Ricerca sui fattori di rischio del diabete giovanile di tipo 1, Autore a NCF - Notiziario Chimico Farmaceutico • Pagina 31 di 140

Ricerca sui fattori di rischio del diabete giovanile di tipo 1

Ricerca

M.B.

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7 Novembre 2017

Una nuova collaborazione tra JDRF e IBM si pone come obiettivo la ricerca sui fattori di rischio del diabete giovanile di tipo 1 attraverso l’analisi globale dei dati. Si tratta del primo tentativo della medicina di precisione per identificare il rischio e l’insorgenza del diabete di tipo 1 (T1D).

JDRF e IBM collaborano nella ricerca sui fattori di rischio del diabete di tipo 1 attraverso l’analisi globale dei dati

IBM e JDRF hanno annunciato una nuova collaborazione mirata allo sviluppo e all’applicazione di metodi di machine learning, o apprendimento automatico, per l’analisi dei dati generati da anni di ricerca a livello mondiale sul T1D e l’identificazione dei fattori che causano la sua insorgenza nei bambini.

«L’obiettivo di JDRF è quello di eliminare completamente il diabete di tipo 1, e questa partnership ci permette di aggiungere alla nostra missione il più avanzato potere computazionale del mondo – spiega Derek Rapp, Presidente e CEO di JDRF. – In JDRF supportiamo i ricercatori in tutto il mondo, anche se non abbiamo mai avuto la possibilità di analizzare i loro dati a livello globale, in modo tale da potere capire il motivo per cui alcuni bambini sono a rischio di ammalarsi di T1D ed altri no. L’analisi di IBM dei dati esistenti potrebbe aprire le porte alla comprensione dei fattori di rischio del T1D e addirittura riuscire in futuro a prevenire completamente la malattia».

JDRF è un”organizzazione globale che raccoglie fondi per la ricerca sul diabete di tipo 1 (T1D).

«Quest’anno saranno diagnosticati circa 40.000 nuovi casi di diabete di tipo 1 negli Stati Uniti. Ciascun paziente genera nuove cartelle cliniche e nuovi dati che, se sfruttati, potrebbero contribuire a comprendere meglio la patologia – spiega Jianying Hu, Senior Manager e Program Director del Center for Computational Health IBM Research. – La profonda competenza del nostro team in materia di intelligenza artificiale, applicata ai dati medici, ci colloca in una posizione unica per potere aiutare JDRF a capire a fondo le ampie serie di dati e a fare progredire la medicina di precisione verso la prevenzione e la gestione del diabete».

La ricerca sui fattori di rischio del diabete di tipo 1

Gli scienziati di IBM analizzeranno almeno tre diverse serie di dati e applicheranno gli algoritmi di machine learning per cercare di individuare i modelli e i fattori in gioco, con l’obiettivo di capire in che modo ritardare, o addirittura evitare, l’insorgenza del T1D nei bambini. Per abbinare le variabili e i formati di dati, e confrontarne le diverse serie, gli scienziati sfrutteranno i dati raccolti in precedenza tramite i progetti di ricerca globale di JDRF.

L’analisi dei dati esaminerà l’inclusione delle variabili genetiche, familiari e relative agli autoanticorpi al fine di generare una serie di caratteristiche che sono alla base e condivise in tutti i set di dati.

I modelli che saranno prodotti quantificheranno il rischio del T1D in base ai set di dati combinati.

Di conseguenza, JDRF avrà migliori possibilità di raggruppare i pazienti sulla base dei maggiori fattori di rischio. Questo permetterà quindi di esplorare i numerosi modelli per prevedere l’esordio della malattia.

Le future fasi della collaborazione potranno includere l’approfondimento dell’analisi dei big data, con l’obiettivo di comprendere meglio le cause del T1D. Tale collaborazione potrà inoltre analizzare set di dati più complessi, come ad esempio il miocrobioma e la genomica o i dati della trascrittomica. Infine, ma non per questo meno importante, la conoscenza acquisita tramite queste analisi potrà aiutare JDRF nella ricerca di una cura per le persone affette da T1D.

Evolocumab in pazienti con storia di ictus

Ricerca clinica

M.B.

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7 Novembre 2017

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Evolocumab in pazienti con storia di ictus pregresso ha dimostrato di ridurre il rischio di nuovi eventi cardiovascolari. Questi risultati sono stati osservati in un sottogruppo di pazienti dello studio FOURIER.

Un'analisi dello studio dimostra che evolocumab in pazienti con storia di ictus pregresso ha dimostrato di ridurre il rischio di nuovi eventi cardiovascolari e conferma quindi la propria efficacia e sicurezza — Un’analisi dello studio FOURIER dimostra che evolocumab in pazienti con storia di ictus pregresso ha ridotto il rischio di nuovi eventi cardiovascolari e conferma quindi efficacia e sicurezza

Amgen ha annunciato che una nuova analisi ha mostrato che abbassare i livelli di colesterolo LDL (C-LDL) con evolocumab (Repatha^®) ha ridotto il rischio di eventi cardiovascolari in un sottogruppo di pazienti, con storia pregressa di ictus, provenienti dallo studio sugli eventi cardiovascolari (FOURIER). Nessun nuovo problema di sicurezza è stato individuato in questa coorte di oltre 5.000 pazienti. I risultati dettagliati sono stati presentati oggi durate la Late-Breaking Clinical Trials Session all’European Society of Cardiology (ESC) 2017 di Barcellona.

«I benefici clinici dell’inibizione del PCSK9 in pazienti affetti da ictus non erano stati precedentemente riportati. La riduzione del rischio di eventi cardiovascolari in questa analisi è simile a quello che abbiamo visto nel più ampio studio FOURIER che ha arruolato 27.564 pazienti, sostenendo il ruolo di Repatha nel ridurre il rischio di eventi cardiovascolari futuri per coloro con una storia pregressa di ictus» – ha dichiarato Terje Pedersen, professore emerito del Dipartimento di Endocrinologia, Obesità Morbida e Medicina Preventiva all’Università di Oslo Institute of Clinical Medicine.

Il 19% dei pazienti nello studio sugli eventi cardiovascolari di evolocumab aveva una storia pregressa di ictus non emorragico (n = 5.337). In questa analisi, i pazienti affetti da ictus trattati con Repatha hanno sperimentato una riduzione media del 56% dei livelli di C-LDL rispetto al placebo (livello mediano di C-LDL di 29 mg/dL per i pazienti nel gruppo Repatha rispetto a 89 mg/dL nel gruppo placebo; p <0,001).

In questa analisi, l’hazard ratio di Repatha rispetto al placebo per l’endpoint primario composito, che includeva l’ospedalizzazione per

angina instabile,
rivascolarizzazione coronarica,
infarto,
ictus,
morte cardiovascolare

è stata di 0,85 (95% CI, 0,72-1,00, p = 0,047).

