Novartis ha annunciato l’approvazione in Italia di secukinumab per spondilite anchilosante (SA) attiva e artrite psoriasica (AP) attiva.
Secukinumab per SA e AP approvato in Italia. L’indicazione per spondilite anchilosante e artrite psoriasica è sostenuta da 4 studi su pazienti naïve al trattamento biologico o intolleranti ai farmaci anti TNF19
Secukinumab (Cosentyx®) è un anticorpo monoclonale totalmente umano inibitore dell’interleuchina-17A (IL-17A) in grado di contrastare la progressione e limitare i sintomi di artrite psoriasica e spondilite anchilosante.
Secukinumab ha conseguito risultati positivi negli studi di Fase III per il trattamento della AP e della SA.
Più di 50 Paesi hanno approvato il secukinumab per il trattamento della psoriasi a placche da moderata a severa, inclusi i Paesi dell’Unione europea e Giappone, Svizzera, Australia, USA e Canada.
In Europa il secukinumab è la prima terapia biologica di prima linea approvata per il trattamento sistemico della psoriasi a placche da moderata a severa nei pazienti adulti.
Negli Stati Uniti il secukinumab è approvato come trattamento della psoriasi a placche da moderata a severa nei pazienti adulti candidati alla terapia sistemica o alla fototerapia.
A consentire il debutto del secukinumab sul mercato italiano sono:
rapidità nel miglioramento dei sintomi già a partire dalla settimana 1-3;
efficacia prolungata nel controllo dei segni e sintomi nell’80% nei pazienti anti-TNF-naïve a 1 anno;
arresto della progressione del danno strutturale nell’80% dei pazienti a due anni;
profilo di sicurezza favorevole: bassa riattivazione TB, ISRs (injection site reactions) rischio di infezioni e immunogenicità.
Studi clinici a supporto dell’approvazione di Secukinumab per spondilite anchilosante e artrite psoriasica
Le evidenze cliniche che supportano queste indicazioni sono basate sui risultati di quattro studi di fase III controllati vs placebo, condotti su 1.500 pazienti adulti affetti da SA o AP naïve al trattamento biologico o intolleranti ai farmaci anti TNF19.
«In Italia oltre 600.000 persone hanno ricevuto una diagnosi di artrite psoriasica o spondilite anchilosante. Per entrambe le patologie – ha dichiarato Gianfranco Ferraccioli, direttore Area Reumatologia, Allergologia e Dermatologia Policlinico A. Gemelli, Roma – persiste un bisogno insoddisfatto di nuovi farmaci. Molti pazienti, infatti, non rispondono adeguatamente o non tollerano le terapie loro prescritte ed in particolare fino al 40% non trae sufficiente giovamento dalla terapia con farmaci inibitori del TNF a (anti-TNF). Da oggi in poi questi pazienti potranno iniziare a beneficiare di un farmaco di nuova generazione in grado di apportare un reale miglioramento alla loro qualità di vita. Il secukinumab presenta infatti un meccanismo d’azione innovativo e selettivo in grado di inibire il processo infiammatorio di queste due patologie».
«Per i pazienti affetti da artrite psoriasica – ha aggiunto Mara Maccarone, presidente Associazione per la Difesa degli Psoriasici (A.DI.PSO) – il percorso non è mai semplice, e questo fin dalla diagnosi. Oggi possiamo contare su un farmaco rimborsabile che il medico specialista può prescrivere dopo avere effettuato un’accurata diagnosi. La A.DI.PSO. si batte da anni affinché i Pazienti affetti da Artrite Psoriasica, malattia cronica e fortemente invalidante, possano avere accesso alle cure e non ci siano più pazienti di serie A e pazienti di serie B».
«Dopo il lancio in Italia del secukinumab per il trattamento della psoriasi – ha concluso Gaia Panina, Head of Immunology & Dermatology Disease Areas Novartis – siamo orgogliosi di annunciare una nuova opportunità terapeutica che esso offre nel trattamento di specifiche patologie reumatiche quali spondilite anchilosante e artrite psoriasica. L’approvazione del secukinumab, infatti, rappresenta un importante punto di svolta per i pazienti chiamati ad affrontare le difficoltà che queste patologie impongono. Riteniamo che questo prodotto, per le sue caratteristiche di adattabilità all’utilizzo e di efficacia, avrà un ruolo di primo piano in Italia e non solo».
La Fondazione NIBIT e l’Immunoterapia Oncologica dell’Azienda Ospedaliera Universitaria Senese, dirette da Michele Maio, entrano nella Tumor neoantigEn SeLection Alliance (TESLA). L’annuncio arriva dagli Stati Uniti dal Parker Institute for Cancer Immunotherapy e dal Cancer Research Institute.
Un progetto di ricerca sui neoantigeni del cancro coinvolge la Fondazione NIBIT e l’Immunoterapia Oncologica dell’Azienda Ospedaliera Universitaria Senese
L’Azienda Ospedaliera Universitaria Senese sarà l’unico Centro in Europa a fornire anche campioni di tessuto per la ricerca.
La collaborazione è focalizzata sulla ricerca dei neoantigeni. Gli scienziati ritengono che la ricerca di questi marker tumorali possa contenere la chiave per sviluppare una nuova generazione di immunoterapie personalizzate e mirate contro il cancro.
L’obiettivo è testare e migliorare gli algoritmi matematici per analizzare il DNA tumorale e le sequenze RNA al fine di identificare i neoantigeni.
I neoantigeni del cancro
I neoantigeni sono marker presenti sulla superficie delle cellule tumorali ma assenti nel tessuto normale. Per questo motivo sono considerati potenziali target per lo sviluppo di una nuova classe di vaccini altamente personalizzati. Questi vaccini potrebbero essere caratterizzati da significativa efficacia ed effetti collaterali ridotti.
Comunemente, i neoantigeni derivano da mutazioni che si verificano nel corso della rapida divisione e moltiplicazione delle cellule tumorali. Il sistema immunitario può riconoscere questi marker come “estranei” e di conseguenza colpire la cellula tumorale per distruggerla.
Al fine di prevedere quali neoantigeni saranno presenti sul tumore di un determinato paziente, i ricercatori hanno sviluppato dei software che analizzano il DNA del tumore dando come output i marcatori tipici che il sistema immunitario riesce con maggiore probabilità a riconoscere.
Il Parker Institute for Cancer Immunotherapy e il Cancer Research Institute
Il Parker Institute, creato ad aprile del 2016 grazie a Sean Parker, co-fondatore di Facebook, riunisce i migliori scienziati e le eccellenze mediche per portare avanti una nuova modalità di ricerca sull’immunoterapia del cancro, grazie anche alle potenzialità della bioinformatica per guidare l’innovazione.
