.
Gli obiettivi secondari includono la valutazione degli effetti di Lixiana su outcome rilevanti, quali eventi cardiovascolari maggiori e ospedalizzazione per cause cardiovascolari. Anche questo registro raccoglierà ulteriori dati del mondo reale sulla base del PRO e della presenza di sindrome post-trombotica (PTS).

Informazioni sui trial clinici su edoxaban

Nello studio ENGAGE AF-TIMI 48, edoxaban ha dimostrato una efficacia comparabile al warfarin sull’incidenza di ictus ed embolia sistemica (1,18% con Lixiana 60 mg vs. 1,50% con warfarin ogni anno; hazard ratio [HR] 0,79; intervallo di confidenza [CI] 97,5%: 0,63; 0,99; p<0,001) e superiore sicurezza, riducendo significativamente i sanguinamenti maggiori (rispettivamente 2,75% vs. 3,43% ogni anno; HR 0,80; CI 95%: 0,71; 0,91; p<0,001), in un’ampia popolazione di pazienti affetti da fibrillazione atriale non valvolare.

Il trial Hokusai-VTE ha dimostrato che edoxaban riduce efficacemente le recidive sintomatiche di tromboembolismo venoso, inclusi il rischio di trombosi venosa profonda e di embolia polmonare fatale e non fatale, in un’ampia popolazione di pazienti (3,2% con LIXIANA 60 mg rispetto al 3,5% di pazienti con warfarin; HR 0,89; CI 95%: 0,70; 1,13; p<0,001). Edoxaban mostra anche una significativa riduzione del 19% di sanguinamenti clinicamente rilevanti rispetto al warfarin in pazienti affetti da tromboembolismo venoso (rispettivamente 8,5% vs. 10,3% dei pazienti; HR 0,81; CI 95%: 0,71; 0,94; p=0,004).

Vaccinazioni, fondamentale una corretta informazione

M.B.

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1 Settembre 2015

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Vaccinazioni, fondamentale una corretta informazione

Nel 2014 in Italia si sono verificati 1674 casi di morbillo, 3 casi di meningite ed anche la difterite ha fatto capolino destando preoccupazione. Ma come, non ci si vaccina da piccoli? Ecco, appunto. Il problema è che le coperture vaccinali sono ben inferiori all’ideale (86,6% per morbillo e rosolia). Tra le motivazioni del problema spicca sicuramente lo scetticismo stimolato spesso da una disinformazione o anche cattiva informazione sui vaccini.

Vaccinazioni, fondamentale una corretta informazione per contrastare lo scetticismo

Le vaccinazioni, la più grande vittoria della ricerca e della sanità pubblica, sono vittime del loro stesso successo e si trovano al centro di polemiche e di critiche esasperate, collegate, a torto, a patologie, come l’autismo, che nulla hanno a che vedere con i vaccini.

E dire che, nel corso di due secoli, i vaccini hanno salvato milioni di vite umane e che, secondo l’OMS, nel decennio 2011-2020, eviteranno 25 milioni di morti.

Purtroppo, a fronte di ciò, i benefici della vaccinazione vengono messi troppo spesso in discussione da “sensazionalismi” e da un’informazione non corretta; e se è vero, come dimostra una ricerca della Fondazione Censis, che il 60% dei genitori italiani è convito di saperne abbastanza sulle vaccinazioni, è preoccupante il fatto che il 42% decida se vaccinare o meno i proprio figli in base a informazioni raccolte dal web, molte volte non validate scientificamente.

Per questo motivo, le istituzioni, l’Oms ritengono fondamentale promuovere una corretta informazione sui vaccini e divulgare l’importanza sociale e sanitaria delle vaccinazione, evitando di creare falsi allarmismi.

Se ne è parlato al Corso di Formazione Professionale Vaccini bene sociale: impatto sanitario e corretta informazione. Il “caso meningite”, promosso dal Master di I livello “La Scienza nella Pratica Giornalistica” (SGP) della Sapienza Università di Roma con il supporto incondizionato di Novartis Vaccines and Diagnostics (società del Gruppo GSK) in cui i giornalisti della carta stampata e online hanno incontrato medici, infettivologi, ricercatori e esperti di salute.

Nel servizio video puoi seguire le interviste a Ketty Vaccaro (Direttore Welfare Censis), Alberto Villani (Primario Pediatria Malattie Infettive) e Giovanni Rezza (Diparimento Malattie infettive, ISS).