L’hazard ratio di evolocumab rispetto al placebo per l’endpoint composito secondario di attacco cardiaco, ictus o morte cardiovascolare è stato di 0,89 (95% CI, 0,74-1,08).

Gli hazard ratio di evolocumab rispetto al placebo per la rivascolarizzazione coronarica, infarto, ictus e morte cardiovascolare sono stati rispettivamente 0,68 (95% CI, 0,52-0,90), 0,74 (95% CI, 0,55-1,00), 0,90 (95% CI, 0,68- 1,19) e 1,11 (95% CI, 0,80-1,56).

«FOURIER, lo studio sugli eventi cardiovascolari, ha dimostrato inequivocabilmente che abbassare i livelli di C-LDL con evolocumab produce una forte riduzione dei rischi per i pazienti ad alto rischio di un evento cardiovascolare – ha affermato Sean E. Harper, M.D., executive vice president of Research and Development di Amgen. – Il fatto che siamo stati in grado di rilevare una significativa riduzione del rischio di eventi cardiovascolari nel sottogruppo molto più piccolo di pazienti affetti da ictus è notevole e dimostra l’importanza della riduzione intensiva di C-LDL che evolocumab fornisce ai pazienti con malattia cardiovascolare aterosclerotica consolidata».

Nel sottogruppo di pazienti con storia di ictus non sono state osservate differenze notevoli nel tasso complessivo di eventi avversi né eventi avversi gravi o eventi avversi che hanno portato alla sospensione del farmaco.

Le percentuali di:

diabete di nuova insorgenza (2,1% evolocumab, 2,0% placebo),
di cataratta (1,0% Repatha; 0,8% placebo),
di eventi avversi neurocognitivi (1,0% Repatha; 1,0% placebo)

sono risultati simili nei due bracci.

Analisi primaria dello studio sui risultati cardiovascolari di Repatha®

L’analisi primaria comprendeva 27.564 pazienti con malattia cardiovascolare. Lo studio è stato potenziato statisticamente sull’endpoint composito di eventi cardiovascolari maggiori (MACE) come primo attacco cardiaco, ictus o morte cardiovascolare (endpoint composito secondario chiave). È stato rilevato che l’aggiunta di evolocumab alla terapia statinica ottimizzata ha determinato una riduzione statisticamente significativa del 20% (p <0.001) nella riduzione di questi eventi.

Lo studio ha riscontrato anche una riduzione statisticamente significativa del 15% (p <0,001) nel rischio di MACE esteso composito (primario), che includeva ospedalizzazione per l’angina instabile, rivascolarizzazione coronarica, infarto, ictus o morte cardiovascolare.

Inoltre, non sono stati identificati nuovi problemi di sicurezza in questa grande sperimentazione clinica con circa 60.000 pazienti-anno di follow-up. Questa ha incluso anche la valutazione dei pazienti che hanno ottenuto bassi livelli di C-LDL.

Disegno dello studio sugli Outcome cardiovascolari di evolocumab (FOURIER)

Lo studio FOURIER (Further Cardiovascular OUtcomes Research with PCSK9 Inhibition in Subjects with Elevated Risk), è un studio clinico multinazionale di Fase III randomizzato, in doppio cieco, verso placebo, disegnato per valutare se evolocumab in confronto a placebo (entrambi in aggiunta ad una terapia statinica ottimizzata), riduce gli eventi cardiovascolari. L’endpoint primario è il tempo alla morte cardiovascolare, infarto del miocardio, ictus, ospedalizzazione per angina instabile o rivascolarizzazione coronarica. L’endpoint secondario principale è il tempo alla morte cardiovascolare, infarto del miocardio o ictus.

Erano eleggibili i pazienti con elevati livelli di colesterolo (C-LDL ≥70 mg/dL o non-C-HDL ≥100 mg/dL) e malattia cardiovascolare aterosclerotica clinicamente evidente in più di 1.200 centri in tutto il mondo. Tali pazienti sono stati randomizzati per ricevere evolocumab sottocute al dosaggio di 140 mg ogni due settimane o di 420 mg una volta al mese, in aggiunta a una dose ottimizzata di statina; o un’iniezione sottocute di placebo ogni due settimane o una volta al mese associato a una dose ottimizzata di statina. La terapia statinica ottimizzata è stata definita come una dose giornaliera di atorvastatina 20 mg o equivalente o se raccomandata atorvastatina 40mg o equivalente. Lo studio è stato portato avanti fino a quando almeno 1.630 pazienti non avessero sperimentato l’endpoint secondario principale.

Evolocumab

Evolocumab (Repatha) è un anticorpo monoclonale umano che inibisce la proproteina convertasi subtilisina/kexina tipo 9 (PCSK9). Il PCSK9 è una proteina deputata alla degradazione dei recettori LDL che, quindi, riduce la capacità del fegato di eliminare il C-LDL, il cosiddetto colesterolo “cattivo”, dal sangue. Evolocumab, sviluppato dai ricercatori Amgen, si lega alla proteina PCSK9 impedendole di legarsi a sua volta ai recettori delle LDL sulla membrana epatica. In assenza del PCSK9, sulla membrana epatica sono di conseguenza presenti più recettori delle LDL in grado di eliminare il C-LDL dal sangue.

Evolocumab è attualmente approvato in più di 50 Paesi, inclusi Stati Uniti, Giappone, Canada e in tutti i 28 Stati Membri dell’Unione Europea.

Interferone beta-1a per la sclerosi multipla recidivante

Ricerca clinica

M.B.

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6 Novembre 2017

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Interferone beta-1a per la sclerosi multipla recidivante

In occasione di MSParis 2017, 7^° Congresso congiunto ECTRIMS-ACTRIMS tenutosi a Parigi, Merck ha presentato alcuni dati sulla sua consolidata terapia per la SM recidivante, l’interferone beta-1a.

Si tratta di dati incentrati sulla previsione dei risultati a lungo termine.

L’interferone beta-1a è un farmaco modificante la malattia utilizzato per trattare le forme recidivanti di sclerosi multipla

Un’analisi post hoc dei dati dei pazienti dello studio PRISMS ha esaminato la relazione tra il punteggio MAGNIMS (Magnetic Resonance Imaging in MS) al primo anno e lo stato di assenza di attività clinica di malattia (CDAF, clinical disease activity free) a lungo termine e la progressione della disabilità. Il punteggio MAGNIMS , se calcolato nel primo anno di trattamento con l’interferone, ha dimostrato di prevedere con precisione il rischio di CDA (clinical disease activity, attività clinica di malattia) o di progressione della disabilità nei pazienti con sclerosi multipla.

L’interferone beta-1a di Merck

L’interferone beta-1a – un farmaco modificante la malattia utilizzato per trattare le forme recidivanti di sclerosi multipla (SM) – è simile alla proteina interferone beta prodotta dall’organismo umano. L’efficacia dell’interferone beta-1a nella sclerosi multipla cronica progressiva non è stata ancora stabilita. Si ritiene che esso contribuisca a ridurre l’infiammazione, anche se l’esatto meccanismo d’azione è sconosciuto.