Il Cancer Research Institute (CRI) è guidato da uno Scientific Advisory Council, rinomato in tutto il mondo, che comprende tre premi Nobel e 26 membri della National Academy of Science.
Parker Institute for Cancer Immunotherapy e Cancer Research Institute lanciano un’alleanzasui neoantigeni del cancro: la Tumor neoantigEn SeLection Alliance (TESLA).
Questo progetto segna la prima grande collaborazione tra il Parker Institute for Cancer Immunotherapy di San Francisco, istituito ad aprile 2016, e il Cancer Research Institute, fondato nel 1953 a New York.
«Siamo orgogliosi di collaborare in questo progetto con il Parker Institute, ciò attesta il ruolo di vitale importanza che possono avere le organizzazioni no profit nel mettere insieme stakeholders diversi e lavorare fianco a fianco per il progresso nel campo della immunoterapia del cancro» dichiara Jill O’Donnell-Tormey, Ph.D., CEO e Director of Scientific Affairs del Cancer Research Institute.
La partnership con Sage Bionetworks
A sostegno di questo lavoro, Parker Institute e CRI hanno stretto una partnership con l’organizzazione open science no profit, Sage Bionetworks, per la gestione della bioinformatica e dei dati delle analisi.
«Mettere assieme i migliori gruppi e centri di ricerca sui neoantigeni per accelerare la scoperta di immunoterapie tumorali personalizzate è proprio il tipo di collaborazione di ricerca che avevo immaginato quando ho inaugurato il Parker Institute – dichiara Sean Parker, imprenditore della Silicon Valley e fondatore del Parker Institute for Cancer Immunotherapy. – Questa alleanza non si avvarrà solamente degli enormi talenti di ognuno dei ricercatori ma sfrutterà anche il potere della bioinformatica, che ritengo sarà fondamentale per guidare l’innovazione».
«Questo progetto rappresenta lo spirito di collaborazione e partnership tra mondo accademico, industria e organizzazioni no profit, che il Parker Institute sta cercando di favorire – spiega Jeffrey Bluestone, Ph.D. President e CEO del Parker Institute of Cancer ImmunoTherapy – ed è un ottimo esempio di come stiamo cercando di abbattere gli ostacoli tradizionali per portare la scienza multidisciplinare innovativa ad arrivare più velocemente a sviluppare cure per i pazienti oncologici».
«Il Cancer Research Institute e il Parker Institute sono convinti che il sistema immunitario sia una piattaforma tecnologica che può essere utile per trasformare tutti i tumori in malattie curabili – afferma Adam Kolom, Vice President of Business Development and Strategic Partnerships del Parker Institute e Clinical Accelerator Program Director del CRI. – Riteniamo che mettendo insieme i migliori laboratori del mondo che stanno sviluppando software predittivi dei neoantigeni, potremo realizzare più velocemente la promessa di sviluppare una nuova generazione di immunoterapie personalizzate contro il cancro».
I ricercatori hanno dichiarato di essere entusiasti di lavorare insieme in questa Alleanza, per risolvere uno dei problemi più complessi dell’immunoterapia.
«Questo progetto è davvero straordinario poiché ha le potenzialità per aiutarci a identificare con maggiore precisione le proteine anomale contenute in ogni tumore, che possono essere usate come target dell’immunoterapia personalizzata contro il cancro – spiega Robert D. Schreiber, Ph.D., Director of the Andrew M. and Jane M. Bursky Center for Human Immunology & Immunotherapy Programs alla Washington University School of Medicine di St. Louis. – Crediamo che questo genere di medicina di precisione, usato da solo o con altre forme di immunoterapia, migliorerà significativamente la nostra capacità di trattare i pazienti con il cancro in modo più efficace e con meno effetti collaterali rispetto agli attuali trattamenti».
La Tumor neoantigEn SeLection Alliance (TESLA)
TESLA coinvolge 30 gruppi di ricerca sia del mondo accademico sia delle aziende sui neoantigeni del cancro. I ricercatori delle 30 organizzazioni ottimizzeranno algoritmi predittivi di marker tumorali derivanti dal DNA, alla ricerca di nuovi trattamenti personalizzati contro il cancro.
L’obiettivo dell’iniziativa è di permettere ai ricercatori di testare e migliorare gli algoritmi matematici usati per analizzare il DNA tumorale e le sequenze RNA al fine di identificare i neoantigeni verosimilmente presenti nel tumore di ogni paziente e maggiormente visibili al sistema immunitario.
Il progetto si focalizzerà inizialmente su tumori come il melanoma avanzato, il tumore del colon-retto e il tumore del polmone non a piccole cellule, che tendono ad avere numeri più alti di mutazioni, e quindi più neoantigeni.
Nel tempo, l’iniziativa cercherà di estendere la rilevanza dei vaccini diretti contro i neoantigeni del cancro ad una gamma di tumori più vasta. I partecipanti provengono da università, aziende farmaceutiche e biotech e organizzazioni scientifiche no profit. I ricercatori rappresentano una ampia gamma di aree scientifiche, tra cui immunologia, data science, genomica, biologia molecolare, fisica ed ingegneria.
I partecipanti ai gruppi di ricerca riceveranno sequenze genetiche provenienti da tessuti sia sani sia tumorali.
Usando algoritmi propri di ciascun laboratorio, ogni gruppo identificherà una serie di neoantigeni che si prevede saranno presenti nelle cellule tumorali e riconoscibili dal sistema immunitario.
Tali previsioni saranno poi verificate attraverso una serie di test, per accertare quali hanno più probabilità di essere corrette e riconoscibili dalle cellule T. In questo modo, ad ogni partecipante saranno forniti gli output per migliorare ulteriormente i propri algoritmi e quindi la potenziale efficacia dei vaccini personalizzati contro il cancro.
Partecipanti
Le istituzioni di ricerca che attualmente fanno parte dell’alleanza includono: il Broad Institute di MIT e Harvard, Caltech, il Dana – Farber Cancer Institute, il La Jolla Institute for Allergy and Immunology, il Ludwig Institute for Cancer Research, il Roswell Park Cancer Institute, il Tisch Cancer Institute della Icahn School of Medicine at Mount Sinai, la University of California, Santa Cruz, la University of Connecticut e la Washington University School of Medicine. A livello internazionale, aderiscono al progetto la Fondazione NIBIT (Network Italiano per la Bioterapia dei Tumori), il National Cancer Center di Singapore, il National Center of Tumor Diseases dell’Heidelberg University Hospital e il Netherlands Cancer Institute.