La popolazione conosce davvero i vaccini?

Ma quanto è effettivamente informata la popolazione sui vaccini? Quali sono i comportamenti rispetto a questa pratica preventiva? Le risposte arrivano da un’indagine condotta dal Censis su 1.000 genitori tra i 22 e i 55 anni con figli di età compresa tra gli 0 e i 14 anni.

Il 70% degli intervistati dichiara di saperne molto o abbastanza di vaccinazioni, sebbene solo un esiguo 5,6% individui correttamente almeno quattro vaccinazioni obbligatorie. Emerge chiaramente il ruolo dei media e in particolare del web. Quasi la metà del campione, il 48,6%, attinge dai social media le informazioni inerenti le vaccinazioni e oltre il 42% cerca informazioni sul web per decidere se far vaccinare o meno i propri figli; una percentuale non trascurabile, il 7,8%, sceglie di non vaccinarli proprio a seguito di quanto letto in rete. Molto alta la percezione del rischio sulla meningite (67%) tanto che un 46% afferma di esserne spaventato e tuttavia il 14,1% non ha vaccinato i figli e non ha intenzione di farlo, mentre solo il 9% dice di non sapere che esistono vaccini contro la meningite. In particolare, tra gli intervistati il 33% dichiara di conoscere il nuovo vaccino anti-meningococcico B, ma il 67% non ne sa niente.

«La ricerca evidenzia una conoscenza sommaria delle vaccinazioni da parte dei genitori, che lascia però intravedere un nuovo approccio culturale nei confronti delle vaccinazioni, in cui alla dimensione pubblica dell’obbligatorietà si affianca sempre di più quella della consapevolezza e della scelta individuale– afferma Ketty Vaccaro, direttore Welfare Fondazione Censis – nonostante l’alta percezione del rischio riguardo alla meningite, ancora resta molto da fare per informare i genitori sull’introduzione di nuovi vaccini contro questa drammatica malattia infettiva. Il 91,1% dei genitori è consapevole che i vaccini hanno debellato malattie importanti e che rappresentano un obbligo sociale per difendere se stessi e la collettività, ma non mancano dubbi ed incertezze sulla sicurezza dei vaccini che evidenziano una precisa domanda informativa da parte dei genitori, comunque disponibili in larga parte a vaccinare i propri figli anche con un nuovo vaccino come quello contro il meningococco B. È necessaria un’informazione mirata e autorevole che si avvalga anche di campagne di sensibilizzazione con interventi nelle scuole e che preveda un ruolo di accreditamento da parte del Servizio Sanitario Nazionale, sostanziato anche nella gratuità dell’offerta vaccinale da parte di tutte le Regioni».

Il ruolo dei social network

Nell’ambito del web, i social network giocano un ruolo di primo piano quali canali informativi rispetto al tema vaccinazioni. Sebbene i siti istituzionali siano i più consultati dai genitori (oltre il 40% dichiara di reperire informazioni da quelli) resta un importante 27,2% che si rivolge ai forum e ai blog.
«Nei primi mesi del 2015 internet e social media, in particolare, sono stati il principale punto di incontro per qualsiasi discussione e conversazione sui vaccini e le vaccinazioni – sottolinea Federico Ferrazza, direttore di Wired – gran parte delle nostre scelte vengono ormai veicolate e orientate da quello che leggiamo sul web, anche in tema di salute e prevenzione. I media, soprattutto quelli online, devono ripensare al modo migliore di entrare in queste conversazioni globali per contrastare gli allarmismi ingiustificati e le bufale e devono trovare gli strumenti social più idonei per adattarsi ai lettori e offrire loro informazioni il più possibile corrette».

Il problema meningite

Il più recente strumento di prevenzione contro la meningite messo a disposizione della collettività e delle autorità sanitarie italiane è il vaccino contro il meningococco B, responsabile in 6 casi su 10 di meningite meningococcica nel nostro Paese, che si manifesta improvvisamente soprattutto nei neonati e può portare alla morte in 24 ore.