Approvato nel 1998 in Europa e negli Stati Uniti nel 2002, l’interferone beta-1a (Rebif) di Merck è registrato in oltre 90 Paesi del mondo. È stato dimostrato che Rebif ha i seguenti effetti:

ritarda la progressione della disabilità,
riduce la frequenza delle recidive,
alla RMN, riduce l’attività e l’estensione delle lesioni.

L’esatta correlazione tra risultati della risonanza magnetica e lo stato clinico attuale o futuro del paziente, ivi inclusa la progressione della disabilità, non è nota.

L’interferone beta-1a di Merck può essere somministrato utilizzando:

il dispositivo elettronico per auto-iniezioni RebiSmart (non approvato negli USA),
la penna monouso RebiDose,
la penna multidose per iniezione manuale RebiSlide (non disponibile in Italia),
l’auto-iniettore Rebiject II,
siringhe pre-riempite pronte all’uso (iniezione manuale).

Tali dispositivi per iniezioni non sono disponibili in tutti i Paesi.

Nel gennaio 2012, la Commissione europea ha approvato l’estensione dell’indicazione dell’interferone beta-1a di Merck nei pazienti che hanno manifestato un singolo evento demielinizzante con processo infiammatorio attivo. Negli Stati Uniti la richiesta di estensione dell’indicazione non è stata inoltrata.

L’interferone beta-1° deve essere utilizzato con cautela in pazienti con un’anamnesi di depressione, malattie epatiche, anomalie della tiroide e convulsioni. Gli effetti indesiderati segnalati con maggiore frequenza sono sintomi simil-influenzali, disturbi nel sito di iniezione, aumento dei livelli degli enzimi epatici e anomalie delle cellule ematiche. I pazienti – in particolare quelli che soffrono di depressione, convulsioni o problemi epatici – devono discutere il trattamento con il proprio medico.

La sclerosi multipla

La sclerosi multipla (SM) è un disturbo cronico e infiammatorio del sistema nervoso centrale. È la malattia neurologica invalidante e non traumatica più diffusa tra i giovani adulti: si stima infatti che, in tutto il mondo, ne soffrano circa 2,3 milioni di persone. Sebbene possano variare da un soggetto all’altro, i sintomi più comuni della SM includono visione offuscata, intorpidimento o formicolio degli arti e problemi correlati al vigore muscolare e alla coordinazione. Le forme recidivanti di SM sono le più comuni.

Profilo beneficio/rischio positivo di cladribina per la SM recidivante

Ricerca clinica

M.B.

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5 Novembre 2017

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Nuovi dati presentati al congresso ECTRIMS evidenziano il profilo beneficio/rischio positivo di cladribina per la SM recidivante. Questi dati suggeriscono che, rispetto al placebo, cladribina compresse può aumentare in modo significativo la percentuale di pazienti che non presentano alcuna evidenza di attività di malattia.

L’analisi dei dati di sicurezza provenienti da un’esperienza totale pari a 10.000 anni-paziente fornisce un’ulteriore caratterizzazione del profilo di sicurezza.

Altri dati suggeriscono la relativa selettività di cladribina compresse per il sistema immunitario adattativo.

Cladribina compresse per la SM recidivante ha aumentato in modo significativo la percentuale di pazienti con nessuna evidenza di attività di malattia

In occasione di MSParis 2017, 7^° Congresso congiunto ECTRIMS-ACTRIMS tenutosi a Parigi,
Merck ha annunciato dati positivi di beneficio/rischio di cladribina compresse, terapia per la sclerosi multipla (SM) approvata nell’UE.

Un’analisi post hoc condotta in sottogruppi con elevata attività di malattia dello studio CLARITY 2 anni ha confermato che, rispetto al placebo, cladribina compresse ha aumentato in modo significativo (43,7% vs 9%) la percentuale di pazienti con nessuna evidenza di attività di malattia (NEDA, no evidence of disease activity).Questa analisi è coerente con i risultati riscontrati nella più ampia popolazione dello studio CLARITY e supportano ulteriormente l’efficacia di cladribina compresse nel trattamento della MS recidivante.

Anche un’altra analisi – che ha incluso pazienti con follow-up fino a 8 anni provenienti dalle coorti 3,5 mg/kg degli studi CLARITY, CLARITY Extension, ORACLE-MS e del registro prospettico PREMIERE – ha confermato che, nonostante lo squilibrio dei casi di neoplasie nelle sperimentazioni controllate con placebo, l’incidenza complessiva di neoplasie nei pazienti trattati con cladribina compresse (3,5 mg/kg) non è stata significativamente diversa dall’incidenza in una popolazione GLOBOCAN di riferimento (0,97, IC 95% 0,44-1,85). Nell’ambito delle analisi di sicurezza aggregate, l’incidenza di neoplasie per 100 anni-paziente è stata di 0,293 (IC 95% 0,158-0,544) per cladribina compresse, rispetto a 0,148 (IC 95% 0,048-0,460) per il placebo. L’incidenza di neoplasie nel braccio cladribina compresse è risultata costante e non è aumentata nel tempo, a differenza del placebo.

«Cladribina compresse mostra un profilo beneficio/rischio positivo dalle analisi di sicurezza ed efficacia – ha dichiarato Olaf Stuve, Dipartimento di Neurologia e Neuroterapeutica presso l’UT Southwestern Medical Center di Dallas. – I dati presentati in numerosi poster dimostrano che l’effetto del farmaco sui linfociti è moderato, essendo decisamente sfumato su diverse sottopopolazioni linfocitarie. Anche se dobbiamo capire meglio l’effetto qualitativo di Cladribina Compresse sulla risposta adattativa nella SM, questi risultati evidenziano il suo meccanismo d’azione selettivo, che potrebbe contribuire alla sua posologia unica».

Altri dati su cladribina compresse presentati a MSParis2017 hanno dimostrato quanto segue:

Una dettagliata analisi di sicurezza dei dati degli studi CLARITY, CLARITY Extension, ORACLE-MS e del registro prospettico PREMIERE è stata coerente con i risultati delle precedenti analisi di sicurezza integrate e ha dimostrato che durante i periodi di linfopenia grave (grado 3/4), rispetto i periodi senza, l’incidenza dell’infezione è aumentata. Tuttavia, tutte le infezioni tranne due sono state di entità da lieve a moderata e non grave e in questi periodi le tipologie di infezione sono state generalmente simili.
Un’analisi delle sottopopolazioni di linfociti T nell’ambito dello studio ORACLE-MS ha fornito una valutazione dettagliata dei cambiamenti che si verificano nel sistema immunitario adattativo in seguito al trattamento con cladribina compresse. Nello specifico, è stato dimostrato che i livelli dei linfociti T CD4+ vengono moderatamente e selettivamente ridotti fino al 63% rispetto al valore basale, e che le riduzioni più marcate delle conte linfocitarie assolute si sono verificate alla settimana 13 post-trattamento per le cellule (linfociti) T effettrici (riduzione del 54%) e alla settimana 24 per i linfociti T di memoria centrale (riduzione 63%), con livelli simili o leggermente aumentati di questi sottotipi di linfociti CD4+ alla settimana 48.
Un’analisi dei neutrofili e dei monociti dei pazienti che hanno partecipato allo studio CLARITY o allo studio CLARITY Extension – incluso il tempo trascorso nel registro prospettico PREMIERE – ha dimostrato che l’effetto del trattamento con cladribina compresse su questi sottogruppi di cellule linfocitiche innate è stato relativamente minore rispetto ai pazienti trattati con placebo.