Le aziende partecipanti sono: Advaxis; Agenus; Amgen; BioNTech; Bristol-MyersSquibb; Genentech, del gruppo Roche; ISA pharmaceuticals; MedImmune, il ramo global di ricerca e sviluppo sui farmaci biologici di AstraZeneca; Neon Therapeutics and Personalis, Inc.
I sei Centri di ricerca accademici che costituiscono il nucleo principale del Parker Institute, ovvero Memorial Sloan Kettering Cancer Center, Stanford Medicine, University of California, Los Angeles
Merck annuncia la nomina di Maria Antonietta Compagnone a direttore del dipartimento Regulatory Affairs & Pricing.
Compagnone avrà la responsabilità di assicurare i processi regolatori a tutela dei prodotti del business biofarmaceutico Merck in Italia e, allo stesso tempo, definire e realizzare le strategie alla base delle politiche di pricing.
Maria Antonietta Compagnone: Regulatory Affairs & Pricing Director di Merck Biofarma Italia
Maria Antonietta Compagnone vanta un’esperienza pluriennale nel regolatorio e nella comprensione delle dinamiche del Market Access in aziende farmaceutiche globali.
Maria Antonietta Compagnone
Laureata in Scienze Biologiche all’Università La Sapienza di Roma, porta con sé un bagaglio professionale maturato grazie ad una carriera ventennale in grandi realtà farmaceutiche. Dal 2013 al 2016 ha ricoperto il ruolo di Regulatory Affairs & Market Access Manager in AbbVie dove ha gestito tutte le problematiche di natura regolatoria e assicurato la piena integrazione del ruolo strategico del Regulatory Affairs nelle dinamiche del Market Access.
In precedenza, ha svolto incarichi nel regulatory con responsabilità crescenti in Janssen, Janssen-Cilag, Organon e Abbott.
«È con grande soddisfazione che diamo il benvenuto a Maria Antonietta Compagnone – ha dichiarato Antonio Messina, a capo del business biofarmaceutico Merck in Italia. Con Maria Antonietta abbiamo rinforzato il nostro team aggiungendo skills di primissimo livello in ambito regolatorio, in un momento di forte crescita e trasformazione per l’azienda. Grazie alla sua grande esperienza ed alla profonda comprensione dei temi di natura regolatoria, Maria Antonietta potrà darci un importante contributo, aiutandoci nella realizzazione della nostra mission: sviluppare soluzioni innovative per fare una reale differenza nella vita dei pazienti».
Uno studio di farmaco-economia affronta il tema dei criteri di rimborsabilità dei farmaci innovativi per l’epatite C.
Uno studio di farmaco-economia dimostra che ampliare i criteri di rimborsabilità dei farmaci innovativi per l’epatite C contribuirebbe nel medio-lungo termine ad ammortizzare i costi per il SSN
Calogero Cammà, professore ordinario di Gastroenterologia, direttore Scuola di Specializzazione Gastroenterologia Università degli studi di Palermo descrive l’impatto, in termini di costo/efficacia, di un eventuale allargamento di questi criteri:
«Lo studio si basa su una simulazione farmaco-economica di quale potrebbe essere l’impatto dell’allargamento degli attuali criteri imposti dall’Agenzia Italiana del Farmaco per la rimborsabilità dei trattamenti innovativi con i farmaci antivirali ad azione diretta. Come sappiamo l’autorità regolatoria, rispetto ai pazienti che in Italia avrebbero indicazione al trattamento con i farmaci innovativi, ha deciso di dare la priorità ai pazienti con malattia avanzata. Questi criteri, che danno la priorità ai malati più urgenti (“sickestfirst”), sono stati decisi in considerazione dei volumi che i Centri prescrittori sono in grado di assorbire e delle risorse economiche effettivamente disponibili».
«È lecito chiedersi – sottolinea Cammà – se quella sia stata una scelta giusta: inizialmente sì, a mio parere. In Italia i Centri prescrittori hanno una capacità di trattare fino a circa 40.000-50.000 pazienti l’anno con i nuovi farmaci ad azione diretta ed in effetti sono stati trattati circa 50.000 pazienti, ovvero i pazienti più severi, da quando sono stati introdotti gli Antivirali ad Azione Diretta (DAA)».
«Oggi abbiamo a disposizione potenti e innovativi farmaci antivirali diretti che ci permettono, grazie al loro profilo di efficacia e tollerabilità, di ottenere tassi di guarigione superiori al 95% anche nei pazienti con danno epatico severo – continua Cammà. – Bisogna comunque avere ben chiaro come lo stadio di avanzamento della patologia influenzi sensibilmente le condizioni del paziente, anche dopo l’eliminazione del virus HCV. Per ragioni di sostenibilità economica, l’accesso ai farmaci innovativi è stabilito secondo priorità cliniche, etiche, organizzative ed economiche che possono cambiare nel tempo. Quando trattiamo il paziente con epatite C in fase troppo avanzata, il guadagno terapeutico in termini di anni di vita potrebbe essere limitato perché, nonostante l’eradicazione del virus, lo stato di salute del paziente sarebbe comunque compromesso dalle eventuali complicanze associate al danno epatico. Se, al contrario, viene eradicato il virus più precocemente si eviterà progressione verso la cirrosi e le sue complicanze».
Calogero Cammà spiega qual è la situazione con gli attuali criteri di rimborsabilità:
«Nella mia regione, la Sicilia, da due anni è attiva una piattaforma informatica che comprende tutti i Centri prescrittori, nella quale vengono inseriti i pazienti di ciascun Centro. Dei 10.000 ad oggi inseriti nella rete, tutti potenzialmente eleggibili al trattamento, solo la metà rientrano nei criteri di rimborsabilità AIFA e hanno accesso alle cure, ovvero i pazienti con fibrosi di grado F3-F4. Gli altri 5.000 presentano una patologia con grado di fibrosi più lieve (da F0 a F2) e pertanto sono attualmente esclusi dal trattamento. Quello della regione Sicilia è un dato potenzialmente estendibile a tutta Italia nel senso che è stato confrontato con la piattaforma PITER dell’Istituto Superiore di Sanità. Il dato derivante dalla rete HCV Sicilia è rappresentativo a livello nazionale».
Lo studio Piter è un progetto di ricerca pensato dall’Istituto Superiore di Sanità, in collaborazione con Aisf e Simit. È il primo grande studio italiano osservazionale di coorte longitudinale sull’epatite C. Uno studio in grado di raccogliere dati prospettici (clinici, laboratoristici e di outcome) su un numero molto significativo di pazienti Hcv positivi effettivamente incare, quindi da una situazione di sola sieropositività per Hcv fino a situazioni cliniche avanzate. Coinvolge circa 100 Centri clinici italiani, con di più di 10.000 pazienti monitorati. La sua valenza è quindi nei grandi numeri. La mole di dati raccolti consente di definire il quadro epidemiologico-clinico dell’Hcv nostro Paese, e quindi i bisogni di cura effettivi della popolazione. Con il risultato di poter effettuare un’analisi sull’impatto economico potenziale dell’estensione dei criteri di rimborsabilità in maniera estremamente accurata.