La meningite meningococcica è un’infezione batterica e la principale causa di meningite in Europa e in Italia dove è stata responsabile nel 2011 del 77% dei casi totali, soprattutto sotto l’anno di vita che è la fascia più esposta al meningococco B. Il vaccino, offerto gratuitamente da nove Regioni, è indicato per l’immunizzazione a partire dai due mesi di vita.
«La meningite da meningococco B è una malattia infettiva batterica devastante e non c’è esperienza più terribile per un genitore o un pediatra di vedere un bambino colpito da meningite, malattia la cui incidenza in Italia è sottostimata, sia perché non tutti i casi vengono notificati, sia per il ridotto utilizzo delle tecniche di tipizzazione e anche perché in molti casi l’esito è fatale ancor prima di poter fare una diagnosi o addirittura in corso di terapia – sottolinea Alberto Villani, primario di Pediatria e Malattie Infettive, Ospedale Bambino Gesù di Roma – occorre fare chiarezza su questa drammatica malattia infettiva i cui sintomi sono spesso inizialmente quelli di una banale influenza e per la quale oggi esistono vaccini in grado di proteggere i bambini e i gruppi a rischio, come gli adolescenti e i turisti, contro i ceppi A, C, Y, W135 e l’ultimo arrivato, B».

Il Piano Nazionale della Prevenzione

Talvolta si pensa che sia inutile vaccinare i propri figli proprio perché, grazie alla vaccinazione, l’incidenza di una o più malattie infettive è estremamente diminuita, magari sino ad azzerarsi in un intero Paese. A ciò può far seguito la reintroduzione di un agente infettivo o un aumento della sua circolazione.
Fortunatamente, però, la ricerca e l’offerta di vaccini sempre più efficaci e sicuri non si fermano. L’Italia in questo momento è leader mondiale per le strategia di vaccinazione per i prossimi cinque anni. Il nuovo Piano Nazionale della Prevenzione (PNP) 2014/2018 è in fase di approvazione. Già nel 2012 è stato presentato e proposto come nuovo PNP il Calendario Vaccinale della Vita, frutto della collaborazione tra la Federazione Italiana Medici di Medicina Generale (FIMMG), la Società Italiana di Igiene, Medicina Preventiva e Sanità Pubblica (SItI), la Federazione Italiana Medici Pediatri (FIMP) e la Società Italiana di Pediatria (SIP). Questo nuovo calendario ha l’obiettivo di proteggere la persona dalle principali malattie prevenibili da vaccini, a partire dall’infanzia sino alla senescenza.
«Il calendario delle vaccinazioni indica la successione cronologica delle vaccinazioni dalla nascita fino all’età più avanzata – osserva Giovanni Rezza, direttore del Dipartimento Malattie Infettive, Istituto Superiore di Sanità – è una guida necessaria ai pediatri, ai medici di famiglia e ai genitori per rendere operative le strategie vaccinali e conseguire gli obiettivi delle diverse vaccinazioni. L’aggiornamento periodico del calendario secondo le più aggiornate evidenze scientifiche corrobora le scelte di offerta vaccinale delle Regioni, garantita come LEA dal Piano Nazionale Prevenzione Vaccinale».

Per approfondire

Strategie vaccinali. Italia capofila a livello mondiale

VaccinarSì, un sito per la buona informazione

Morbillo, rosolia e varicella. Il ritorno delle malattie esantematiche

Vaccini contro tumori, cardiopatie e Alzheimer

IMA presenta la comprimitrice Prexima

Macchine e impianti

M.B.

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1 Settembre 2015

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IMA presenta la comprimitrice Prexima. Disegnata con gusto italiano, la macchina è progettata per offrire performance di alto livello.

Basata sul concept Comprima, la comprimitrice assicura una completa separazione tra area di processo e area meccanica grazie all’uso di guarnizioni e protezioni disegnate allo scopo. Così concepito, il design della macchina garantisce inoltre un’accessibilità ottimale: l’area di processo è completamente accessibile una volta aperte le portelle esterne; il basamento della macchina deve essere aperto solo per la manutenzione.

Il telaio si compone di una struttura di tre colonne collegate tra loro da due fusioni in ghisa. I rulli di compressione sono situati all’interno di queste strutture in ghisa e sono fissati da entrambi i lati. Questa struttura molto robusta – requisito essenziale per ottenere compresse di alta qualità – garantisce una forza di compressione fino a 100 kN con la massima affidabilità.

L’estrazione della torretta è semplice e veloce grazie a un braccio rotante alloggiato nel vano meccanico superiore. L’HMI guida l’operatore step by step durante ogni fase di smontaggio. Prexima è dotata del nuovo XIMA HMI, recentemente premiato con l’A’ Design Award 2015 per la sua usabilità e il ruolo strategico nel migliorare l’efficienza degli operatori.