«I dati hanno dimostrato una riduzione dei linfociti B e T, ritenute importanti nella patogenesi della SM, seguita dalla graduale ricostituzione della funzione immunitaria, con un effetto relativamente scarso sulla funzione immunitaria innata complessiva – ha affermato Andrew Galazka, Senior Vice President e Global Program Leader per cladribina compresse in Merck. – Questi dati importanti forniscono ulteriori spunti di riflessione sull’azione mirata di cladribina compresse sul sistema immunitario dei pazienti con SM. Con un programma clinico comprendente oltre 10.000 anni-paziente, senza precedenti fino al momento del lancio, il database di cladribina compresse fornisce ai medici e ai pazienti che prendono in considerazione questa terapia dati chiave a sostegno della sua sicurezza ed efficacia e del suo meccanismo d’azione».

Cladribina compresse

Nell’agosto 2017 la Commissione Europea ha rilasciato l’Autorizzazione all’Immissione in Commercio per Cladribina Compresse per il trattamento delle forme recidivanti di sclerosi multipla (SMR). Nei 28 Paesi dell’Unione Europea, oltre che in Norvegia, Liechtenstein e Islanda, Cladribina Compresse è una terapia orale con breve ciclo di trattamento che agisce in modo selettivo e transitorio sui linfociti, ritenuti parte integrante del processo patologico della sclerosi multipla recidivante (SMR). Negli Stati Uniti e in Canada Cladribina Compresse è ancora in fase di sperimentazione e non è ancora autorizzato per alcuna indicazione terapeutica.

Il programma di sviluppo clinico per cladribina compresse include:

Studio CLARITY (CLAdRIbine Tablets Treating SM OrallY): studio di fase III controllato con placebo disegnato per valutare l’efficacia e la sicurezza a due anni di Cladribina Compresse in monoterapia in pazienti con SMRR.
L’estensione dello Studio CLARITY: studio di fase III a due anni controllato con placebo, proseguimento dello studio CLARITY, disegnato per fornire dati a lungo termine su sicurezza ed efficacia della somministrazione di Cladribina Compresse per un periodo di 4 anni.
Studio ORACLE SM (ORAl CLadribine in Early SM): studio di fase III a due anni, controllato con placebo, disegnato per valutare l’efficacia e la sicurezza di Cladribina Compresse in monoterapia nei pazienti a rischio di sviluppare sclerosi multipla (pazienti che hanno manifestato un primo evento clinico indicativo di SM).
Studio ONWARD (Oral Cladribine Added ON To Rebif New Formulation in Patients With Active Relapsing Disease): studio di fase II controllato con placebo, disegnato principalmente per valutare la sicurezza e la tollerabilità dell’impiego aggiuntivo del trattamento con Cladribina Compresse nei pazienti con forme recidivanti di SM, nei quali si è verificata una progressione della malattia nel corso di terapia consolidata con interferone beta.
Studio PREMIERE (PRospective observational long-term safEty registry of Multiple sclerosis patIEnts who have participated in CladRibinE clinical trials): follow-up a lungo termine dei dati dal registro prospettico PREMIERE, messo a punto per valutare la sicurezza e l’efficacia di Cladribina Compresse.

Il programma di sviluppo clinico di cladribina compresse comprende dati relativi a oltre 10.000 anni-paziente, con più di 2700 pazienti arruolati nel programma di sperimentazione clinica e – per alcuni di essi – fino a 10 anni di osservazione.

Indicazioni terapeutiche di cladribina compresse valide per l’Unione Europea

Cladribina compresse è indicata per il trattamento di pazienti adulti con sclerosi multipla recidivante (SMR) a elevata attività, definita da caratteristiche cliniche o da diagnostica per immagini.

Empagliflozin sarà studiato per la malattia renale cronica anche senza diabete

Ricerca clinica

M.B.

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4 Novembre 2017

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Empagliflozin sarà studiato per la malattia renale cronica anche senza diabete

Boehringer Ingelheim ed Eli Lilly and Company hanno annunciato che Empagliflozin sarà studiato per la malattia renale cronica in un trial che trae le basi dai risultati cardiovascolari e renali ottenuti nello studio cardine EMPA-REG OUTCOME^®.

Per questo nuovo, ampio, studio clinico è previsto l’arruolamento di circa 5.000 soggetti con malattia renale cronica, con e senza diabete di tipo 2.

Empagliflozin sarà studiato per la malattia renale cronica anche in assenza di diabete. La malattia renale cronica è definita come una condizione di progressivo deterioramento della funzionalità renale nel tempo

«I nostri programmi per questo nuovo studio sono un ulteriore esempio del nostro continuo impegno per migliorare la salute delle persone, soprattutto in aree terapeutiche dove esistono bisogni clinici insoddisfatti – ha dichiarato Hans-Juergen Woerle, vice presidente mondiale Medicina di Boehringer Ingelheim – Non vediamo l’ora di esplorare il potenziale che empagliflozin può offrire ai soggetti con malattia renale cronica».

Empagliflozin è il primo farmaco per il diabete di tipo 2 a riportare i dati di riduzione del rischio di mortalità cardiovascolare nella scheda tecnica di prodotto, in diversi Paesi del mondo. Nello studio EMPA-REG OUTCOME, empagliflozin ha, infatti, dimostrato di ridurre il rischio di mortalità cardiovascolare del 38%, rispetto a placebo, in soggetti con diabete di tipo 2 e malattia cardiovascolare accertata, quando aggiunto allo standard terapeutico (farmaci ipoglicemizzanti e farmaci per la protezione cardiovascolare). Nello stesso studio, per uno degli endpoint secondari, empagliflozin ha anche dimostrato di ridurre il rischio relativo di nuova insorgenza o peggioramento di malattia renale del 39% rispetto a placebo.

Sulla base di questi risultati Boehringer Ingelheim e Lilly, nell’ambito della loro alleanza nel diabete, hanno deciso di valutare in uno studio il potenziale di empagliflozin in soggetti con malattia renale cronica. Questo studio, insieme ad altri in corso di tipo meccanicistico, consentiranno di esplorare ulteriormente i meccanismi potenziali, compresi quelli di riduzione della pressione glomerulare, attraverso i quali empagliflozin potrebbe cambiare gli esiti renali nella malattia renale cronica.