I risultati dell’analisi sull’ipotesi di allargamento dei criteri di rimborsabilità dei farmaci innovativi per l’epatite C a pazienti con fibrosi F2
«Con l’Università Tor Vergata di Roma – illustra Cammà – abbiamo condotto un’analisi utilizzando i dati della piattaforma PITER in cui abbiamo simulato uno scenario entro un orizzonte temporale di 5-10 anni, che confronta gli attuali criteri di rimborsabilità con una diversa strategia che prevede un allargamento dei criteri a pazienti con epatite cronica e fibrosi F2. L’obiettivo era quello di capire quali potrebbero essere le conseguenze in termini clinici e farmaco-economici derivanti dall’allargamento dei criteri a pazienti con fibrosi F2. Le principali evidenze emerse sono tre:
la quantità di anni di vita salvati risulta essere maggioreallargandoi criteri;
trattare un maggior numero di pazienti richiede oggi maggiori risorse, ma c’è un ritorno economico, perché si riducono i costi diretti in termini di ricoveri, trattamenti, complicanze, personale sanitario impiegato, ecc.;
allargando i criteri non solo si abbattono i costi diretti ma si riducono in maniera sostanziale anche i costi indiretti, legati alle giornate lavorative perse e alla riduzione della produttività del lavoratore.
Per valutare l’impatto associato all’introduzione di una tecnologia o di farmaco innovativo, i decisori possono avvalersi di modelli predittivi in grado di simularne gli effetti a medio e lungo termine. Nel caso dell’epatite C può essere realistico simulare su orizzonti temporali di medio termine, ovvero 5-10 anni. Ovviamente tutti i modelli utilizzati sono influenzati da differenti variabili e le stime prodotte devono essere considerate su una scala “macro”, quindi utili in sede di programmazione generale e di allocazione di risorse. Il modello serve a dare una scala di priorità, ad orientare il ragionamento stabilendo un quadro generale all’interno del quale effettuare le scelte appropriate – puntualizza Cammà. – I modelli farmaco-economici servono inoltre a standardizzare una corretta metodologia e un linguaggio comune tra i diversi stakeholder. Ad avere in ultima analisi un approccio scientifico ai problemi. I modelli in tal senso sono gli unici strumenti quantitativi validi per una efficiente pianificazione».
Le ipotesi di una diversa modalità per stabilire delle priorità di accesso al trattamento emerse dall’analisi costo/efficacia
«L’analisi costo/efficacia consente di individuare priorità nell’ambito di uno specifico scenario di riferimento. Possiamo infatti calcolare il diverso rapporto di costo/efficacia incrementale associato ai differenti stadi di malattia dei pazienti con epatite C. Calcolare esattamente il rapporto di costo/efficacia significa conoscere l’effettivo guadagno in termini di salute prodotta a fronte delle risorse economiche allocate. Le analisi di costo/efficacia consentono di comparare farmaci o terapie in diversi ambiti terapeutici (ad esempio, possiamo comparare il rapporto costo/efficacia dei farmaci innovativi in epatite C rispetto a quello dei nuovi anticoagulanti orali o dei farmaci innovativi in oncologia) e quindi supportare il processo dei policy & decision maker ad ogni livello» conclude Cammà.
Elbasvir/grazoprevir per l’epatite C si conferma terapia idonea a essere somministrata a un’ampia popolazione di pazienti, inclusi i più difficili, in un corpus di studi clinici presentati al congresso AASLD a Boston.
La combinazione di antivirali diretti è di prossimo arrivo anche in Italia.
Elbasvir/grazoprevir per l’epatite C si conferma terapia idonea a essere somministrata anche ai pazienti più difficili
Tra gli studi presentati, un’analisi retrospettiva integrata condotta su 11 studi di fase II e III che fanno parte del percorso di sviluppo clinico del farmaco: nei 1.070 pazienti (cirrotici e non, coinfetti e non, naive e già trattati con interferone, ribavirina o un inibitore della proteasi NS3/4A) che hanno assunto il farmaco per 12 settimane, il tasso di risposta virologica sostenuta (SVR) media è del 97%, che ha raggiunto il 99% nei pazienti con cirrosi compensata.
Inoltre, uno studio di farmaco-economia condotto dall’Università di Palermo con l’Università Tor Vergata di Roma dimostra che ampliare i criteri di eleggibilità al trattamento con i farmaci innovativi, a fronte di un maggiore impegno iniziale in termini di risorse, contribuirebbe nel medio-lungo termine ad ammortizzare i costi per il SSN dovuti alla natura cronica dell’epatite C.
Gli studi su elbasvir/grazoprevir per l’epatite C presentati al congresso AASLD
MSDha annunciato, in occasione del meeting annuale dell’American Association for the Study of Liver Disease, AASLD,nuovi dati clinici sul profilo di efficacia, tollerabilità e sicurezza di Zepatier®(elbasvir/grazoprevir), l’antivirale ad azione diretta già approvato in USA, Canada e in Europa per il trattamento dell’HCV nei pazienti adulti con patologia di genotipo 1 o 4.
Lo studio C-CORAL su elbasvir/grazoprevir per l’epatite C in pazienti naïve al trattamento
Lo studio C-CORAL, randomizzato multinazionale di fase III ha valutato efficacia e sicurezza di grazoprevir 100 mg, inibitore di proteasi di ultima generazione ad elevata barriera genetica, e elbasvir 50 mg, inibitore di NS5A in pazienti naïve al trattamento con infezione HCV cronica GT1, GT4 e GT6.
«I pazienti arruolati e trattati avevano una infezione cronica da HCV genotipo 1, 4 e 6, non erano mai stati trattati in precedenza e hanno ricevuto la terapia di combinazione elbasvir/grazoprevir per 12 settimane. Complessivamente sono stati arruolati 336 soggetti, dei quali 250 sono stati trattati immediatamente e 86 hanno rappresentato la coorte di controllo iniziale, che però ha ugualmente ricevuto il trattamento in un momento successivo dello studio. La popolazione arruolata era rappresentata per il 59% da soggetti asiatici e includeva il 19% di pazienti con malattia avanzata, vale a dire con cirrosi» – spiega Gloria Taliani, professore ordinario di Malattie Infettive, Sapienza Università di Roma.