«Oltre il 10% della popolazione mondiale è affetta da malattia renale cronica, la cui prevalenza e gravità influenzano fortemente la prognosi e la qualità di vita dei pazienti – ha dichiarato Christoph Wanner, primario della Divisione di Nefrologia e Ipertensione dell’Ospedale Universitario di Wuerzburg, Germania – C’è una necessità impellente di nuove terapie che possano contribuire a rispondere a questo importante bisogno clinico».

«Insieme a Boehringer Ingelheim attendiamo che parta questo nuovo studio, basato sui risultati cardiovascolari e renali ottenuti nello studio EMPA-REG OUTCOME, per raccogliere evidenze a sostegno della possibile nuova indicazione di empagliflozin per chi soffre di malattia renale cronica» – ha affermato Jeff Emmick, M.D., Ph.D., vice presidente Sviluppo di Prodotto, Lilly Diabetologia.

La malattia renale cronica

La malattia renale cronica è definita come una condizione di progressivo deterioramento della funzionalità renale nel tempo.

Circa due terzi dei casi di malattia renale cronica sono attribuibili a patologie metaboliche come il diabete, l’ipertensione e l’obesità.

La malattia renale cronica è associata ad aumento di morbilità e mortalità, che, nella maggior parte dei casi si verifica in conseguenza di complicanze cardiovascolari, spesso prima di raggiungere lo stadio finale di patologia renale. La malattia renale cronica ha una elevata prevalenza in diverse parti del mondo e colpisce circa il 10-15% della popolazione. Allo stato attuale le terapie esistenti sono poche, per questo motivo è evidente la necessità di nuove opzioni terapeutiche per questa patologia.

Empagliflozin

Empagliflozin è un inibitore del co-trasportatore sodio-glucosio di tipo 2 (SGLT2) orale, altamente selettivo, in monosomministrazione giornaliera, approvato in Europa, Stati Uniti e altri Paesi del mondo per il trattamento di soggetti adulti con diabete di tipo 2.

L’inibizione SGLT2 generata da empagliflozin in soggetti con diabete di tipo 2 ed elevati livelli di glucosio nel sangue comporta l’eliminazione del glucosio in eccesso per via urinaria. Inoltre, l’avvio della terapia con questo farmaco aumenta l’eliminazione di sodio dall’organismo e riduce il carico di liquidi nel sistema vascolare (volume intravascolare).

Empagliflozin non è indicato per l’impiego in pazienti con diabete di tipo 1, né come trattamento della chetoacidosi diabetica (aumento dei chetoni nel sangue o nelle urine).

Lo studio EMPA-REG OUTCOME

Si tratta di uno studio di lungo termine, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato verso placebo, condotto in 42 Paesi su oltre 7.000 soggetti con diabete di tipo 2 ad alto rischio di evento cardiovascolare.

Lo studio ha valutato l’effetto di empagliflozin (10mg o 25mg una volta/die) rispetto a placebo, entrambi in aggiunta a terapia standard. La terapia standard comprendeva farmaci ipoglicemizzanti e farmaci di protezione cardiovascolare (compresi antiipertensivi e ipolipemizzanti). L’endpoint primario è stato predefinito come tempo intercorso sino al verificarsi del primo fra i seguenti eventi: morte cardiovascolare, infarto del miocardio non fatale o ictus non fatale.

Anche se lo studio EMPA-REG OUTCOME non è stato disegnato per stabilire potenziali meccanismi di empagliflozin sugli esiti renali, la valutazione renale ha fatto parte di un piano pre-stabilito di analisi esplorativa di ulteriori endpoint.

Impatto della BPCO sulla vita e possibilità terapeutiche

Patologie

M.B.

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4 Novembre 2017

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Impatto della BPCO sulla vita e possibilità terapeutiche

La bronco pneumopatia cronica ostruttiva è una condizione che si ripercuote pesantemente su tutti gli aspetti del vivere quotidiano peggiorando spesso la qualità della vita.

La malattia colpisce 348 milioni di persone nel mondo e si prevede che entro il 2020 sarà la terza causa di decesso. Ciononostante, è poco conosciuta dagli europei, come rivela una ricerca realizzata da GfK Eurisko: soltanto il 35% degli intervistati, infatti, ha sentito parlare di BPCO.

L’indagine GfK Eurisko “La BPCO: le conoscenze, i vissuti, l‘impatto sulla qualità di vita” svela molti aspetti di questa malattia e della percezione che se ne ha.

Correttamente, viene considerata grave o molto grave nella quasi totalità dei casi (95%) e nella classifica delle patologie più severe viene messa al quinto posto, dopo cancro, infarto, ictus e Alzheimer.

Anche riguardo alla prevenzione c’è un buon livello di consapevolezza: i dati mostrano che per la maggior parte delle persone che la conoscono, la BPCO può essere prevenuta non fumando o smettendo di fumare (84%) e facendo controlli periodici (63%). Il fumo, in particolare, è considerato la causa principale dell’insorgere della malattia (da oltre l’80% di chi ne ha sentito parlare), seguito dall’inquinamento (54%) e dalla familiarità (37%).

«È indispensabile che si alzi la guardia su questa malattia, che nel mondo causa tre milioni di morti ogni anno – afferma Leonardo M. Fabbri, già professore di Medicina Interna e Respiratoria presso l’Università di Modena e Reggio Emilia, Visiting Professor di Medicina Interna e Respiratoria all’Università di Ferrara e Gothenburg (Svezia). –Secondo l’indagine GfK Eurisko l’opinione pubblica la pone al quinto posto tra le malattie più invalidanti, dopo gli eventi cardiovascolari. Ma pochi forse sanno che oggi la mortalità di chi è ricoverato in ospedale per infarto è del 15% a tre anni, mentre la mortalità di un paziente con BPCO ricoverato per una riacutizzazione della malattia, cioè un peggioramento acuto dei sintomi, è del 50% nello stesso periodo».

I sintomi della BPCO e il loro impatto sulla qualità della vita

L’indagine ha coinvolto anche persone con BPCO. Nel 75% di essi, c’è la consapevolezza di un peggioramento della qualità della vita correlata anche alle riacutizzazioni.

I sintomi della malattia più presenti risultano essere:

la stanchezza (48%),
la mancanza di fiato/fiato corto (dispnea, 46%),
la tosse secca (40%),
il senso di oppressione sul petto e la difficoltà a respirare (31%).

Ma al di là dell’elenco dei singoli sintomi, i dati svelano il grave impatto della malattia sulla qualità della vita.

La BPCO influenza:

la vita in generale nel 75% dei casi,
il lavoro e le attività quotidiane nel 66%,
la vita sociale, le relazioni e la vita familiare nel 56%,
la vita di coppia nel 51%.

Più nel dettaglio:

nel 79% dei casi i pazienti hanno difficoltà a fare qualsiasi tipo di attività sportiva;
nel 62% non riescono a dedicarsi come vorrebbero al proprio hobby;
nella stessa percentuale (62%) non riescono a prendersi cura dei bambini o a giocare con loro;
il 56% limita i viaggi,
il 53% la vita affettiva,
il 47% gli incontri con gli amici,
il 42% le uscite per andare al ristorante, al cinema, a teatro, al pub.

Non aderenza alla terapia per la BPCO

Solo il 35% dei pazienti intervistati assume un solo farmaco, il 42% ne assume due e ben il 23% ne assume tre o più. Questo per molti significa dover gestire più inalatori: un problema che si riflette sull’aderenza al trattamento. Se il 75% segue le prescrizioni del medico, infatti, uno su quattro non riesce:

la metà perché si sente meglio e pensa di non aver bisogno del farmaco,
il 41% perché si dimentica,
il 13% perché “assumere tante medicine lo fa sentire malato”,
altri commentano che “è difficile utilizzare differenti tipi di inalatore”, che “la cura non è efficace” e che “è una cura complicata, ed è facile commettere errori”.

In ultimo, l’indagine ha sondato quali siano i bisogni ancora insoddisfatti di questi pazienti:

l’85% vorrebbe un farmaco che lo facesse stare meglio,
il 77% vorrebbe un farmaco che agisse più in fretta,
il 65% vorrebbe usare un solo inalatore,
il 60% vorrebbe dover assumere un solo farmaco.

La conoscenza della BOCO negli europei

Nell’indagine realizzata a luglio 2017 da GfK Eurisko in cinque paesi europei (Italia, Germania, Spagna, Regno Unito, Belgio) su un campione di 4.250 persone dai 18 anni in poi, in media, “ha sentito parlare di BPCO” il 35% degli intervistati e soltanto il 10% ha associato la sigla alla broncopneumopatia cronica ostruttiva. La media del 35% è composta per il 45% dai tedeschi, il 44% dagli inglesi, il 41% dagli spagnoli, il 20% dai belgi e, fanalino di coda, il 10% dagli italiani.

Trattamenti innovativi della BPCO per una migliore qualità della vita

«La BPCO è una malattia cronica, invalidante e progressiva, che coinvolge non solo le vie centrali, ma anche le piccole vie aeree. Sono ancora molti i bisogni insoddisfatti dei pazienti, soprattutto di quelli con una malattia moderata o severa – sottolinea Dave Singh, Professor of Clinical Pharmacology and Respiratory Medicine presso la University of Manchester. – La gestione della BPCO però sta cambiando, proprio con gli obiettivi di garantire una migliore qualità di vita attraverso un maggior controllo dei sintomi, e di prevenire le riacutizzazioni, che sono gli eventi più traumatici per i pazienti, perché rappresentano un aggravamento irreversibile della malattia e aumentano il rischio di mortalità».

«I pazienti con BPCO possono trarre beneficio dai farmaci con formulazione extrafine, che penetrano più in profondità nei polmoni, arrivando così fino alle piccole vie aeree. Inoltre, la possibilità di disporre dei tre farmaci in un solo inalatore potrebbe aiutare i pazienti ad aderire maggiormente alla terapia. Potremo misurare i benefici in molti modi diversi: attraverso l’aumento della funzionalità polmonare, osservando come si sentono i pazienti giorno dopo giorno e attraverso la riduzione delle riacutizzazioni» – spiega Singh.

«La BPCO colpisce milioni di persone in tutta Europa e Chiesi è fortemente impegnata in ambito respiratorio in modo da sviluppare nuove opzioni terapeutiche che potrebbero aiutare questi pazienti – commenta Alessandro Chiesi, Region Europe Head del Gruppo Chiesi. – È anche con questo obiettivo che abbiamo sviluppato la prima tripla associazione fissa extrafine di ICS/LABA/LAMA approvata dalla Commissione Europea che si è basata su 12 studi di efficacia e sicurezza che hanno coinvolto oltre 7.000 pazienti. È la prima tripla associazione disponibile in un unico inalatore, Ora vogliamo rendere accessibile il farmaco a tutti i pazienti nel più breve tempo possibile».

Per approfondire

ICS/LABA/LAMA per la BPCO è stata approvata in Europa

Parere favorevole del CHMP all’AIC di ICS/LABA/LAMA per la BPCO

Richiesta di AIC per la tripla associazione ICS/LABA/LAMA per la BPCO

ICS/LABA/LAMA si dimostra superiore a LABA/LAMA per la BPCO

ICS/LABA/LAMA per la BPCO

Tripla associazione fissa per la BPCO in un unico inalatore

Le osservazioni di Chiesi Farmaceutici sulle GOLD 2017 per la BPCO

Le Gold 2017 raccomandano la doppia broncodilatazione per la BPCO

Ruolo centrale della terapia con LAMA/LABA nelle GOLD 2017 per la BPCO

Formulazione spray di budesonide/formoterolo per la BPCO

Tiotropio/olodaterolo migliora la capacità di esercizio fisico BPCO

Passaggio a indacaterolo/glicopirronio per la BPCO da un trattamento precedente

Corticosteroidi per via inalatoria nella terapia della BPCO

Efficacia dei corticosteroidi per via inalatoria per la BPCO

Indacaterolo/glicopirronio bromuro vs salmeterolo/fluticasone per la BPCO

Studio comparativo tra broncodilatatori per la BPCO

Co-formulazione indacaterolo/glicopirronio per la broncopneumopatia cronico ostruttiva

Tiotropio/olodaterolo efficace fin dall’inizio della terapia di mantenimento della BPCO

Tiotropio/olodaterolo per le riacutizzazioni della broncopneumopatia cronica ostruttiva

Combinazione bromuro di aclidinio/formoterolo fumarato per BPCO

Tiotropio/olodaterolo approvata negli USA come terapia di mantenimento della BPCO

Nuovi risultati su tiotropio/olodaterolo per la BPCO

Roflumilast per la BPCO

19 novembre: giornata mondiale della Broncopneumopatia Cronica Ostruttiva

Calcolosi renale

Patologie

M.B.

-

3 Novembre 2017

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I calcoli renali sono aggregati solidi che si formano nel sistema urinario per la mancata solubilizzazione di sali nell’urina. Se l’urina arriva a saturarsi di composti insolubili, questi cristallizzano e si aggregano formando i calcoli.