Al congresso sono stati presentati i risultati finali di questo studio.
«La risposta virologica sostenuta, che corrisponde alla guarigione dalla malattia, è stata del 92,8% con un profilo di tollerabilità davvero importante» – conclude Gloria Taliani.
Lo studio CO-STAR su elbasvir/grazoprevir per l’epatite C
Lo studio follow-up di 3 anni CO-STAR ha considerato le reinfezione da HCV e comportamenti a rischio di tipo iniettivo a seguito del trattamento con elbasvir/grazoprevir in pazienti in terapia con agonisti oppioidi.
«Nella popolazione di tossicodipendenti attivi o trattati con terapie sostitutive dello studio CO-STAR, pazienti come sappiamo molto difficili da trattare per vari motivi, l’efficacia è risultata del 96% e l’aderenza superiore al 95% nei genotipi più diffusi, 1a, 1b e 4» – spiega Giuliano Rizzardini, direttore Dipartimento di Malattie Infettive, ASST Fatebenefratelli-Sacco, Milano.
Elbasvir/grazoprevir per l’epatite C in pazienti con insufficienza renale
«Nei pazienti con insufficienza renale avanzata, con infezione da genotipo 2 o 3, la terapia attualmente disponibile non è ottimale in quanto si tratta di farmaci che non sono raccomandati nei soggetti con un filtrato glomerulare inferiore a 30 ml/min/1.73 m2. Sebbene esistano dati di letteratura sull’impiego di tali prodotti anche nel paziente con insufficienza renale di classe 4 o 5, secondo la classificazione KDIGO, sappiamo che questo regime terapeutico comporta il rischio di peggiorare la funzione renale e ciò, in alcuni pazienti, può rappresentare il superamento del crinale che porta alla dialisi. È comprensibile, dunque, che ci sia molta attenzione e prudenza nel prendere la decisione di trattare, correndo un rischio che va attentamente valutato verso il beneficio apportato dall’eradicazione dell’infezione nel singolo caso» – spiega Gloria Taliani.
Elbasvir/grazoprevir non peggiora la funzione renale nei pazienti con infezione HCV e malattia renale pre-esistente.
«In pazienti con insufficienza renale la combinazione di elbasvir/grazoprevir ha dimostrato un’efficacia abbondantemente sopra il 90% senza danneggiare ulteriormente il rene» – continua Giuliano Rizzardini.
Uso concomitante di elbasvir/grazoprevir e inibitori della pompa protonica
«Altrettanto interessanti le evidenze nei pazienti trattati con gli inibitori di pompa protonica che non mostrano interazioni con questi farmaci» – aggiunge Giuliano Rizzardini.
L’uso concomitante di inibitori della pompa protonica, infatti, ha dimostrato di non ridurre l’efficacia di elbasvir/grazoprevir.
Altri dati presentati al congresso
Alta efficacia del trattamento con elbasvir/grazoprevir per 12 settimane in pazienti con epatite C cronica genotipo (GT) 1b
Risultati finali di Fase III dello studio di Fase II/III su elbasvir/grazoprevir in pazienti giapponesi con infezione HCV GT1
Elbasvir/grazoprevir + sofosbuvir in pazienti con cirrosi con infezione HCV GT3, naïve al trattamento e già trattati, per 8, 12 o 16 settimane (studio C-ISLE)
Sicurezza e efficacia del regime in combinazione a dose fissa MK-3682/grazoprevir/MK-8408, con o senza ribavirina, in pazienti senza cirrosi o con cirrosi, con infezione HCV cronica GT1, GT2 o GT3 (Parte B di C-CREST 1 & 2)
Elevati tassi di risposta virologica sostenuta (SVR – Sustained Virologic Response) in pazienti con infezione HCV cronica GT1, GT2 o GT3 a seguito di 16 settimane di trattamento con MK-3682/grazoprevir/MK-8408 con ribavirina dopo fallimento di 8 settimane di terapia (Parte C di C-CREST 1 & 2)
Sicurezza e efficacia del regime in combinazione a dose fissa MK-3682/grazoprevir/MK-8408 in pazienti senza cirrosi o con cirrosi, con infezione HCV cronica GT1, che hanno precedentemente fallito una terapia a base di antivirali ad azione diretta (C-SURGE)
«Elbasvir/grazoprevir è una doppietta di farmaci con ottime prospettive; al momento ha già migliorato i dati eccezionali di altri studi con evidenze ancora migliori. I vantaggi di questa terapia in arrivo sono duplici: aumenterà la competizione e offrirà alternative terapeutiche per alcuni pazienti “difficili”. La sfida futura sarà invece quella di trovare regimi terapeutici efficaci per una piccola percentuale di pazienti, il 3%-4%, nei quali la terapia con i nuovi DAAs non ha funzionato, ma bisogna dire che tutte le più importanti sacche “difficili” sono state individuate e per loro c’è una efficace opzione terapeutica» – conclude Giuliano Rizzardini.
L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità in Italia di lenalidomide per il mieloma multiplo di nuova diagnosi non precedentemente trattato nei pazienti non eleggibili al trapianto.
Il farmaco orale, già autorizzato e rimborsato per il trattamento di seconda linea in associazione a desametasone, è disponibile ora anche per i pazienti di nuova diagnosi che non possono essere sottoposti a trapianto.
Lenalidomide per il mieloma multiplo ottiene la rimborsabilità per il trattamento di prima linea dall’Agenzia Italiana del Farmaco
Lenalidomide (Revlimid®) di Celgene riceve il via libera alla rimborsabilità in Italia nell’indicazione approvata dalla Commissione Europea nel 2015 per l’utilizzo del farmaco nel trattamento dei pazienti affetti da mieloma multiplo (MM) di nuova diagnosi non precedentemente trattato, non eleggibili al trapianto (G.U. n. 253 del 28 Ottobre 2016).
Studi su lenalidomide per il mieloma multiplo
La decisione della Commissione Europea per l’utilizzo di lenalidomide nel trattamento del mieloma multiplo di nuova diagnosi si è basata sui risultati di due studi registrativi: MM-020 (noto anche come studio FIRST) e MM-015.
La rimborsabilità in Italia di lenalidomide nella nuova indicazione si è basata sullo studio di fase III MM-020 FIRST, multicentrico, in aperto e randomizzato, condotto su 1623 pazienti con nuova diagnosi e non candidabili al trapianto di cellule staminali.
«FIRST è un importante studio internazionale che ha confrontato la terapia con Revlimid® e desametasone (Rd), somministrata fino a progressione di malattia, rispetto a Revlimid® e desametasone e melfalan-prednisone-talidomide (MPT) entrambe somministrate per 72 settimane – afferma Antonello Pinto, direttore del Dipartimento Ematologia e della Struttura Complessa di Ematologia Oncologica, Istituto Nazionale Tumori, Fondazione Pascale di Napoli. – La cosa interessante emersa nei pazienti trattati fino a progressione di malattia è stato l’incremento altamente significativo della sopravvivenza libera da progressione di malattia (PFS), la sopravvivenza globale (OS) e l’incremento di risposte cliniche profonde rispetto al braccio MPT. Il fatto che questo vantaggio si osservi nel braccio che ha continuato il trattamento con Rd, significa che Revlimid è un immunomodulante efficace capace di ridurre la malattia fin dall’inizio ed esercitare una pressione tale da ritardare per lungo tempo la sua ricomparsa, probabilmente grazie all’attivazione del sistema immunitario del paziente».
«Lo studio FIRST – continua Pinto – ha inoltre dimostrato che il trattamento prolungato con Revlimid, oltre che possibile e ben tollerato, non comporta il rischio di sviluppare seconde neoplasie, come inizialmente suggerito da altri studi sul mieloma. Anzi, i pazienti del braccio di controllo con MPT hanno mostrato un tasso di incidenza di seconde neoplasie ematologiche (leucemie, mielodisplasie) superiore a quello dei pazienti che sono stati trattati con Revlimid».
Lenalidomide (Revlimid)
Lenalidomide (Revlimid) è il primo farmaco orale approvato per il trattamento continuativo del mieloma multiplo fino a progressione di malattia.
Disporre di tale opzione terapeutica, rimborsata dal SSN, anche per i pazienti di nuova diagnosi che non possono essere sottoposti a trapianto, rappresenta per loro una rilevante opportunità di cura.
«I vantaggi derivanti da una terapia di prima linea con Revlimid e desametasone sono molteplici. In primo luogo, al paziente viene offerta la possibilità di ricevere una classe di farmaci (gli immunomodulanti) differente dagli agenti farmacologici più comunemente utilizzati sino a questo momento. In secondo luogo, la combinazione di Revlimide desametasone si è dimostrata essere attiva, sia in termini di aumento della risposta che di significativo prolungamento della sopravvivenza globale. In terzo luogo, Revlimidha un buon profilo di tollerabilità; in particolare è priva di alcuni importanti effetti collaterali legati ad alcune delle più comuni terapie disponibili sino ad ora, come ad esempio la tossicità neurologica. In ultimo,questa nuova opportunità di terapia migliora la qualità di vita dei pazienti in quanto l’assunzione orale, a domicilio, di Revlimidriduce il numero di accessi ospedalieri che sino ad oggi erano richiesti alla maggior parte dei pazienti», afferma Michele Cavo, direttore dell’Istituto di Ematologia Seràgnoli dell’Università degli Studi di Bologna.
Informazioni relative agli IMiDs®
Gli IMiDs rappresentano una classe di farmaci immunomodulatori orali di cui fanno parte talidomide, lenalidomide e pomalidomide.
I benefici di questi farmaci nella terapia del mieloma multiplo (MM) sono riconducibili al loro meccanismo d’azione che agisce su tre fronti:
sulle cellule tumorali stesse, causandone direttamente la morte (effetto antiproliferativo e apoptotico),
sul sistema immunitario dell’organismo, inducendo un effetto immunomodulatorio,
sul sistema vascolare, bloccando la formazione di nuovi vasi sanguigni (effetto antiangiogenetico) necessaria al tumore per potere crescere e svilupparsi.
È in studio una soluzione oftalmica a base di rhNGF per la cheratite neurotrofica, malattia rara degenerativa della cornea.
Una soluzione oftalmica a base di rhNGF per la cheratite neurotrofica potrebbe ripristinare l’innervazione della cornea
Se ne è parlato nel simposio “Tra omeostasi e patologia della superficie oculare: un viaggio attraverso i nervi della cornea”, promosso dall’azienda biofarmaceutica Dompé in occasione del 96° Congresso della Società Oftalmologica Italiana, a Roma.
La cheratite neurotrofica
La cheratite neurotrofica è una malattia rara che colpisce meno di 5 persone su 10.000 in Europa.
Nella maggior parte dei casi è monolaterale, ma può manifestarsi in entrambi gli occhi. .
È caratterizzata da un danno progressivo del nervo trigemino che conduce a una lesione della cornea, con perforazione e conseguente perdita di visione.
La cornea, essendo un tessuto privo di vasi sanguigni, conserva la propria integrità anatomica e funzionale e la propria trasparenza grazie all’innervazione. Ciò suggerisce che l’innervazione della cornea potrebbe rappresentare un valido target terapeutico.
Non esiste, ad oggi, un farmaco approvato in grado di trattare direttamente la compromissione dei nervi, la causa principale di questa patologia.
Il percorso diagnostico e terapeutico rappresenta un’importante sfida per gli oftalmologi.
Le cause della cheratite neurotrofica
L’integrità dell’innervazione della cornea può essere compromessa da svariate condizioni, tra cui patologie oculari congenite o acquisite e malattie sistemiche, che possono promuovere l’esordio della cheratite neurotrofica e portare alla compromissione dell’epitelio corneale e, nelle forme più gravi, a ulcerazione, melting e perforazione.
In particolare, può essere causata da:
infezioni corneali erpetiche (herpes zoster e simplex),
interventi chirurgici oculari,
abuso di farmaci topici,
uso di lenti a contatto,
condizioni sistemiche quale il diabete.
«Infezioni di natura virale quali herpes, traumi oculari, lesioni e ustioni chimiche, nonché interventi chirurgici alla cornea e interventi di neurochirurgia. Insieme alla presenza di patologie sistemiche come il diabete, queste rappresentano le cause principali che possono determinare la comparsa della cheratite neurotrofica – afferma Paolo Rama, Primario dell’Unità Operativa di Oculistica – Cornea e Superficie Oculare dell’IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano. – In molti casi il deficit neurotrofico non viene diagnosticato tempestivamente e non può essere trattato in modo adeguato con le terapie attualmente disponibili. La possibilità di intervenire direttamente sui nervi della cornea rappresenta un obiettivo terapeutico di interesse clinico e l’individuazione di trattamenti mirati può offrire una soluzione a questa esigenza terapeutica».