La calcolosi è solitamente asintomatica quando i calcoli renali restano localizzati nel rene. Quando invece passano nell'uretere causano spesso una colica — La calcolosi è solitamente asintomatica quando i calcoli renali restano localizzati nel rene. Quando invece passano nell’uretere causano spesso una colica

I calcoli possono essere formati da diverse sostanze. La composizione dei calcoli ne permette la classificazione chimica in basse alla componente presente in maggiore quantità. Si possono avere quindi calcoli di composizione:

calcica (ossalato di Ca, fosfato di Ca),
urica (acido urico),
mista (ossalato di Ca, fosfato di Ca e acido urico),
cistinica (cistina),
xantinica (xantina),
di farmaci (es. sulfonamidi).

In alcuni casi la calcolosi è dovuta a infezioni sostenute da batteri ureasi-produttori (ammonio-magnesio-fosfato).

La calcolosi è solitamente asintomatica quando i calcoli, anche di grandi dimensioni, restano localizzati nel rene. Quando passano nell’uretere causano spesso una colica: dolore grave e generalmente intermittente accompagnato a volte da nausea, vomito, ematuria visibile.

La presenza di calcoli renali è una condizione in continua crescita ed è frequentemente associata a patologie come:

ipertensione,
osteoporosi,
malattie cardiovascolari,
insulino-resistenza.

Le cause della malattia possono essere genetiche e ambientali. L’alimentazione e l’idratazione sono sicuramente i fattori ambientali più importanti, ma la formazione di calcoli può essere prevenuta anche con alcuni farmaci.

Sono stati questi i temi principali del terzo meeting internazionale sulla nefrolitiasi dal titolo “Calcoli renali nella pratica: un corso avanzato” svoltosi a Roma. Il meeting è stato organizzato dalla Divisione di Nefrologia e Dialisi della Fondazione Policlinico Universitario “A. Gemelli”, Università Cattolica del Sacro Cuore di Roma, e promosso dalla Fondazione Internazionale Menarini.

«Un maschio italiano su dieci e una donna su venti ha sofferto una volta nella vita di calcoli renali, piccole aggregazioni di sali minerali che si formano nel tratto urinario. E tra questi quattro su dieci prima o poi nella vita vengono nuovamente colpiti da calcoli – spiega Giovanni Gambaro, docente di Nefrologia all’Università Cattolica del Sacro Cuore di Roma e co-presidente del meeting. – Come ridurre i rischi di recidive? Innanzitutto è consigliabile aumentare l’introito di liquidi, in modo da aumentare il volume di urina. Per questo motivo è utile bere almeno tre litri di acqua al giorno. È consigliabile bere quando si è sotto stress, per esempio sul luogo di lavoro, e se non è possibile durante il lavoro, almeno bere abbondantemente prima di iniziare».

«È utile anche ridurre l’assunzione di ossalati. Piccole quantità di acido ossalico vengono eliminate giornalmente con le urine sotto forma di ossalati. Nell’organismo l’acido ossalico è introdotto in parte con gli alimenti, ma può essere anche di origine endogena – aggiunge Giuvanni Gambaro. – In seguito a deviazioni congenite o acquisite del metabolismo, forti quantità di ossalati vengono eliminate con le urine (ossaluria); l’ossalato di calcio, che è insolubile, tende a precipitare nel rene, provocando la formazione di calcoli e disturbi della funzionalità renale».

«Però una quantità più o meno grande di ossalati è presente in così tanti cibi che evitarne l’assunzione è davvero difficile. Perciò, per contrastare l’effetto degli ossalati è consigliabile assumere una sufficiente quantità di calcio, in modo che l’ossalato venga cristallizzato già nel colon evitando che l’assalto aumenti nelle urine. Per questo scopo è raccomandato il consumo di acqua minerale ricca di calcio, con una quantità di calcio superiore a 400 mg per litro oppure latte, soprattutto quando si consumano i pasti o gli snack» – prosegue Gambaro.

Alimentazione e calcoli renali

L’errore più comune è dunque eliminare il calcio (per esempio formaggi e latticini) dalla dieta. In realtà, infatti, il calcio aiuta l’espulsione dei componenti chimici che formano i calcoli. Anzi, secondo i nutrizionisti si dovrebbe assumere circa un grammo di calcio al giorno, mentre una dieta media italiana arriva a mezzo grammo.

Per quanto riguarda la dieta, è meglio ridurre il consumo di alimenti “acidi”, soprattutto quelli contenenti proteine animali, consumando al massimo una porzione al giorno, e mangiare almeno tre porzioni di alimenti “alcalini”, quindi frutta e verdura, che aumentano la produzione di citrato, il più importante inibitore della cristallizzazione dei sali di calcio nelle urine. Inoltre il consumo di una dieta ricca di alimenti alcalini riduce decisamente il rischio di calcoli renali». Anche le bevande a base di agrumi – limoni, arance e pompelmo – sono consigliate in tutte le calcolosi perché contengono citrati, una prevenzione naturale contro le recidive.

Trattamento farmacologico dei calcoli renali

Se le misure dietetiche e l’aumento del consumo di acqua non hanno successo, possono essere utilizzati alcuni farmaci, come il citrato di potassio e i diuretici tiazidici, che aumentano il riassorbimento renale di calcio.

Test per la diagnosi precoce del tumore al polmone da campione ematico

Ricerca

M.B.

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3 Novembre 2017

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Test per la diagnosi precoce del tumore al polmone da campione ematico

Grazie a una scoperta realizzata in Italia da ImmunePharma, uno “spin-off” accademico del Dipartimento di Farmacia dell’Università di Salerno, è stato messo a punto un test diagnostico per l’individuazione precoce del tumore al polmone. Il test si basa sulla quantificazione di una proteina del gruppo delle caspasi, enzimi essenziali per l’apoptosi cellulare sovraespressi nel tumore polmonare.

Da ImmunePharma è in arrivo un test per la diagnosi precoce del tumore al polmone da campione ematico basato su saggio biochimico per la quantificazione di una caspasi

L’esame diagnostico sarà commercializzato e distribuito grazie alla partnership tra ImmunePharma e la Dr Safuan di Parma.

«Stiamo iniziando le verifiche definitive per avviare la fase di industrializzazione – conferma Safuan Gritli, CEO di Dr Safuan. – Il test dovrebbe essere disponibile in Italia e in Europa nella seconda parte del 2018. Negli Stati Uniti siamo in fase di negoziazione avanzata con InspiRx Inc. per la distribuzione locale. I tempi di registrazione con la Food and Drug Administration potrebbero richiedere circa 6-8 mesi in più. Cercheremo di contenere il costo del test attorno a 25-30 euro, quindi con risparmi importanti rispetto ad altri esami diagnostici, come la TAC. Senza contare che l’individuazione precoce della malattia comporterà risparmi notevoli in termini di trattamenti e ospedalizzazioni».