«La cornea è il tessuto più innervato del corpo umano. Quando è danneggiata, può perdere la sua trasparenza: le immagini non sono più nitide e la vista può ridursi o essere seriamente compromessa. Ciononostante, nella patogenesi di patologie della superficie oculare potenzialmente anche gravi, l’importanza dell’innervazione corneale è spesso sottostimata – spiega Maurizio Rolando, professore associato dell’Università di Genova e Direttore dell’IS.PRE Oftalmica di Genova. – Per questo motivo è fondamentale prendere in considerazione i nervi della cornea nella diagnosi e nell’approccio terapeutico dei difetti epiteliali che non vanno incontro a guarigione».
Gli studi su rhNGF per la cheratite neurotrofica
Su questo fronte, la ricerca continua a compiere passi avanti grazie agli studi condotti dal Premio Nobel per la medicina Rita Levi Montalcini, cui dobbiamo l’individuazione del nerve growth factor (NGF), il cui supporto trofico può svolgere un ruolo sull’innervazione.
Il fattore di crescita nervoso o NGF è un polipeptide endogeno solubile, che fa parte delle neurotrofine. È essenziale per la sopravvivenza e la crescita dei neuroni dei sistemi simpatico e sensitivo e per favorire la differenziazione neuronale nel sistema nervoso centrale.
È stato osservato che la cornea, la congiuntiva e le ghiandole lacrimali esprimono recettori specifici per NGF sia in condizioni basali, sia nel corso di infiammazioni oculari. È stato inoltre riscontrato che i livelli di NGF nella cornea stessa e nelle lacrime crescono in caso di patologia corneale. Partendo da queste basi biologiche, quindi, gli studiosi hanno trattato oltre 100 pazienti affetti da cheratite neurotrofica in diversi paesi europei con NGF di origine murina.
Dalle prime osservazioni condotte su NGF di origine murina si è arrivati alla sintesi e alla produzione della versione ricombinante di NGF umano (rhNGF) presso l’impianto biotecnologico Dompé dell’Aquila. Qui è stato messo a punto un processo di produzione specifico per sviluppare rhNGF, sfruttando il batterio Escherichia coli. Il risultato si ottiene dapprima con una fermentazione e, successivamente, con una fase di purificazione: la prima consente di produrre proNGF, mentre nella seconda fase si ottiene la molecola finale.
La soluzione oftalmica biotech a base di rhNGF è studiata nell’ambito di due studi clinici in pazienti con cheratite neurotrofica da moderata a severa.
Lo studio di fase I/II REPARO, condotto in 39 centri europei, ha coinvolto pazienti con cheratite neurotrofica monolaterale con lesioni di stadio 2 (difetto epiteliale persistente) o di stadio 3 (ulcera corneale) che non rispondessero ai trattamenti medici ad oggi disponibili. L’obiettivo del trial è valutare l’efficacia di due concentrazioni di NGF rispetto al placebo nell’indurre la guarigione delle lesioni corneali. Lo studio si è concluso nel 2015 e si attendono ora i risultati definitivi.
Un secondo studio è stato concluso negli Stati Uniti. Questo trial multicentrico di fase II ha coinvolto pazienti con cheratite neurotrofica di stadio 2 e 3.
«L’innovazione è storicamente al centro della strategia Dompé e il nostro impegno nelle biotecnologie si concentra proprio nella ricerca di soluzioni terapeutiche per bisogni di salute ancora insoddisfatti. In oftalmologia, concentriamo i nostri sforzi su rhNGF – spiega Eugenio Aringhieri, Chief Executive Officer Dompé. – Con passione e determinazione continuiamo il nostro lavoro di ricerca affinché un approccio terapeutico possa essere messo a disposizione per la comunità scientifica e i pazienti. Considerato il meccanismo di azione di rhNGF, per il futuro puntiamo a studiare questo farmaco anche per il trattamento di altre patologie oculari gravi».
rhNGF
rhNGF è la versione ricombinante del nerve growth factor (NGF) umano, una proteina naturalmente prodotta responsabile dello sviluppo, del mantenimento e della sopravvivenza delle cellule nervose.
NGF è stato scoperto da Rita Levi Montalcini, che per i suoi studi ha ricevuto il premio Nobel per la medicina e la fisiologia nel 1986. NGF stimola la crescita, il mantenimento e la sopravvivenza delle cellule nervose della cornea (Levi Montalcini R., The nerve growth factor 35 years later, Science 1987).
rhNGF ad uso oftalmico non è ancora registrato in alcuna indicazione, in nessun paese.
È già designato farmaco orfano da European Medicines Agency (EMA) e Food and Drug Administration (FDA).
Per il Premio Ernst&Young 2016, Massimo Di Martino è imprenditore dell’anno nella categoria “Innovation & Technology”.
La manifestazione del Premio Ernst&Young a Milano. Massimo Di Martino, presidente e AD di Abiogen Pharma, è imprenditore dell’anno 2016 nella categoria “Innovation & Technology”
Il presidente e AD di Abiogen Pharma è stato premiato a Milano, in occasione della manifestazione “L’imprenditore dell’anno 2016”, organizzata da Ernst & Young, network mondiale di servizi professionali di revisione e organizzazione contabile, arrivata alla sua XX edizione italiana.
Secondo la giuria di qualità, Di Martino e Abiogen Pharma hanno meritato il premio “per essere riusciti ad ottenere grandi successi nel settore farmaceutico ed a raggiungere elevati standard di qualità perseguendo una strategia di ottimizzazione dei processi volta a rendere le soluzioni terapeutiche sviluppate diffusamente accessibili; nonché per essere riusciti a valorizzare il patrimonio di know-how scientifico attraverso un modello competitivo basato sugli investimenti in sviluppo e innovazione tecnologica.”
«Tutti i premi che abbiamo ottenuto in questi anni – dichiara Massimo Di Martino, presidente e AD di Abiogen Pharma – sono il frutto di un importante lavoro di squadra, che vede tutti i 368 dipendenti dell’Azienda, in prima linea per garantire a noi ed a loro stessi un futuro che oggi appare luminoso. Per questo motivo, sento il dovere di condividere questa soddisfazione con tutte le persone che quotidianamente lavorano in Abiogen con passione e dedizione».
I numeri di Abiogen Pharma
L’Azienda nel 2015 ha registrato un incremento del fatturato, rispetto al 2014, del 14% circa e un incremento medio nel triennio 2013 – 15 (CAGR) del +13,28%. I ricavi dell’area Marketing e Vendite (+14%) e i ricavi dell’area Contract Manufacturing evidenziano una decisa inversione di tendenza (+17%) dopo che l’esercizio 2014 aveva fatto registrare una lieve flessione in un settore i cui ricavi sono influenzati dal tipo di produzione (full service o semilavorato) e dalle dinamiche commerciali dei partner.