Principio del test per la diagnosi precoce del tumore al polmone da campione ematico

«Il test diagnostico si basa sull’individuazione di una proteina, appartenente al gruppo delle proteine caspasi, che è presente nel sangue dei pazienti con tumore ai polmoni in una quantità quasi cinque volte superiore rispetto a un soggetto sano. Questa elevata quantità della caspasi è presente soltanto nei pazienti con il tumore al polmone e non in altri tipi di tumore. – spiega Rosalinda Sorrentino, ricercatrice e CEO di ImmunePharma. – Questa caratteristica è fondamentale per la nostra scoperta e per la realizzazione del test. Una scoperta che si traduce in un esame diagnostico che per la sua semplicità potrà essere prescritto non soltanto dal medico specialista, ma anche dal medico di medicina generale. Sarà un test estremamente semplice perché si basa su un saggio biochimico che viene già utilizzato non soltanto nei centri di ricerca ma anche nei centri diagnostici».

Studio sul test per la diagnosi precoce del tumore al polmone da campione ematico

Lo studio condotto da ImmunePharma ha coinvolto 120 soggetti e ha prodotto risultati decisamente positivi.

«Il test si è rivelato altamente selettivo e ha parametri statistici che superano il 95% di selettività e soprattutto di specificità, per cui è decisamente preciso. Sono risultati oltre le aspettative che ci spingono a proseguire gli studi su un numero di pazienti più ampio» – prosegue Sorrentino.

La scoperta che ha portato alla elaborazione del test è stata presentata in occasione del congresso della European Respiratory Society (Milano 9-13 settembre 2017).

Il nuovo esame permetterà di effettuare una diagnosi precoce, essenziale per combattere efficacemente il tumore polmonare. Riuscire a intervenire precocemente, quando il tumore è al primo stadio, aumenta notevolmente il successo terapeutico.

L’importanza della diagnosi precoce

«Il test diagnostico potrebbe rappresentare una soluzione per i soggetti a rischio, come i pazienti con BPCO e i forti fumatori – confermano gli pneumologi Claudio Donner, presidente della Fondazione Mondo Respiro e Paolo Zamparelli, presidente della Fondazione Giuseppe Moscati Sorrento Onlus. – Oggi il tumore viene individuato quando è a uno stadio avanzato, perché la diagnosi è occasionale. Il paziente viene sottoposto a una radiografia o a una TAC per altri motivi e in quel caso viene evidenziato il tumore. Viceversa la diagnosi precoce può salvare la vita al paziente e assicurargli una qualità di vita decisamente migliore».

«È importante che il tumore venga diagnosticato nelle sue prime fasi, quando è di una dimensione tale da poter essere eliminato con interventi efficaci e spesso anche non particolarmente invasivi. È dunque necessario che i pazienti a rischio, che sono essenzialmente i fumatori e i pazienti con BPCO, siano sottoposti a sistemi di diagnosi precoce e soprattutto che siano applicabili su vasta scala nelle popolazioni a rischio. Il test sviluppato a Salerno potrebbe rivoluzionare l’approccio al tumore polmonare, perché ha caratteristiche di specificità e sensibilità tali da poter fornire una diagnosi precoce su vasta scala» – concludono Donner e Zamparelli.

Empagliflozin riduce i rischi cardiovascolari indipendentemente dalla glicemia

Ricerca clinica

M.B.

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3 Novembre 2017

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Empagliflozin riduce i rischi cardiovascolari indipendentemente dalla glicemia

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Approvato dalla CE rivaroxaban 10 mg per le recidive di TEV

Farmaci

M.B.

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3 Novembre 2017

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Approvato dalla CE rivaroxaban 10 mg per le recidive di TEV

Bayer riceve l’approvazione della Commissione Europea per rivaroxaban 10 mg in monosomministrazione giornaliera come terapia prolungata per la prevenzione di tromboembolismo venoso.

Rivaroxaban 10 mg in monosomministrazione giornaliera riduce in modo significativo il rischio di recidiva di tromboembolismo venoso rispetto ad aspirina 100 mg una volta/die, dopo almeno sei mesi di terapia anticoagulante.

L’approvazione si è basata sui risultati dello studio EINSTEIN CHOICE.

Bayer AG ha annunciato che la Commissione Europea ha approvato l’aggiornamento delle indicazioni del proprio inibitore orale del Fattore Xa rivaroxaban, includendo così il dosaggio di 10 mg in monosomministrazione giornaliera per la terapia prolungata per la prevenzione delle recidive di tromboembolismo venoso (TEV). Questo aggiornamento di indicazione vale per i pazienti che hanno già ricevuto almeno sei mesi di terapia anticoagulante e mette a disposizione dei medici un’ulteriore opzione terapeutica, oltre a quella già approvata per questa indicazione dal farmaco al dosaggio di 20 mg in monosomministrazione giornaliera.

«L’approvazione della Commissione Europea apre nuove possibilità terapeutiche per i clinici che trattano il tromboembolismo venoso – ha dichiarato Joerg Moeller, Responsabile Sviluppo e Membro del Consiglio Direttivo della Divisione Pharmaceutical di Bayer AG. – Siamo quindi lieti che ora sia possibile offrire ai pazienti una terapia al dosaggio più adatto, in base alla valutazione del rischio di recidiva di TEV e del rischio di emorragia di ogni paziente».

Lo studio EINSTEIN CHOICE

L’approvazione della Commissione Europea si è basata sui risultati dello studio di Fase III EINSTEIN CHOICE, che hanno dimostrato che entrambi i dosaggi di rivaroxaban – 10 mg in monosomministrazione giornaliera e 20 mg in monosomministrazione giornaliera – hanno ridotto in modo significativo il rischio di recidiva di tromboembolismo venoso (TEV) rispetto ad aspirina al dosaggio di 100 mg una volta/die in pazienti che avevano precedentemente completato un periodo da 6 a 12 mesi di terapia anticoagulante per embolia polmonare (EP) e/o trombosi venosa profonda (TVP) sintomatica.

In tutti e tre i bracci di terapia si sono osservate percentuali basse e comparabili di emorragia maggiore (principale esito di sicurezza). Nello studio non sono stati compresi quei pazienti per i quali la necessità di continuare la terapia anticoagulante oltre i primi 6-12 mesi era già evidente.

I risultati dello studio EINSTEIN CHOICE sono stati presentati nelle Sessioni Scientifiche del Congresso 2017 dell’American College of Cardiology (ACC 2017) e pubblicati inoltre sul New England Journal of Medicine nel marzo 2017.

Il tromboembolismo venoso (TEV)

Il tromboembolismo venoso (TEV) comprende:

embolia polmonare (trombo localizzato a livello polmonare) e
trombosi venosa profonda (trombo localizzato in vena profonda, spesso nelle gambe).

Il TEV ha quindi un considerevole impatto a livello mondiale. Infatti, è il terzo principale motivo di mortalità per cause cardiovascolari nel mondo, dopo infarto e ictus.

Per la prevenzione delle recidive di tromboembolismo venoso le attuali Linee Guida raccomandano una terapia anticoagulante per tre mesi o più, in base al rapporto fra il rischio di recidiva di TEV e il rischio di emorragia.