«I dati economici – conclude Di Martino – sono importanti, ma preferisco considerarli come una conseguenza della nostra filosofia, che si sta confermando di successo e che è basata sulla ricerca di soluzioni terapeutiche di eccellenza e sulla valorizzazione di un sito produttivo all’avanguardia in Italia e nel mondo. In Abiogen Pharma l’innovazione si basa su due fattori. Il primo è l’investimento in ricerca scientifica, sostenuto con la creazione di Galileo Research. Uno spin-off, che per primo al mondo, sta sviluppando una innovativa terapia cellulare eterologa in ambito oncologico per il trattamento del tumore ovarico, sesto tumore più diffuso tra le donne e tra le prime 5 cause di morte per tumore tra le donne di età compresa tra i 50 e i 69 anni. Il secondo è stata la capacità di valorizzare e riscoprire le nostre molecole, trasformandole in soluzioni terapeutiche di eccellenza, accessibili a tutti».
Le linee guida internazionali Gold 2017 raccomandano la doppia broncodilatazione per la BPCO come trattamento di prima linea.
Novartis accoglie con soddisfazione la pubblicazione dell’aggiornamento 2017 delle Global Initiative on Obstructive Lung Disease (Gold). Queste infatti inseriscono la raccomandazione dell’uso della duplice broncodilatazione, come l’associazione glicopirronio/indacaterolo 110/50 mcg (Ultibro® Breezhaler®), nel trattamento in prima linea dei pazienti sintomatici con broncopneumopatia cronica ostruttiva, indipendentemente dal loro rischio di esacerbazione.
La broncodilatazione è considerata il trattamento di riferimento per i pazienti con BPCO prima dell’uso di terapie per inalazione contenenti steroidi, come evidenziato dello studio FLAME.
Le Global Initiative on Obstructive Lung Disease 2017
Il documento Gold 2017 è uno strumento per aiutare i medici specialisti di tutto il mondo a implementare programmi efficaci di gestione della BPCO. Una novità significativa è che l’uso di terapie combinate contenenti steroidi per inalazione è ora raccomandato soltanto in una minoranza di pazienti: quelli con una storia di due o più esacerbazioni nell’ultimo anno o un ricovero, e solamente dopo il trattamento con duplice broncodilatazione LABA/LAMA (Long-acting beta2-adrenergic agonist/Long-acting muscarinic antagonist).
«La pubblicazione del nuovo documento GOLD 2017 è un passo importante nella battaglia volta a migliorare la diagnosi e la gestione della BPCO in tutto il mondo – ha dichiarato Vasant Narasimhan, Global Head Drug Development e Chief Medical Officer alla Novartis. – Alla luce delle ultime evidenze cliniche, il documento non solo supporta la broncodilatazione come prima fase di trattamento per la maggior parte deipazienti con BPCO, ma consiglia anche una valutazione più critica, basata sul rischio, di specifiche tipologie di pazienti che possono beneficiare delle terapie contenenti steroidi per inalazione. Raccomandazioni confermate anche dai risultati scientifici dello studio FLAME (LABA/LAMA vs ICS/LABA)».
In base alle nuove raccomandazioni, i medici specialisti potrebbero riflettere sull’impiego tradizionale di combinazioni di corticosteroidi per inalazione ICS/LABA come terapia di prima linea per la prevenzione delle esacerbazioni. Il maggiore rischio di eventi avversi (tra cui la polmonite) nell’utilizzo di questi trattamenti è individuato chiaramente nelle GOLD 2017. Esse, inoltre, forniscono evidenze dell’assenza di danni significativi in caso di sospensione di questa combinazione in un gran numero di individui, quando usata nell’ambito di un triplo regime terapeutico.
L’associazione glicopirronio/indacaterolo, nella prevenzione delle esacerbazioni di BPCO, è attualmente l’unico trattamento privo di steroidi in grado di offrire una superiorità clinicamente testata rispetto alla combinazione ICS/LABA maggiormente prescritta: salmeterol/fluticasone (Seretide® Accuhaler®) 50µg/500µg/dose inhalation powder. (Seretide and Accuhaler sono marchi registrati dal gruppo GlaxoSmithKline).
Lo studio FLAME è stato incluso come riferimento per l’uso in prima linea della duplice broncodilatazione in pazienti sintomatici con un alto rischio di esacerbazione.
Il progetto Global Initiative on Obstructive Lung Disease
Il Progetto mondiale broncopneumopatia cronica ostruttiva (GOLD) è rappresentato da un’organizzazione indipendente lanciata nel 1997. L’organizzazione è composta da medici specialisti e responsabili della salute pubblica a livello mondiale, impegnati nella diffusione della conoscenza della BPCO e nel migliorare la prevenzione e il trattamento della patologia.
Il progetto GOLD, sulla base di documenti strategici redatti su prove concrete per la gestione della BPCO, persegue l’obiettivo di incidere significativamente sulla qualità di vita delle persone affette da questa patologia.
Ixazomib riceve l’autorizzazione condizionata della Commissione Europea per il trattamento del mieloma multiplo nei pazienti che abbiano ricevuto una precedente terapia
L’Autorizzazione è basata sui risultati dello studio TOURMALINE-MM1, che hanno evidenziato un miglioramento statisticamente significativo di sei mesi della sopravvivenza libera da progressione.
La Commissione Europea ha rilasciato AIC condizionata di ixazomib per il mieloma multiplo in pazienti che hanno ricevuto almeno una precedente terapia
Takeda Pharmaceutical ha annunciato che la Commissione Europea ha accordato l’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata di ixazomib (NinlaroTM) in capsule.
Ixazomib è indicato in combinazione con lenalidomide e desametasone nei pazienti adulti con mieloma multiplo che hanno ricevuto almeno una precedente terapia.
La decisione di approvare ixazomib, inibitore orale del proteasoma per il trattamento del mieloma multiplo, avviene in seguito al parere positivo del Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) del settembre 2016.
L’autorizzazione della Commissione Europea per ixazomib
La Commissione Europea ha seguito la raccomandazione del CHMP di approvare ixazomib sulla base dei dati dello studio pivotale di fase III TOURMALINE-MM1.
Lo studio TOURMALINE-MM1 ha dimostrato che ixazomib più lenalidomide e desametasone aumentano la durata della sopravvivenza libera da progressione di circa sei mesi, o del 40%, in pazienti con mieloma multiplo recidivante o refrattario in confronto a placebo, lenalidomide e desametasone.
In seguito alla decisione della Commissione Europea, l’uso di ixazomib è ora approvato nell’Area Economica Europea, che include i 28 paesi membri dell’Unione Europea oltre a Norvegia, Liechtenstein e Islanda.
Ixazomib è già stato autorizzato negli USA, in Canada, in Israele e in Venezuela.
